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基因疗法有望治愈儿童糖尿病

从广东工业大学了解到,该校两位国家“千人计划”专家赵子建、李芳红领军的团队,通过基因治疗技术,在1型糖尿病动物模型体内实现了胰岛再生,阻止自身免疫系统对胰岛的攻击,逆转了发病进程。该研究成果发表在最新一期的国际临床研究顶尖权威期刊《临床检查杂志》上,引起业界关注。 1型糖尿病是一种自身免疫疾病,多发生在儿童和青少年,患者自身免疫系统会错误攻击,并摧毁分泌胰岛素的胰岛细胞。而且,一旦进入发病进程就无法逆转,病人需终身依赖胰岛素注射,并要经常监控血糖。目前,还没有药物或技术可控制自身免疫并促使胰岛细胞再生,以达到逆转自身免疫进程并治愈糖尿病的目标。 该研究团队发现,通过基因治疗手段表达一种特异的酶,可以使得小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸EPA和DHA。结果显示,这种新疗法矫正了自身免疫系统失衡,逆转了1型糖尿病的发展进程。血液中的胰岛素回归到正常水平,血糖也降低到正常范围,胰腺中还出现大量新生的分泌胰岛素的胰岛细胞。 赵......阅读全文

The Lancet:糖尿病的多面性

         糖尿病是一组异质性疾病,比目前所假定的细分为1型和2型更为复杂。1型和2型糖尿病代表了糖尿病范围的两个极端,它们是基因和环境相互作用的结果。尽管遗传倾向增加了该疾病的易感性,但是环境的快速改变(如生活方式)则最可能是导致这

基因疗法再出击

  在刚刚过去的2009年,科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展,给人们带来不少惊喜。例如,美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中,基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法,基因疗法领域每迈开的一小步,都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。   

世界糖尿病日:健康饮食与糖尿病

  世界糖尿病日(World Diabetes Day' WDD),是由世界卫生组织(WHO)和国际糖尿病联盟(IDF)于1991年共同发起的,并自1992年起在每年的11月14日举行庆祝活动,其宗旨是引起全球对糖尿病的警觉和醒悟。  之所以将每年的11月14日定为“世界糖尿病日”,是为了纪念班廷(

近期治疗糖尿病的研究进展一览

  糖尿病是现代社会的高发代谢疾病,发病的原因包括遗传因素以及环境的影响等等。这一期为大家带来的是最近在糖尿病的研究与药物研发领域的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nature:重磅!中国科学家解析出一种B类G蛋白偶联受体全长结构,有助开发出新的2型糖尿病药物doi:10.1038/na

近期糖尿病领域研究进展一览

  本期为大家带来的是糖尿病领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Science子刊:我国科学家揭示靶向YY1有望治疗糖尿病肾病  doi:10.1126/scitranslmed.aaw2050.  糖尿病肾病(diabetic nephropathy)是肾衰竭的主要原因,但缺乏对

二十年后,我们都是基因工程的孩子?

  一、得益于基因工程革命,我们人类第一次拥有了积极管理自身进化进程的能力。  在世界各地的实验室和诊所,基因疗法被用于治疗一系列疾病,比如特定类型的免疫缺陷、视网膜黑内障、白血病、骨髓瘤、血友病和帕金森氏病等,并已取得广泛成功。现在,这个神奇的进程刚刚处于起步阶段。在不久的将来,同样神奇的技术将会

肠道细菌篡改宿主基因

  保持免疫系统平衡是个精妙的复杂事件,遇到外来入侵者时及时发出警报,同时,聪明地区分我军组织和器官不乱杀无辜。  机体有一些帮助免疫系统维稳的工具。人类白细胞抗原(human leukocyte antigen,HLA)和小鼠的主要组织相容性复合物(major histocompatibility

10家会改变世界的精准医疗公司

  精准医疗是以个体化医疗为基础,结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年,美国医学界首次提出了“精准医学”的概念,2015年年初,奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”,希望精准医学可以引领一个医学新时代。  自此开始,精准医疗异军

Nature:新技术有望部分恢复失明者视力

  童年时,Tami Morehouse的视力就不好,青少年时期,她发现自己的视力进一步变差。她试着阅读的文字慢慢从纸上消失,最后,所有的东西都褪色成一片灰暗。而罪魁祸首正是雷伯氏先天性黑内障(LCA)—— 一种遗传性疾病,会使患者视网膜中的光感细胞死亡,当患者30岁或40岁时通常会完全失明。  但

2018年糖尿病专题盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature:利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展!胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2  I型糖尿病是一种自身免疫性疾病,它会破坏胰腺中产

干细胞应用于儿童疾病治疗领域

  1.干细胞治疗儿童皮肤疾病  干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列,在儿童皮肤疾病患者的治疗上,有一个世界瞩目的案例来自于德国,研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症(JEB)患者,这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。通过干细胞结合基因疗法,8个月后,这位儿

单一基因不仅和糖尿病有关,突变体还会诱发癌症!

  最近,来自牛津大学和萨里大学的研究人员通过研究发现,单一基因的突变或许就能对人类机体的面部特征产生较大的影响,近年来科学家们进行了大量研究都发现单一基因在人类多种疾病的发生上扮演着关键角色,本文中,小编对相关研究进行了整理,分享给大家!  【1】Science:单一基因或可驱动前列腺分化  do

2018年备受关注的收购目标,免疫疗法热,简直是买买买……

  2018年,税收改革将对制药公司产生显着影响,公司手握现金,急需重新整合pipelines,最终会呈现怎样的局面呢?日前,BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单(按照字母顺序排列),专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司,显然会更加吸引收购者。  

糖尿病最新研究进展

  本期为大家带来的是糖尿病的病理学与治疗相关领域的最新研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Sci Signal:心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性  DOI: 10.1126/scisignal.aam6870  最近,来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所(SBP)以

最新研究显示:过去万年间人类进化加快百倍

环境突变致使人类基因组调整,人脑未来可能发生更大变化 作为地球物种的人类是否还在进化?传统的观点是,人类进化已经停止,甚至转向退化。然而,科学家的最新研究成果显示,在过去的5000年至1万年,人类进化的速度其实加快了100倍。 人类正以前所未有的速度进化,并且获得了新的遗传特点和能力,

中国科学报:基因治疗如何走出泥潭

  基因本身是无法自己进入到细胞体内的,必须依靠一定的载体才行,而病毒就是最好的选择,因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的,谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因,治病不成,反把它们给激活了。   距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了,然而,这项曾被寄予厚望的治疗手段

靶向肠道菌群真的能够治疗糖尿病吗?

  近年来,科学家们通过大量研究发现,肠道菌群或和机体糖尿病的发生存在一定关联,而且通过修饰肠道菌群或许有望帮助治疗糖尿病,那么这真的能够治疗糖尿病嘛?小编整理了近年来相关研究报道,分享给各位!与大家一起学习!  【1】PNAS:突破!通过修饰肠道菌群或有望治疗1型糖尿病  DOI:10.1073/

Nauter子刊:个月增长87%、375项临床研究、753种癌症细胞疗法!

   细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域,在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养,再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。  2016年,以CAR-T免疫细胞治疗为代表的细

癌症免疫疗法的近几年的研究进展

  癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法,其已有30多年历史,它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力,在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。  【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy

美国FDA局长Scott Gottlieb:继续对临床试验进行改革!

   近日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士在一次口头报告中,介绍了FDA在落实《21世纪治愈法案》中所取得的进展。其中,Gottlieb博士指出,目前在临床试验上的限制,影响了新药获批上市、来到患者面前的速度。为此,FDA也将继续对临床试验进行改革,让更多患者更快用上安全有效的创新疗

JAMA:10年间,“胰岛素”治疗费用翻了3倍

  4月5日,发表在《美国医学会杂志》(The Journal of the American Medical Association)上的一项研究中,研究人员调查了2002年-2013年间患者及其保险计划(insurance plan)为所有降糖药的支付情况。  研究人员分析了近28000名接受治

精准医学,我的“命运”我做主?

  2016年5月19日,科研人员在中科院合肥物质科学研究院强磁场科学中心高通量、高内涵药物综合研究平台实验室内进行实验操作。该技术体系提供的精准治疗方案为提高恶性肿瘤治疗疗效和患者生活质量提供了可能。  2016年8月10日,上海正大基因科学研究院的技术人员在采集受检者的口腔黏膜脱落细胞,这是基因

“糖尿病免疫疗法”Ⅰ期临床试验在美首获成功

  11月25日,发布在《Science Translational Medicine》杂志上的一项研究中,加州大学旧金山分校的科学家和医师,对一种新形式的1型糖尿病(T1DM)免疫疗法在美国开展了第一个安全试验。I期临床试验中,患者在接受多达26亿个细胞的回输后,不仅没有造成严重副作用,而且这些细

2017最有可能出彩的临床试验们

  2016年,我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说,12月14日,Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市,治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者;圣诞前夕,Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这

雾霾天来袭,十大危害,你知道吗?

  2018年的冬天,你对它的第一个记忆是什么?  对于北方人而言可能是一顿可口的饺子,一场皑皑大雪,而对于南方人而言,大抵是一股足以驱散雾霾的强冷空气。  在即将过去的这一周,一波严重的雾霾“骚扰”我国中东部绝大部分城市的生活,探索君所在的城市也未能幸免:超低的能见度,让原本拥挤的早高峰变得更加添

生物谷专访上田实教授:再生医疗的研究与产业化

  随着再生医疗研究的不断推进,再生医疗在人体细胞、组织和器官的修复与重建上具有划时代意义。相较于传统的再生医疗依赖于干细胞提取移植,现在新兴再生医疗已通过提取干细胞活性物进行培植即可对相关疾病治疗。此次生物谷有幸能采访到日本生命挑战株式会社的首席科学家上田实教授,请他为我们介绍他的研究成果——如何

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症!

  孤儿药(Ophan Drug)是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。  目前

基因治疗可以减少肥胖,逆转小鼠的2型糖尿病

  全球近5亿人受到肥胖的影响,其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病,包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症,是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的,影响了有效的抗肥胖药物的开发,这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表于Genome Research的一项研究中,研究人员开发了一种基因

未来全球农业至为重要的100个问题。

   1.前言  尽管在过去的半个世纪中全球粮食生产有显著的增长, 但当今社会需要面对的最重要挑战之一是,如何养活21世纪中叶全球即将达到的90亿人口。为了满足粮食需求又不明显增加粮价,基于气候变化所带来的影响,对能源安全、地区饮食结构变迁的关注,以及到2015年全球贫穷和饥饿减半的千年目标,估计届