NEJM：两款新药可治疗致命性肺癌
最近，研究者首次找到了治疗致命性肺癌——特发性肺纤维化（diopathic pulmonary fibrosis）的药物。 虽然，研究者发现这两种药物可能达不到治愈病人的目标，但是该药物能缓解病人病情的进一步恶化。 该病每年在美国发生率大约有8万例，通常患者呼吸困难，3-4年后死亡。医生也对患有这种病症的病人毫无应对策略，唯一能够做的就是缓解病人的咳嗽。 尽管这种药物不能治愈病人，但是很多病人仍会非常高兴看到它出现，它既能稳定病人的病情，且能够延长病人的寿命。人们都对这两款新药寄予厚望，但是这项研究的作者波士顿布里格女子医院（Brigham and Women’s Hospital）Gary M. Hunninghake博士称，“目前对它发挥作用的机理，我们目前尚未知晓。” 该药物目前还是实验性用药，FDA并未批准该药物。事实上，一旦患上这个肺病之后，病人想知道的是自己还能够活多久，他们并不在乎该药物是否被FDA批准......阅读全文
药监局三道关严防新药造假
据新华社电 新修订的《药品注册管理办法》（以下简称《办法》）将于10月1日起施行，新药品上市将过三道审批关。 国家食品药品监督管理局副局长吴浈11日在新闻发布会上说，本次修订着重加强了真实性核查，从制度上保证申报资料和样品的真实性、科学性和规范性，严厉查处和打击药品研制和申报注册中的造
治疗晚期胃癌的口服新药上市
13日，江苏恒瑞医药股份有限公司宣布，获国家食品药品监督管理局批准的用于治疗晚期胃癌的新型药物——艾坦（阿帕替尼）正式在中国上市。 据统计，去年全球胃癌新发病例约95万，中国占47%。其发病率在中国恶性肿瘤中排名第2，死亡率中排名第3。约60%—80%的患者就诊时已近晚期，现有治疗手段有限
FDA批准帕金森氏症新药safinamide
今天FDA批准了意大利生物制药公司Newron的单氨氧化酶B抑制剂safinamide（商品名Xadago）用于延长左旋多巴疗效。在两个共1200帕金森病人参与的三期临床试验中，safinamide延长左旋多巴有效时间并没有不自主运动副作用。 帕金森氏症是最常见退行性神经疾病之一，每年仅美国就
国产新药的“制度瓶颈”怎么破？
最近回国与很多生物医药界的朋友进行了接触，发现在医药卫生领域，有一些需要尽快解决的问题，特别是亟须加强国家食品药品监督管理总局（简称食药监总局）的实际功能。 为解决目前生产国产新药的“瓶颈”问题，我建议深化改革、全面加强食药监总局的实际功能。国家近年通过科技部、卫计委以重大新药创新专项等方式
新药或可逆转糖尿病
无须注射胰岛素，不需要避开甜食—— 一种日常药物可逆转小鼠糖尿病症状，为糖尿病人将血糖水平保持在安全限度以内提供了一种更加容易的方法。 2016年，英国糖尿病患者人数超过400万，10年来增加了65%。其中有350万人已经确诊，但仍有55万人据认为存在Ⅱ型糖尿病，这种疾病与超重有关，可能随着年
III期临床：新药研发的“麦城”
一个新药从开始研发到应用于临床需要一二十年时间，而III期临床试验十分耗时，一般需要3年以上的时间，同时也相当“烧钱”，通常会花费3亿~5亿美元。 今年，新药研发临床试验失败的比例再度提升。美国食品与药品监督局（FDA）审批数据显示，仅2014年上半年就有10个以上新药研发品种在Ⅲ期临床试验失
我国新药安全评价跻身国际先进
重大新药创制国家科技重大专项新闻发布会2月22日在科技部举行。新药专项技术总师、中国工程院院士桑国卫表示，在新药专项支持下，我国药物非临床安全性评价平台（GLP）建设取得系列重要突破，新药临床前安全评价工作与国际接轨，GLP平台核心关键技术达到国际先进水平，为我国新药研发和公众用药安全提供了重
创新药临床审批为何这么慢
新中国成立以来，我国患者服用的化学药几乎清一色是仿制药。自主研发临床急需、疗效明显的创新药（根据全新的分子结构研制的药品，又称原研药），不仅是几代科学家的夙愿，也是加快医药产业转型升级、建设医药强国的必由之路。 可喜的是，经过10多年的积累，我国的创新药研发已迎来开花结果期，越来越多的创新药
新药研发：基础研究谁来做
不论是快速还是慢速的跟进者，拟开发的新药与上市药物或处于开发后期以及临床阶段的分子相比，应有一定的特点或者说区别，这已成为业界共识。 谈及新药研发的过程，一位青年科研人员曾对我表示，新药研发的基础研究并不重要。他举例说：“花费很大精力，做一个结构复杂、合成不易的化合物，从药化的角度来看没有多
Acorda宣布停止癫痫新药Plumiaz研发
总部位于美国纽约州阿兹利的生物医药公司Acorda最近被迫宣布公司曾抱以巨大期待的癫痫疗法其中一项关键研究正式宣告失败。这也意味着公司继2013年向FDA申请该药物受阻后的三年努力尽付流水。公司目前已经正式宣布这一药物的失败。 Plumiaz是Acorda公司此前研发管线中进展最为靠前的项目之
RA新药开发：突破局限－高度创新
根据预测，美日英法意等七个发达国家类风湿关节炎（RA）药物市场将会从2012年的123亿美元增长到2022年的158亿美元，该领域“高度创新”的新药未来上市后将会进行“激烈竞争” 许多药物开发者目前都在对治疗类风湿关节炎（RA）中有良好疗效的抗肿瘤坏死因子（TNF）药物进行重点研究，以
新药研发：基础研究谁来做
不论是快速还是慢速的跟进者，拟开发的新药与上市药物或处于开发后期以及临床阶段的分子相比，应有一定的特点或者说区别，这已成为业界共识。 谈及新药研发的过程，一位青年科研人员曾对我表示，新药研发的基础研究并不重要。他举例说：“花费很大精力，做一个结构复杂、合成不易的化合物，从药化的角度来看没有多
新药研发有望步入规范轨道
国家食品药品监督管理总局（CFDA）日前发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》，要求针对部分已申报生产或进口待审药品注册申请开展药物临床试验数据核查。业内人士认为，此次出台的临床试验标准和稽查要求堪称“史上最严”，在短短34天时间内，自查核查品种清单公布的1622个受理号相关品种必须
饿死白血病的潜在新药
癌细胞比健康细胞消耗糖的速率更高，同时它们也渴望氨基酸。埃默里大学Winship癌症研究所的研究人员发现了一种利饥饿来选择性地阻止白血病生长的方法。 这一结果发表在3月11日的《Nature Metabolism》。 Cheng-Kui Qu博士领导的科学家们已经鉴定出一种叫做ASCT2的转
FDA公布创新药试点计划细则
作为2017年FDA再授权法案（FDA Reauthorization Act，FDARA）的一部分，处方药使用者费用法案第6次迭代（PDUFA VI）强调了促进和推动使用复杂适应性、贝叶斯（Bayesian）和其他新型临床试验设计的目标。日前，美国FDA宣布了一项试点会议计划，该计划为申请者
上海药物所又发现新药
近日，中科院上海药物研究所研究员张志文、李亚平等与合作者提出并证实利用仿生脂蛋白系统高效递送一氧化氮（NO）供体-奥沙利铂前药（FO），通过重塑肿瘤物理屏障促进T淋巴细胞（CTL）瘤内浸润、增强基于免疫检查点抑制剂（ICIs）免疫治疗的新策略。相关研究成果发表于《先进材料》。 ICIs的免疫治疗
糖尿病黄斑水肿(DME)新药
诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品和医疗器械管理局（PMDA）均已受理新一代眼科药物Beovu（brolucizumab，6mg）治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的申请。预计2022年年中，Beovu治疗DME将在美国和欧盟收获监管
为新药研发插上“隐形的翅膀”
“中国医药企业一直以来面临的最大竞争是仿制药同质化，创新产品多为国外药企所有，常规药品价格低廉等，如果要形成长期发展的核心竞争力，就必须做创新产品，尤其是具有自主知识产权的创新产品。”日前，成都康弘药业集团股份有限公司（下称康弘药业）总裁郝晓峰表示，康弘药业一直以来高度重视研发创新，围绕呼吸系统
新药可让小鼠癌细胞永久“睡眠”
前不久，澳大利亚科学家在癌症研究领域迈出了重大的一步，他们发现了一种新型药物，可以使小鼠体内癌细胞不再分裂和增殖，并将动物的癌细胞置于永久睡眠状态，进而有效阻止小鼠血液癌症和肝癌的进展以及延缓癌症复发。该研究成果主要来自于澳大利亚Walter和Eliza Hall医学研究所，并发表在《自然》期
新药可让小鼠癌细胞永久“睡眠”
前不久，澳大利亚科学家在癌症研究领域迈出了重大的一步，他们发现了一种新型药物，可以使小鼠体内癌细胞不再分裂和增殖，并将动物的癌细胞置于永久睡眠状态，进而有效阻止小鼠血液癌症和肝癌的进展以及延缓癌症复发。该研究成果主要来自于澳大利亚Walter和Eliza Hall医学研究所，并发表在《自然》期
创新药物研究属于的学科
创新药物研究属于药学医学学科。根据查询相关信息显示，创新药物是指具有自主知识产权ZL的药物，药物研发涉及的环节很多，需要生物化学、分子生物学、细胞生物学、药物制剂等等专业的人才。
AI探路，新药研发迈向“奇点突破”
研发迈向“奇点突破” AI（人工智能）制药企业英矽智能前不久官宣了一个好消息：公司自主研发的首款AI候选药物——小分子抑制剂INS018_055完成了中国IIa期临床试验全部患者入组。这或许只是INS018_055在治疗特发性肺纤维化上迈出的一小步，但对于担任公司联合首席执行官的任峰来说意味良多：“
国产降糖新药将迎来“超长待机”
《中国2型糖尿病防治指南（2020年版）》指出，近年来，我国2型糖尿病的发病率持续升高。从1980年的0.67%到2017年的11.2%，发病率翻了几十倍。其中，2型糖尿病（T2DM）占90%以上，男性(12.1%)高于女性(10.3%)，各民族、地区之间也存在差异。糖尿病患病率高，但知晓率只有36
新药或有助治疗KRAS突变癌症
一种靶向一个常见的特定遗传异常的新型抗癌药物在小鼠和人类肿瘤研究中表现出一定潜力。相关论文近日刊登于《自然》。这项研究还包含了已知的关于KRAS抑制剂疗法在人类临床试验中应用的首次报告。 在众多癌基因中，RAS基因家族在人类肿瘤中突变概率最高，其中KRAS作为RAS基因家族中的主要亚型，促发
Nature医学：再生胰腺β细胞的新药
在1型和2型糖尿病中，体内产生胰岛素的β细胞数量在减少，胰腺不得不拼命产生人体所需的胰岛素。因此，科学家一直在苦苦寻找各种方法，来产生新的β细胞，或寻找β细胞的替代，或刺激β细胞体内再生。 最近，美国西奈山伊坎医学院的研究人员，在JDRF（1型糖尿病研究基金组织）和国立卫生研究院的资助支持下，
中国创新药license－out案例汇总
经过多年的积累，中国制药企业的创新能力从原料药、低端制剂到高端制剂、me too、me better、me best一步步进阶，虽然低水平重复还比较多，整体创新水平还不是那么高，但崛起之势已经不可避免。一方面，研发才有未来，愿意在研发上投入的企业越来越多，在公司营收中的占比也越来越高。另一方面，
新药可让小鼠癌细胞永久“睡眠”
前不久，澳大利亚科学家在癌症研究领域迈出了重大的一步，他们发现了一种新型药物，可以使小鼠体内癌细胞不再分裂和增殖，并将动物的癌细胞置于永久睡眠状态，进而有效阻止小鼠血液癌症和肝癌的进展以及延缓癌症复发。该研究成果主要来自于澳大利亚Walter和Eliza Hall医学研究所，并发表在《自然》期
FDA新药审评太快也受质疑
随着制药商充分利用FDA的加速审评程序，越来越多的药物在美国一路绿灯走向市场。截至3月19日，美国FDA今年已经批准了10种新药，与去年总共批准41种新药的速度相当，去年批准的新药数量创下了近18年新高。 分析师和制药行业管理层认为，FDA之所以加快审查速度有一部分原因是美国国会在2012年提
中国First－in－class新药发展趋势
7月初，CDE一份《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿激起了行业对于Me too、First in class（FIC）新药价值的讨论，这场思辨放在中国创新药产业浪潮汹涌的当下也是来得恰如其时。 回望过去，不难发现我们的制药工业整体上是走过了一条从原料药、低端仿制药到高
靶点难寻：新药创制只能亦步亦趋
“靶点就如组成金字塔的一块特定的石头，它就在那儿，但要准确找到，却并不是件容易的事儿。”10月14日， 南京传奇生物科技公司首席科学官范晓虎博士在接受科技日报记者采访时说。从发现PD-1分子到相关药物问世、摘得诺奖，日本免疫学家本庶佑用了26年。找靶点难，这是全球新药研发业界的共识，中国尤为如此。“