俄罗斯研究用新方式改善基因疗法效果

如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜,并且躲避细胞器的分解,是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现,用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质,有望获得更佳疗效。将核糖核酸(RNA)或脱氧核糖核酸(DNA)等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现,用特定的“小干扰 RNA”转染靶细胞可抑制其细胞核内的“问题基因”,使这类基因无法指导生成有害物质。为使小干扰 RNA 顺利穿透靶细胞的内外膜并发挥功效,研究人员尝试制成多种能包裹这种遗传物质并可生物降解的“密封船”——阳离子脂质体,但转染效果并不稳定。俄联邦医学生物局下属莫斯科免疫研究所的专家日前在荷兰期刊《胶体与表面 B 辑:生物界面》上发表论文说,为探究上述转染效果的优劣,他们用氨基酸分子数不同且含有荧光物的胶原蛋白二胜肽、三胜肽、四胜肽,分别制成“密封船”,并向其内部填充不同数量的小干扰 RNA,然后用这种复合体转染由人胚胎肾细胞衍生出的一种......阅读全文

基因转录后调控方式

真核生物的RNA被翻译之前需要通过核孔输出,因此核输出对基因表达有着显著影响。所有进出细胞核的mRNA的运输都是通过核孔进行的,受到各种输入蛋白和输出蛋白的控制。携带遗传密码的mRNA需要存活足够长的时间才能被翻译,因为mRNA在翻译之前必须经过很长距离的运输。在典型的细胞中,RNA分子仅在特异性保

假基因的产生方式

复制即复制后基因发生序列变化而失去功能,这样产生的假基因带有内含子,称为non-processed或duplicatedpseudogenes反座即mRNA转录本经过反转录为cDNA,再插入基因组,由于插入位点不合适或序列发生变化而导致失去功能。这种类型的假基因不含内含子,被称为processedp

ras基因激活的方式

作为原癌基因的ras基因被激活以后就变成有致癌活性的癌基因.ras基因激活的方式有3种:基因点突变,基因大量表达,基因插入及转位.其中ras基因被激活最常见的方式就是点突变,多发生在N端第12,13和61密码子,其中又以第12密码子突变最常见,而且多为GGT突变成GTT.不同突变位点对P21的活化机

假基因的产生方式

复制即复制后基因发生序列变化而失去功能,这样产生的假基因带有内含子,称为non-processed或duplicatedpseudogenes反座即mRNA转录本经过反转录为cDNA,再插入基因组,由于插入位点不合适或序列发生变化而导致失去功能。这种类型的假基因不含内含子,被称为processedp

多重基因编辑改善野生稻农艺性状

近日,中国农业科学院农业基因组研究所超级稻种质创新团队利用多重基因编辑成功改善了野生稻农艺性状,为现代育种工作提供了新策略。相关研究成果发表在《植物学报(英文版)》(Journal of Integrative Plant Biology)上。水稻的栽培品种起源于野生稻。在长期的驯化过程中,野生稻中

免疫疗法投资新玩法:首个免疫疗法股票指数诞生

  今天美国堪萨斯的一位名叫Brad Loncar的投资者创建了一个由25股组成的新指数,起名叫Loncar肿瘤免疫疗法指数。这25只股票都是有癌症免疫疗法的公司,市值至少1亿美元。其中有默克、施贵宝这样的巨无霸,也有Juno、Kite这样的明日之星。这个指数每六个月会根据个股表现重新分配,也会和纳

青光眼新组合疗法获批-疗效优于常见疗法

  日前,专注于发现、开发、和推广“first-in-class”疗法,治疗开角型青光眼、视网膜疾病等眼科疾病的Aerie Pharmaceuticals公司宣布,FDA批准了其第二款新药Rocklatan的上市申请。每日一次的滴眼液Rocklatan是由Aerie的首款获批滴眼液Rhopressa

NEJM:基因疗法首次降伏HIV

          一项临床试验日前表明,一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶(ZFN)的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒(HIV)携带者免疫细胞中的一种基因,从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。   

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

新型基因疗法有望根治过敏

  澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法,成功治愈了实验鼠的哮喘,将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。  据当地媒体报道,澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法,通过消除免疫细胞的“记忆”,使其不再攻击相关蛋白质,从而避免过敏。  免疫系统为生物机体抵御外来病原体

基因疗法使寿命延长40%

  一项研究表示:连续半年,每月接受一次基因疗法,不仅寿命延长达到41.4%,而且肌肉力量提高33%,青壮年期延长25%以上,各种器官都出现年轻化迹象,连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。  这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and i

基因疗法的的方法用途

基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制,制造与自己相匹配的器官,能够解决一些智力,有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术,人工合成基因技术等,制造可以匹配的健全器官。

关于Hemgenix基因疗法的简介

  Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法,由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成,可通过使机体持续产生因子IX,即缺陷相关病毒(AAV),降低符合条件的乙型血友病(B型血友病)患者的异常出血率。

关于肿瘤基因的疗法介绍

  基因疗法定点清除癌细胞从本质上来讲,癌症是一种基因病,其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。正常情况下,这两种基因相互拮抗,维持协调与平衡,对细胞的生长、增殖和衰亡进行精确的调控。在遗传、环境、免疫和精神等多种内、外因素的作用下,人体的这一基因平衡被打

基因疗法恢复失聪儿童听力

科技日报讯 (记者张梦然)一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前,她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。欧珀·桑迪出生时就完全失聪。经过此次治疗后,这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平,并且可能会进一步改善。欧

基因疗法有望治愈尼古丁成瘾

  一项新研究显示,在小鼠实验中,一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部,从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示,这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。   当吸烟者吸烟的时候,烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径,然后附着在“奖励受体”

大脑基因疗法抑制酒精滥用

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放,后者会影响我们的情绪反应,使多巴胺和其他激素进一步释放  图片来源:FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P

Nature:基因疗法促进心脏再生

  来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。  世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。  目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留

基因疗法遏制罕见脑病

  在ALD患者的大脑中,保护神经的髓鞘消失了。图片来源:Frank Gaillard  基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。  科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示,在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补

基因疗法的问题及对策

   基因治疗终于回来了,今年是人类基因组计划25周年纪念日,并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候,每个人都在关注着。  虽然基因疗法有着巨大潜力,但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道,这也看出了近四分之

基因疗法,到底是什么?

  最近,我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究,也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术,试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎,把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。  过去几周

用基因疗法令心肌再生

  据一项新的研究报道,基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态,因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈

基因疗法,治好“不可治愈”癌症

  近日,英国研究者采用一种基因疗法,成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩,成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。  该患儿名为Layla Richards,在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)接受治疗,该

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

基因疗法:改良病毒为患者导入健康基因

  所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果,以

-基因疗法:改良HIV为患者导入健康基因

   据国外媒体报道,所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻

癌症基因疗法亮点频现-用好基因修复坏基因

  当前,探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点,同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问,2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点,如果假以时日,基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。   核糖核酸干扰显神威   癌症的基因疗法有很多,其中有一种更显示了独特的魅力,这就是

新的纳米医学方法将改善HIV治疗

  近期,英国利物普大学带头开展了一项新研究,旨在通过使用纳米技术,来提高HIV患者药物疗法的管理和有效性。  这项研究是由药理学家Andrew Owen教授和材料化学家Steve Rannard教授带领的纳米医学研究合作计划开展进行的,检测了用纳米技术来提高HIV患者药物输送的可能性。  纳米技术

新研究发现针灸治疗可以改善高血压

  近日,来自美国加州大学艾尔文分校的研究人员发现利用针灸技术治疗高血压可以促进高血压病人的血压下降,并且持续时间可达一个半月。这项工作首次从科学角度证明这种传统中医治疗手段对于轻度至中度高血压疾病治疗有益,这提示我们经常进行针灸治疗或许可以帮助人们控制血压,防范中风和心脏疾病风险。  进行这项研究

新研究表明减轻体重会改善睡眠质量

  睡眠有问题,可能导致人体超重肥胖,这是许多健康专家都得出过的结论。但是反过来,解决了肥胖问题,会不会顺便也改善了睡眠呢?最新的研究发现,这是有可能的。   在2012年11月的美国心脏协会科学会议上,约翰・霍普金斯大学医学院的研究者公布了一项新发现:减轻体重会改善人的睡眠质量。   研究者们