蓝鸟生物将恢复启动Zynteglo临床试验
蓝鸟生物（Bluebird）一直在努力研发β-地中海贫血基因疗法Zynteglo，日前该公司表示将恢复启动Zynteglo临床试验。 本周一，该公司表示FDA已经取消了对蓝鸟生物基因疗法Zynteglo在输血依赖性β-地中海贫血（TDT）中的两项3期研究的临床搁置。这两项试验在今年早些时候，遭到FDA暂停试验。这些试验包括了蓝鸟生物研究型基因疗法LentiGlobin，目前正在进行镰状细胞病(SCD)的第1/2期和第3期研究。 FDA表示，此次决定还将允许该生物技术公司重启LentiGlobin的研究。蓝鸟生物表示正在与FDA调查人员和试验地点“密切合作”，以“尽快”恢复试验的进行。今年2月，LentiGloblin的1/2期SCD试验产生了两个疑似血液肿瘤病例，其中一名受试者被诊断为急性髓性白血病(AML)，另一名患者发生了骨髓增生异常综合征(MDS)。 Zynteglo是一种一次性基因疗法，将β-珠蛋白基因（βA-......阅读全文
蓝鸟生物将恢复启动Zynteglo临床试验
蓝鸟生物（Bluebird）一直在努力研发β-地中海贫血基因疗法Zynteglo，日前该公司表示将恢复启动Zynteglo临床试验。 本周一，该公司表示FDA已经取消了对蓝鸟生物基因疗法Zynteglo在输血依赖性β-地中海贫血（TDT）中的两项3期研究的临床搁置。这两项试验在今年早些时候，遭
1210万元，全球首个β地中海贫血基因疗法上市！
蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，在德国推出Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在1
天价1400万元！诺华将通过抽签免费提供世界最贵药物
半年多前，诺华的基因疗法Zolgensma曾因定价堪称天价而引发热议，如今，诺华又宣布将通过抽签的方式免费提供这种世界最贵的药物。 近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗
GSK－及诺华获得蓝鸟生物ZL开发基因疗法和CART细胞疗法
美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关ZL的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特
GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物……
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
美国最贵药物（2023年）TOP－10，第一名350万/剂
基因疗法自诞生以来，由于有一次性治愈疾病的潜力，长期以来受到全球关注，在为罕见病患者群体带去治愈希望的同时，也不断刷新着“全球最贵药物”的纪录。2022年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基因疗法数量高达4款，其中3款为罕见疾病疗法。 从蓝鸟生物280万美元/剂地中海贫血疗法 Zynteg
蓝鸟生物公司首登欧洲
由于管理者的欢迎，蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。 蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案，实际上
让蓝鸟继续飞：地中海贫血基因疗法获FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步地向现实转变，整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。 什么是地中海贫血病？ 地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传
首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)获美国FDA批准！
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor），用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这
镰状细胞病创新药！2024年销售或达$20亿！
Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份新药申请（NDA），该NDA寻求加速批准voxelotor用于镰状细胞病（SCD）的治疗。voxelotor是一种每日口服一次的药物，如果获批，将成为首个靶向血红蛋白聚合的药物，
新基与蓝鸟生物达成战略合作，开发抗BCMA－CART疗法bb2121
美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布，双方已达成一项合作协议，共同开发和共同推进bb2121，这是一种实验性抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的
获欧盟支持－首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。这些TDT患
再生元投资蓝鸟生物1亿美元用于癌症治疗
Regeneron(再生元)制药公司于8月6日表示，将在Bluebirdbio(蓝鸟生物)项目上投资1亿美元，这是一项为期5年的合作项目，旨在开发和商业化新的癌症免疫细胞疗法。 该合作旨在结合蓝鸟生物的基因转移和细胞疗法与Regeneron VelociSuite®平台技术。 Vel
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
－诺华出现强敌！生物技术新贵公司Juno－CART疗法获FDA认证
嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，该领域已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。 目前，在CAR-T免疫疗法领域，诺华（Novartis）处于领先地位，其临床试验中有用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
－领跑肿瘤免疫治疗：诺华与牛津扩大CART研发合作
嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，该领域已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。 目前，诺华（Novartis）在CAR-T领域处于领先地位，其主要对手为生物技术领域最热门的初创公司Juno Thera
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
因这个问题－诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验
近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。 此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1项II期试验（EXPLORER 5）。诺和诺德表示，暂
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
生物疗法有望攻克败血
败血症是严重威胁人类生命安全的一种疑难杂症。经过两年半的实验研究，宁波大学、浙江大学医学院等科研人员发现，败血症小白鼠接受LECT2激活巨噬细胞的治疗后，存活率从原先的12.5%提高到75%。这一生物疗法有望攻克败血症的国际难题。这一发现于近日在线发表在美国《实验医学杂志》上，宁波大学陆新江博
第二届细胞与基因治疗技术论坛（WCGT）震撼来袭
邀请函 近年来，以 CAR-T 为代表的过继性细胞免疫治疗在肿瘤治疗等领域取得的进展和突破备受瞩目，随着K药和Y药的上市，开启了新一轮细胞治疗产业化的大门。截止目前，国外5款、国内1款，全球共6款CAR-T细胞疗法获批上市。在CAR-T领域，美国拥有最多ZL并处于领先地位，但中国正在迎头
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对