基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

患者正在接受手术。图片来源:美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性,实验性治疗用于编辑中心体蛋白290(CEP290)基因中的突变,该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童,他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射。试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件,也没有任何剂量限制性毒性。对于疗效,研究人员审查了4项指标:最佳矫正视力(BCVA)、暗适应全场刺激测试 (FST)、视觉功能导航和与视觉相......阅读全文

Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群,用于611岁儿童患者

  福泰制药(Vertex Pharma)是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Symdeko(tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)扩大适用人群,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CF

亚盛APG2575全球Ib/II期临床研究完成美国首例患者给药

  亚盛医药(Ascentage Pharma)是一家立足中国、面向全球的处于临床阶段的原创新药研发企业,致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物。近日,该公司宣布,其原创新靶点Bcl-2选择性抑制剂APG-2575作为单药或联合治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(C

美国本土发现的首例埃博拉患者死亡-潜伏期最长可达21天

  美国得克萨斯州达拉斯市一家医院8日宣布,美国本土发现的首例埃博拉患者于当地时间8日上午不治身亡。  得州圣公会医院当天发表声明说,42岁的托马斯·埃里克·邓肯于当地时间7时51分因患埃博拉在该医院死亡。声明说,他在与病魔的抗争中表现勇敢,参与救护的所有专业人员、医生、护士以及整个医院的员工都对他

美国对超过80万名新冠住院患者改进危重病的治疗方法

  该研究由生物制药公司 Gilead Sciences(抗病毒药物 r emdesivir 的制造商)的 Linda Chen、Mark Thrun、Essy Mozaffari、Paul Hodgkins、Rikisha Gupta 和 Richard Haubrich 进行。  这项新研究在今

礼来抗炎药Taltz获美国FDA批准,首个儿科患者IL17A抑制剂

  礼来(Eli Lilly)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Taltz(ixekizumab,80mg/mL注射剂),用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病儿科患者(6岁至18岁以下)。银屑病影响美国近800万人,许多患者在儿童时期出现症状。值得一提的是,Taltz是第一

天境生物宣布TJD5在美国完成I期临床首例肿瘤患者给药

  天境生物科技(上海)有限公司(I-Mab,以下称“天境生物”)是一家立足中国、面向全球聚焦于肿瘤免疫和自身免疫疾病治疗领域的创新型生物制药公司。近日,该公司与专注于新型肿瘤靶向治疗药物开发及商业化的美国医药公司TRACON Pharmaceuticals(以下称“TRACON”)联合宣布,天境生

感染新冠超过1年!美国一患者感染长达471天病毒变异3次

据澎湃新闻援引美国全国广播公司纽约频道报道,耶鲁大学的一项新研究显示,美国康涅狄格州一名癌症患者感染新冠病毒长达471天。在这段时间里,病毒在他的体内变异了三次。据报道,报告表示,在最初诊断后的471天内,患者的新冠检测结果一直呈阳性。该患者于2020年11月首次检测出新冠病毒阳性,直到2022年3

美国批准异种肾移植临床试验,终末期肾病患者有望用上“猪肾”

近日,美国联合治疗公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)以创新性新药(IND)方式批准了该公司的UKidney异种肾移植临床试验申请。这标志着美国进一步加速异种器官移植研究进程,也意味着联合治疗公司在开发异种移植技术解决器官短缺问题方面迈出了重要一步。据了解,UKidney是联合治疗公司开发的一

患者援助项目托起肾癌患者“长期生存愿望”

  2月4日是“世界癌症日”。最新数据显示,全球每年新发癌症病例1400多万,我国每年新发病例429万。   肾癌是我国泌尿系肿瘤中发病率第二高的肿瘤,且发病率逐年升高,严重威胁国民健康。国家癌症中心全国恶性肿瘤登记数据显示,2011年我国肾癌发病率为3.35/10万,死亡率为1.12/10万。

Neurology:丙肝患者或更易成为帕金森患者

  近日,一项发表在Neurology杂志上的研究论文指出,丙型肝炎病毒和个体患帕金森疾病的风险增加直接相关,帕金森疾病是仅次于阿尔兹海默氏症的第二大常见的神经变性脑部疾病,而丙肝则是由丙肝病毒引起的一种传染性的肝病。  这项研究中,来自台中大学的研究者Chia-Hung Kao博士表示,很多因子都

美国FDA批准百悦泽®第四项适应症用于治疗CLL/SLL成人患者

  2023年1月20日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准百悦泽®(泽布替尼)用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。这是泽布替尼三年多的时间在美获得的第四项上市批准,此次获批基于两项证明了泽布替尼优效性及良好安全性特征的全球3期临床试验,再次印证了该药物成为多

STEMI住院患者和门诊患者的治疗与结局

 关键信息    该回顾性研究纳入了62,021例因非急性冠脉综合征(ACS)入院的患者,评估了其住院期间出现STEMI时的治疗与结局。研究发现,4.9%的患者出现STEMI,出现STEMI的患者中年龄较大和女性患者居多,院内死亡率也较高,住院时间也更久。这些患者与STEMI门诊患者相比,进行心

骨科患者病例分析

这名病人入住骨科开始,从管床医生到护士甚至病房护工清洁工都很明白一个事实:他是来找茬的!病例资料如下:主  诉: 右肱骨髁上骨折内固定术后一年,右前臂疼痛两月。现病史:患者自诉于约一年前因右肱骨髁上骨折在我院行切开复位骨折内固定手术,术后四月复片骨折愈合。现患者术后一年,患肢功能回复一般,行X线检查

截瘫患者麻醉处理

患者男,60岁,75kg。以膀胱结石入院,拟于局麻监护下行经尿道膀胱激光碎石术。该患者工伤致高位截瘫25年,膀胱造瘘术后7年,糖尿病史10余年,胰岛素控制血糖稳定。曾于外院行膀胱切开取石(麻醉具体不详)。长期卧床,大小便失禁,神清,营养良好,呼吸功能正常,双上肢肌力正常,第6胸椎以下痛触觉消失,双下

崇德敬业--患者至上

   拥有西北五省首台速锋刀、甘青宁新四省(自治区)第一台达芬奇机器人手术系统、甘青宁三省(自治区)第一台PET/CT和CT影像引导高能直线加速器肿瘤治疗系统、西门子3.0T超导型磁共振成像系统、256层光子双源CT、3D腹腔镜等国际先进的大型医疗设备,配备有国内一流的层流净化手术室和国际最先进的消

患者晕厥心电图分析

一名24岁的HIV阳性患者,目前接受联合抗反转录病毒治疗。主因头痛、鼻窦痛加重两天就诊。初诊医生诊断为细菌性鼻窦炎和中耳炎,处方用红霉素治疗。几天后患者出现突发性晕厥。在去医院途中行心电图检查,结果如下。心电图中可见什么异常?晕厥的原因可能是什么?心电图分析▲ 房性异位心律,QT间期延长(长QT综合

我国将建医师患者数据库平台-患者上网找医师

  中国医师协会日前启动“构建和谐医患关系”活动时透露,将建立一个包含医师数据库和患者数据库的信息平台,全国所有注册医师的信息都会纳入平台当中,以此让医患之间实现信息平等。  据介绍,这一平台将通过建立医师数据库、病患数据库,为医师寻找患者、为患者寻找医师,提供健康管理咨询服务。在患者一端,可以通过

卵圆孔未闭患者与房颤患者脑卒中影像表现不同

  研究背景:    缺血性脑卒中具有高发病率、高致死致残率的特点。病因上认为多数与大血管粥样硬化、心源性栓子脱落、高血压性小动脉病变等原因密切相关,但仍有30-40%的缺血性脑卒中病因不明。    卵圆孔未闭是一种常见先天性心脏畸形,在正常人群中发病率约26%,但近些年来研究表明卵圆孔未闭与不明原

Molecular-ADHD患者与情绪不稳定患者大脑存在相似变异

  根据最近发表在《Molecular Psychiatry》杂志上的一篇文章,在ADHD患者和情绪不稳定性障碍(例如边缘和反社会人格障碍,以及儿童的行为障碍)患者中,大脑特定区域表现出类似的变异特征,这意味着应该将这两种类型的精神疾病同等对待。果可以导致对这两种情况的更广泛的治疗。  长期以来,临

美国BR公司

1988年MJ Research发布了第一款半导体帕尔贴效应PCR仪PTC-100,这种简洁可靠的仪器可提供高精度温控并易于使用, 新型帕尔帖加热和冷却技术因创新性和多功能性而赢得广泛的声誉。直到2004年因为ZL纠纷被美国BR公司收购,2011年BR公司发布了第三代PCR技术-ddPCR,并且在这

美国TF公司

1981年5月,AB公司成立,并于1993年收购了PE-Cetus公司;1996年AB公司发布了第二代PCR技术-荧光定量PCR;2008年AB公司和Invitrogen公司合并为Life公司,最终又被TF公司并购。

美国能源粮食公司CHS收购美国乙醇工厂

  5月1日,美国能源粮食公司CHS宣布,该公司就与英国SinavLimited达成完全收购其股份的协议,其中包括位于伊利诺伊州罗谢尔且年产量达1.33亿加仑的乙醇厂IllinoisRiverEnergy。具体的财务细节没有披露,这笔交易预计于6月完成。  CHS是美国领先的全球性农场主农业综合企业

患者发热能输血吗?

发热病人能输血吗?高热病人退到多少度才能继续输血?我们这里的界限是 38°c,你们那呢?一般情况下,发热病人不应给予输血,输血的常见并发症中就有发热,如果在发热时输血就无法判断是否由输血引起的并发症,发热时输血容易引起感染或加重感染。双腔的中心静脉导管可以同时输液输血吗?可以,因为双腔的中心静脉导管

慢脉搏患者病例分析

65岁男性,因常规体检发现脉搏较慢。患者的心电图是什么形态?该如何诊断?一起来了解一下吧!病例介绍:65岁男性,有高血压病史,并使用β受体阻滞剂进行治疗。常规体检发现患者脉搏较慢,故获得了图1所示心电图。图1 心电图1心电图提示什么?A.窦性心律失常、完全性心脏传导阻滞B.游走性房性起搏点、完全性心

脉搏慢患者心电图分析

75岁男性,有高血压病史,接受ACEI和CCB治疗,有糖尿病病史,口服药物治疗。近3天,患者感到头晕,有晕厥前症状。查体除了脉搏慢,未发现其他异常。下面的12导联心电图提示什么?A.正常窦性心律,完全性心脏传导阻滞,交界性逸搏节律B.正常窦性心律,完全性心脏传导阻滞,室性逸搏节律C.正常窦性心律,M

皮肌炎患者的皮肤表现

  55%的患者皮疹出现在肌炎之前,25%与肌炎同时出现,15%出现在肌炎之后。皮疹的类型和范围因人而异,同一患者在不同病期皮疹也可能不同。在一些患者中皮疹和肌无力可能相平行,而在另一些患者中皮疹和肌无力可能不相关。  皮肌炎有各种各样皮肤表现。其中有诊断特异性的是Gottron斑丘疹或Gottro

湿疹患者饮食注意什么?

  湿疹是一种常见的皮肤疾病,饮食对湿疹的治疗和预防有一定的影响。以下是一些湿疹患者饮食注意事项:  避免食用过敏原:湿疹患者应该避免食用可能引起过敏的食物,如海鲜、花生、牛奶、鸡蛋等。如果您不确定自己是否对某种食物过敏,可以进行皮肤试验或血液检查。  增加抗氧化剂的摄入:抗氧化剂可以帮助减少自由基

地贫患者怎样合理输血?

   1.输血的目的是什么?  输血的主要功能是补充红细胞以保持患儿的血红蛋白在正常的范围内。正常情况下,6个月--6岁儿童血红蛋白应大于110G/L,6-14岁应大于120G/L.  2.重型地中海贫血患者应什么时候开始输血?  大部分重型B-地中海贫血得患者需要终生输血。一般情况下,当患儿血红蛋

重症患者的凝血障碍

英国的Beverley J. Hunt医师等综述了重症监护中患者出血和凝血障碍的类型、诊断与治疗。相关内容发表在N Engl J Med杂志上。凝血障碍是指血液凝结成块的能力受损。对一些临床医师而言,凝血障碍包括血栓状态,由于止血途径的复杂性,这两种情况可能同时存在。一些医师认为,如果患者存在轻度凝

患者肺部肿块诊断分析

影像学图1图2图3图4图5图1~2示右肺中叶一较大的、边界清晰的肿块,周围磨玻璃影。图3 肺窗示右肺中叶一4.8 x 6.4 cm,边界清晰的肿块,右肺有磨玻璃影。图4~5纵隔窗示肿块毗邻右心房,注入造影剂后异质性增强。患者行CT引导下肺穿刺活检,未获得明确结果。患者行右肺中叶肺切除术,显示由弥漫性