首个口服选择性补体C5a受体抑制剂——罕见血管炎新药！
Tavneos通过精确地阻断C5a受体，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。血管炎 ChemoCentryx公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tavneos（avacopan），该药是一种口服选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂，作为一种辅助药物，联合标准疗法，用于成人患者治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相关血管炎，具体为：肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。GPA和MPA是ANCA血管炎的2种主要类型。 ANCA血管炎是一种罕见和严重的系统性自身免疫性疾病，补体系统的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症并最终破坏小血管。该病会导致器官损伤和衰竭，肾脏是主要靶器官，如果不进行治疗往往会致命。 值得一提的是，Tavneos是美国FDA批准的第一个口服补体5a受体（C5aR）抑制剂，同时......阅读全文
首个口服选择性补体C5a受体抑制剂——罕见血管炎新药！
Tavneos通过精确地阻断C5a受体，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。血管炎 ChemoCentryx公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tavneos（avacopan），该药是一种口服选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂，作为一种辅助药物，联合标准疗法，用于成人患者
小鼠补体C5a(C5a)ELISA试剂盒
小鼠补体C5a(C5a)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和生物体液内) 原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗小鼠 C5a 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 C5a与单抗结合，加入生物素化的抗小鼠C5a，形成免疫复合物连接在板上，辣根过氧化物酶标记的Strepta
人补体片段C5a(C5a)ELISA试剂盒
人补体片段C5a(C5a)ELISA试剂盒 (用于血清、血浆、细胞培养上清液和其它生物体液内) 原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗人 C5a 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 C5a与单抗结合，加入生物素化的抗人C5a，形成免疫复合物连接在板上，辣根过氧化物酶标记的Strept
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
人补体片段C5a(C5a)ELISA试剂盒使用说明
原理本实验采用双抗体夹心 ABC-ELISA法。用抗人 C5a 单抗包被于酶标板上，标准品和样品中的 C5a与单抗结合，加入生物素化的抗人C5a，形成免疫复合物连接在板上，辣根过氧化物酶标记的Streptavidin与生物素结合，加入底物工作液显蓝色，最后加终止液硫酸，在450nm处测OD值，C
首个治疗Alagille综合征(ALGS)，罕见肝病新药！
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。Alagille综合征（ALGS） Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FD
首个口服TRK抑制剂加速肿瘤精准治疗
拜耳公司近日宣布，肿瘤精准治疗药物larotrectinib的新药上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心受理。Larotrectinib是首个口服TRK抑制剂，在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者中，包括中枢神经系统肿瘤中均显示出高效和持久的应答。 “NTRK基因融合是一种罕见的基因改变，具有肿
补体受体的概念
中文名补体受体外文名complement receptor存在于多形核白血球、巨噬细胞途 径补体活化途径的第一途径补体受体 complement receptor存在于不同细胞膜表面，能与补体激活过程所形成的活性片段相结合，介导多种生物效应的受体分子。对补体第三成分（C3）的受体，存在于多形核
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批治疗PNH
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 在美国，Ultomiris于2018
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗PNH
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 在美国，Ultomiri
八月这9款新药纳入优先审评－来自再鼎医药、默沙东…
中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示信息显示，截止8月31日，八月份共有11项药品上市申请纳入优先审评，涉及9款创新药，来自再鼎医药、默沙东（MSD）、基石药业、荣昌生物等公司。根据纳入优先审评的理由划分，其中5款符合附条件批准，3款为临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创
2018年FDA批准的新药
新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产
类风湿新药进展！辉瑞口服JAK抑制剂Xeljanz获欧盟批准
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）自身免疫管线近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，5mg片剂，每日2次），联合甲氨蝶呤（MTX），用于对一种或多种疾病修饰抗风湿药物治疗反应不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者
强直性脊柱炎(AS)新药！辉瑞口服JAK抑制剂
辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Xeljanz（tofacitinib，托法替尼）一个新的适应症：用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂应答不足或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。在欧盟，Xeljanz于2021年11月获批，用于治疗对
罕见病新药！Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期
Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。近日，该公司公布了头对头III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的阳性结果（详见：PEGASU
补体影响肿瘤微环境－促进结肠癌肝转移
近日，来自首都医科大学附属安贞医院的研究人员在国际学术期刊journal of biological chemistry发表了关于结肠癌肝转移的最新研究结果，在该文章中，他们发现补体5a（c5a）能够通过趋化因子mcp-1介导的炎症浸润促进结肠癌细胞向肝脏转移。 补体5a是补体激活过程产生的强
2020上半年中国药品优先审评－这15款创新药备受期待！
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示信息，截止6月30日，上半年共计有107项（按受理号统计）上市申请被正式纳入优先审评，包括57项新药上市申请和50项仿制药上市申请。 在创新药方面，除了已获批的药物，目前还有50项新药上市申请正在审评审批中，涉及35款药物。从纳入优先审评理由来看
新一代口服选择性雌激素受体下调剂治疗潜力巨大
SERENA-2 II期试验的详细结果显示，阿斯利康的新一代口服选择性雌激素受体下调剂（ngSERD） Camizestrant 75mg和150mg两种剂量，与芙仕得（通用名：氟维司群）500mg剂量相比，在用于既往接受过内分泌治疗的绝经后雌激素受体（ER）阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者时，在改
补体与肾脏疾病之间的关系
补体系统补体是存在于人和脊椎动物血清与组织液中一组经活化后具有酶活性的蛋白质。补体是非特异性免疫的系统的主要成分之一，亦参与获得性免疫的初始阶段，由固有成分、调节成分和补体受体组成。补体激活途径有三种：抗原抗体复合物结合Clq启动激活经典途径；甘露糖集合凝集素(MBL)直接结合细菌启动激活MBL途径
口服偏头痛新药！CGRP受体拮抗剂rimegepant口腔崩解片
Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品。近日，该公司宣布，评估rimegepant Zydis®口腔崩解片（ODT）用于急性偏头痛治疗的关键III期临床试验（NCT03461757）数据已发表于《柳叶刀》（The Lancet）。结
Alexion首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，计划启动一项关键性III期研究，评估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请（IND），
2020一季度美国FDA批准的13款创新疗法！
根据美国食品和药物管理局（FDA）药品评审与研究中心（CDER）的数据统计，在2020年第一季度，FDA批准了11款创新疗法。而根据FDA生物制剂评审与研究中心（CBER）的数据统计，在2020年一季度，FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法（Palforzia）和一款流感疫苗（Audenz）。
首个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药Vitrakvi在加拿大获批
德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准靶向抗癌药Vitrakvi（larotrectinib），用于肿瘤中存在神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤儿童和成人患者，具体为：NTRK基因融合阳性、没有已知的获得性耐药突变、转移性或手术切
溃疡性结肠炎（UC）首个口服疗法和JAK抑制剂
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服抗炎药Xeljanz（tofacitinib）用于对常规疗法或生物制剂反应不足、不再反应、或不耐受的中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者的治疗。Xeljanz的用药方案为10mg剂量每日2次（BID）治疗组至少8周，之后是5
补体受体的结构及功能
1930年Duke和Wallace发现，被补体调理的结合到灵长类红细胞膜上的 锥虫可产生免疫粘附现象。其后Nelson(1953)报道，与红细胞或中性粒细胞的免疫粘附只需要激活C3，而不需要激活具有溶解活性的补体末端成分，并将红细胞和中性粒细胞上具有免疫粘附作用的结构称为CR1。以后又相继发现了
患者福音，多种新药有望获FDA批准
FDA将于2019年7月6日对Karyopharm Therapeutics公司关于Selinexor联合地塞米松治疗三级难治性多发性骨髓瘤的新药申请进行审查。 根据一项名为STORM的IIb期临床研究数据，联合用药带来了26.2%的总有效率(ORR)和8.6个月的中位总生存期(OS)。 S
补体相关罕见病诊疗亟待规范化
“从罕见病防治全局来看，我国已从‘政策空白’阶段迈入‘体系构建’的关键时期，成效显著。不过，补体系统相关罕见病的研究与诊疗起步较晚，我们必须深入解析其机制，才能更好应对其带来的严峻挑战。通过补体日大会，我们期待汇聚全球智慧、分享诊疗经验，凝聚医疗、科研、社会各界力量，为患者织密诊疗保障网，让罕见
补体激活生物学活性的合成及作用
合成 补体受体存在于多种细胞.CR1(CD35），膜辅助因子蛋白（MCP,CD46）和DAF(CD55）对C3b的分解起调节作用.HRF和CD59防止在自身细胞形成攻膜复合物.CR1(CD35）在清除免疫复合物中起着作用，CR2(CD21）调节着B细胞的功能（抗体的产生），并且它也是EB病毒的
重磅！我国原创抗癌新药西达苯胺获准全球上市
1月27日，深圳微芯生物科技公司在市政府新闻发布厅举行原创新药、国家863及“重大新药创制”专项成果西达本胺新闻发布会。西达苯胺是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，也是中国首个授权美国等发达国家ZL使用的原创新药。 此举将填补我国T细胞淋巴瘤治疗药物的空白，也标志着我国基
开展我国首个罕见病研究
本报讯 (记者陈青)昨天，世界领先医药健康企业赛诺菲在沪宣布：其中国研发中心与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。同时，赛诺菲与中国医学科学院药物研究所就“新型抗凝血剂”的合作研发项目也正式启动。上海市副市长沈晓明会见了赛诺菲全球研发总裁曾