Nature：阐明“黑暗”受体的关键作用助力多种疾病疗法开发
我们机体的细胞会不断交流，利用神经递质和激素来作为细胞间的交流信号，每个细胞的分子受体会接收这些化学信号，从而使细胞可以完成对机体健康的重要任务。对于大约一半的受体而言化学信号都不清楚，这些“孤儿受体”常常在特殊的组织中高度表达，但其功能却是个谜，其被认为属于基因组中黑暗的物质，然而其对于开发新型潜在的药物来治疗多种疾病却非常重要。 近日，刊登在国际著名杂志Nature上的一项研究论文中，来自加利福尼亚大学等处的研究人员开发了一种新型工具，其可以帮助探测这些孤儿受体的活性，从而为阐明其功能角色以及开发新型药物提供希望，这些新型工具涉及计算机模型技术、基于酵母和哺乳动物细胞的分子筛查技术以及小鼠模型等。 文章中研究者利用这种新型工具发现了一种新型的"示踪"分子，该分子可以帮助调节孤儿G蛋白偶联受体68（GPR68，俗称为OGR1）该受体在大脑组织中高度表达；Brian Shoichet教授说道，GPCRs是重要的药物靶点，......阅读全文
孤儿受体的定义
孤儿受体 （orphan receptor）是指一些与其他已确认的受体结构上明显相似，但其内源配体还未发现的受体。
孤儿受体的基本概念
孤儿受体 （orphan receptor）是指一些与其他已确认的受体结构上明显相似，但其内源配体还未发现的受体。
PNAS：GPCR孤儿受体找到“亲人”
人类基因组中存在一些被称为“孤儿受体”(orphan receptors)的蛋白，从它们与其他蛋白的序列相似性来看，这些蛋白应该能结合并应答激素或化学物质，但人们至今还未发现其生理性配体。 Emory大学的研究人员为大脑中的一对GPCR孤儿受体找到了配体，这一发现有望帮助人们治疗相关的
对孤儿受体GluD的新发现
谷氨酸离子型受体一共有四大家族，分别为N-甲基-D-天冬氨酸受体（NMDAR）、海人藻酸受体 (KAR) 、α-氨基-3 羟基-5 甲基-4 异恶唑受体（AMPAR）和离子型孤儿δ受体 (GluD）。一般来说，这些谷氨酸受体与离子通道偶联，形成受体通道复合物并介导突触信号在神经网络中的快速传递。
欧盟授予默克双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予M7824治疗胆管癌（BTC）的孤儿药资格。就在2周前，美国食品和药物管理局（FDA）也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又
厦门大学EMBO分子医学解析孤儿受体
来自厦门大学生命科学学院，第四军医大学等处的研究人员发现一种孤儿受体：TR3能通过调控mTOR信号通路影响心肌细胞大小，结果导致心肌细胞肥大，这将有助于解析心肌肥大等心血管疾病的致病机理。 这一研究成果公布在EMBO Molecular Medicine杂志上，这是一份属于全球出版商约翰威
靶向FGF受体－Incyte胆管癌创新疗法获FDA优先审评资格
今日，Incyte公司宣布，美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药申请（NDA），用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌（iCCA）患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将在明年5月30日前作出回复。 胆管癌是一种罕见的恶性
什么是－“分子靶向疗法”
“核弹”自动追击肺癌细胞——分子靶向疗法找出肺癌细胞的“至亲”，将“核弹”置放在它身上，让它“回家”始终追踪攻击癌细胞而不伤害正常细胞。
科研人员提出“孤儿受体”结构解析新策略
G蛋白偶联受体（GPCR）是人体内规模最大、分布最广泛的膜蛋白超家族之一。其中，超过140种GPCR因缺乏明确的内源性配体而被称为“孤儿受体”。它们广泛存在于中枢神经系统，与焦虑、抑郁及神经退行性疾病相关，却因“无配体、无效应蛋白”的双重缺失，难以解析其结构与功能。近期，中国科学院分子细胞科学卓越创
Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格
Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤儿药是指用
美国FDA授CD123靶向CART细胞疗法MB102治疗BPDCN的孤儿药资格
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞（CART）技术的新型免疫疗法和基因疗法，用于罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的孤
肝癌的靶向药物疗法步骤
核心提示: 靶向治疗能治好肝癌，这属于一种处理疾病的方法，但是肝癌疾病并不是利用简单的药物就能处理好的，靶向药物治疗肝癌的效果如何，需要根据患者选择的药物类型才能确定，尤其是对于肝癌靶向药物的选择非常重要。 靶向药物的问世很多患者认为，癌症疾病发生后，只要通过药
Nature：阐明“黑暗”受体的关键作用－助力多种疾病疗法开发
我们机体的细胞会不断交流，利用神经递质和激素来作为细胞间的交流信号，每个细胞的分子受体会接收这些化学信号，从而使细胞可以完成对机体健康的重要任务。对于大约一半的受体而言化学信号都不清楚，这些“孤儿受体”常常在特殊的组织中高度表达，但其功能却是个谜，其被认为属于基因组中黑暗的物质，然而其对于开发新
两企业联手构建靶向疗法组合
今日，Verastem Oncology公司宣布，与日本Chugai Pharmaceutical公司达成一项全球独家许可协议，Verastem获得Chugai开发的RAF/MEK抑制剂CH5126766（CKI27）的全球开发和推广权益。目前，CH5126766正被开发治疗携带KRAS突变的实
NSMB－：揭示孤儿受体GPR119识别配体的分子机制
糖尿病、脂肪肝和肥胖症等代谢性疾病已经成为影响人类健康的一大“杀手”，研究显示一些孤儿受体可能成为治疗这些疾病的重要靶点。GPR119又被称为葡萄糖依赖的促胰岛素受体（Glucose-dependent insulinotropic receptor），是G蛋白偶联受体（GPCR）超家族中的一
抵御肥胖新疗法肠道味觉受体
尽管抗肥胖药物已经有超过25年的研究历史，但是很少有药物能表现出长期的功效.现在发表于Trends in Endocrinology & Metabolism的一篇新的研究报告指出，靶向肠道中的味道传感器可能是抗击肥胖的一个有前途的新策略。 肠道能品味我们吃到的味道——酸、甜、苦、辣，这基本上
前列腺细胞靶向疗法的原理
1、定位：本疗法由定位系统的引导下，微电子智能控制的高频震荡波探头经由人体腔道定向在前列腺部位，然后根据超声的扫描图像制定治疗计划，并通过探头将发射源产生的高频震荡波及高频电磁波聚焦于病灶。 2、对前列腺细胞靶蛋白的靶向快速调节。通过欧姆耗损产热效应和介质耗损产热效应，激活靶向细胞内的信号转导
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
Nature：靶向核受体分子－治疗贫血新策略
近日，来自美国麻省理工学院的研究人员在著名国际学术期刊nature在线发表了一项最新研究进展，他们发现PPARa激动剂对于治疗红细胞生成素抵抗性贫血症具有重要作用。 许多急性和慢性贫血症，包括红细胞溶解，脓毒病以及遗传性骨髓衰竭如Diamond-Blackfan贫血，对于红细胞生成素（Epo）
超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格
Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格（ODD），这是一款首创疗法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML
聚乙二醇化干扰素λ获FDA突破性疗法认定－治疗丁肝
今日，专注于研发罕见病靶向治疗的Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的聚乙二醇化干扰素λ（pegylated interferon-lambda，下称Lambda）获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗丁肝病毒（HDV）感染。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为
新型靶向性疗法有望治疗白血病
编码BAP1组蛋白H2A去泛素酶复合体的ASXL1的突变通常会发生在人类骨髓肿瘤中，而且与患者预后较差存在一致性的关联。然而ASXL1突变改变BAP1活性并驱动白血病发生的精确性分子机制，目前研究人员并不清楚。 近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer 上题为“Epigenetic
Nature：癌症免疫疗法靶向实体瘤新突破
基于T细胞的免疫疗法对于癌症的治疗提供了巨大的希望：在针对血液癌症的初期试验中已经取得了初步成功。然而，对于实体瘤的治疗来说目前仍然十分困难。最近发表在《Nature》杂志上的一项研究指出，IFN-gamma-T细胞分泌的一类信号分子能够切断肿瘤组织的血液供应，因而对于实体瘤治疗效果具有重要的影
新靶向疗法给肿瘤生长装上“刹车阀”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/507857.shtm 一种新疗法以癌细胞为靶点，使用经过修饰的microRNA链自然地阻止细胞分裂。图片来源：第二湾工作室/普渡大学 科技日报记者 张梦然 据《自然》旗下《癌基因
神经细胞靶向修复疗法的治疗范围
1. 脑血管病：短暂脑缺血、脑梗塞、脑梗死、 腔隙性梗死、脑血栓形成、脑出血、 蛛网膜下腔出血、脑外伤等脑血管疾病所造成脑病后遗症偏瘫、截瘫。 2. 神经系统变性疾病： 运动神经元病变、 进行性脊肌萎缩、 进行性延髓麻痹、 原发性侧索硬化、脑萎缩、老年痴呆症、 多系统萎缩造成小脑性共济失调。
科学家提出全新靶向疗法治癌症
美国《科学》杂志近日发表一篇论文，介绍了一种全新的癌症靶向治疗方法，有可能遏制骨肉瘤、脑瘤以及某些胰腺肿瘤的生长，不过这种方法还有待通过临床研究来验证。 这项研究通过阻断癌细胞用以维持增殖能力的信号通路，来达到抑制几种侵袭性肿瘤生长的目的。发现可预示癌细胞弱点的遗传标记物，开发针对这些弱点的
英国：纳米基因靶向疗法－治疗癌症新手段
化学疗法是目前治疗癌症的主要手段，但由于化疗使用的药物是好坏通吃，不仅杀死癌细胞，也会对人体的正常细胞组织造成破坏，给患者身体造成极大的损伤。英国科学家如今研究出一种纳米靶向疗法，有望将好坏细胞区别对待。 英国伦敦大学医学院一个科研小组通过对动物活体实验发现，如果利用纳米技术能够将一组基因
基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
神经细胞靶向修复疗法的治疗原理
神经靶向修复疗法是武汉中大脑科研究院引进美国靶向技术平台，集结数位享受国务院特殊津贴的国家名老专家经过数十年的潜心钻研，在分子生物学基础上结合神经修复学、细胞生物学、分子靶向治疗学和康复医学等多学科、多领域的先进理念，经过无数的临床试验，攻克和治疗脑科顽疾的权威疗法。作为一项复合型的治疗方法，神
前列腺细胞靶向疗法的技术特点
精尖技术：对各种前列腺细胞进行靶向调节，药物靶向定位注入，与神经细胞的特征性位点结合，靶向修复各类前列腺细胞，达到治愈目的。 健康有术：，全程绿色治疗，对久治不愈的疑难病症效果尤佳。 生活有术：无需手术、住院，随治随走，不影响正常生活。