基因编辑工具SpCas9变体作用机制揭示
记者从哈尔滨工业大学获悉，该校生命学院教授黄志伟课题组完成的一项课题《高保真SpCas9变体的结构基础》，日前发表在最新一期国际期刊《细胞研究》上。该成果不仅首次揭示了高保真的Cas9基因编辑系统的分子机制，而且为改造SpCas9以及其他Cas核酸内切酶，使之成为更高效、更特异的基因编辑工具夯实了关键结构基础，具有指导改造新型基因编辑系统的应用价值，有望治疗遗传性疾病和疑难病。 CRISPR-Cas9系统作为最广泛使用的基因编辑工具被应用于生物、医学等领域，可以对基因进行编辑。目前，通过全球基因编辑领域科学家的努力，还在Cas9基础上产生了高保真的SpCas9突变体，这些突变体都能成为更高效、更便捷的基因编辑工具和系统。但脱靶效应成了这一高效基因编辑工具的最大伤害，会带来意想不到的突变，让人类难以精确调控基因编辑工具在什么时间、什么位置进行编辑。 上述研究一方面通过结构生物学手段阐述了SpCas9变体识别底物的高兼容性和......阅读全文
Nature发表基于选择性非同源末端连接修复的基因治疗方法
近年来，由核酸酶介导的靶向基因组编辑技术发展迅速，CRISPR/Cas9基因编辑系统以其简便性、高效性等特点而备受关注。CRISPR/Cas9系统对致病基因突变进行纠正通常是利用DNA同源重组修复来实现的，该过程需要同时提供一个外源DNA作为供体以重新编码DNA序列达到基因编辑的目的。但伴随而来
生物物理所等研究团队实现精准修正胶质瘤致癌基因突变
胶质瘤（Glioblastoma, GBM)）是一种严重威胁人类健康的脑部恶性肿瘤，目前尚缺乏有效的防治手段，以往的研究报道83%原发性胶质瘤携带端粒酶基因（TERT）启动子区域的致癌突变（Killela PJ, et al.PNAS 2013, PMID: 23530248），该突变重新激活端
AI指导空间结构优化－开发小型基因编辑工具
近日，南方医科大学基础医学院教授荣知立团队通过空间结构优化和AI结构预测，显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率，为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段。相关成果发表于《自然-通讯》（Nature Communications）。CRISPR-Cas系统作为一种基因编辑工具，因其
Nature发布突破性CRISPRCas9新技术
一种改良版本的新型基因编辑CRISPR-Cas9核酸酶似乎可以强有力地消除当前这一技术一个非常重要的限制：不必要的脱靶DNA断裂，将它们降低至无法检测到的水平。在发表于《自然》（Nature）杂志上的研究论文中，麻省总医院（MGH）的研究人员描述了改造Cas9酶，减少它与靶DNA的非特异性互作
通过增加靶点范围来扩大CRISPRCas9技术的可用性
近日，来自麻省总医院（Massachusetts General Hospital）的学者们通过研究表示，一种用来改善基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶可用性和精确性的方法或许可以应用于其它细菌的Cas9酶中，相关研究发表于国际杂志Nature Biotechnology上，文
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究篇
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
证实CRISPR/Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序
最新Nature，Nature子刊公布CRISPR两项突破性成果
近年来，CRISPR/Cas9系统的发现和开发带来了许多新希望。最新Nature和Nature Communications杂志公布了两项重要成果，分别报道了首次哺乳动物CRISPR-Cas9基因驱动，以及第三种CRISPR-Cas系统。 作为生命的基本遗传物质，DNA的精准编辑和快速检测一直
第三种可以编辑人类细胞基因组的CRISPRCas系统
CRISPR-Cas系统为细菌和古菌抵抗外界病毒入侵的适应性免疫，基于此已开发出了两套基因编辑系统： CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a（Cpf1）。它们能有效地编辑动植物的基因组，极大地推动了基因编辑相关领域的发展【1】。但Cas9系统存在脱靶效应、Cas9和Cas12a蛋白的
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究篇
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
张锋参与发表CRISPR新研究成果
2016年7月29日，国际学术期刊《Journal of Biological Chemistry》在线发表了哈佛大学医学院、麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所和山西眼科医院等处的一项最新研究成果，题为“The Clustered, Regularly Interspaced, Short
2024年张锋团队迎来首篇Cell
Fanzor (Fz)是一种广泛存在于真核生物结构域的ωRNA引导内切酶，具有独特的基因编辑潜力。 2024年8月28日，麻省理工学院/博德研究所张锋团队在Cell在线发表题为“Structural insights into the diversity and DNA cleavage me
PNAS：构建出提高CRISPRCas9基因编辑精确度的新变体
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在
Editas创始人再破“脱靶效应”，向精准CRISPR时代迈进！
在CRISPR系列的基因编辑系统中，Cas9酶是一个非常关键的组成部分，更是“元老级”的成员，但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中，科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题，希望形成更精准的基因编辑系统。 1月6日，发表在《自然
张锋教授Nature子刊发文：编辑人类基因组需谨慎！
过去的几天里，CRISPR领域又带来了一波吸引眼球的新闻。上周，MIT科技评论发布了一项重磅消息，俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov使用了CRISPR基因编辑技术首次在美国进行胚胎基因编辑（附：原文链接）。而紧接着，CRISPR技术先驱张锋便在Nature Medic
Nature－Biotechnology：新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的，它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割
研究人员开发一种利用CRISPRCas9修复特定类型的基因突变
在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日
中国农业科学院作科所研发新型高效水稻多基因编辑系统
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发基于我国自主知识产权基因编辑新工具Cas12i3-5M的高效水稻多基因编辑系统，为通过多基因编辑快速聚合水稻多个优异农艺性状提供了重要工具。相关研究成果发表在《植物学报（Journal of Integrative Plant Bio
CRRSPR/Cas9基因敲除系统之sgRNA设计
sgRNA设计网站介绍sgRNA的在线设计网站有：1、http://crispr.mit.edu/ ；2、http://www.e-crisp.org/E-CRISP/；等网站。这些网站虽然一定程度上满足了部分研究 者的需要，但仍然存在很多不足和缺陷。例如：1、数据分析周期长；2、无具体的脱靶数据；
CRISPR/Cas9设计工具，让基因编辑不再高冷！
CRISPR/Cas9已经成为最常用的基因编辑系统。CRISPR/Cas9包括2部分：Cas9核酸内切酶和sgRNA(single guide RNA)，sgRNA由天然的tracrRNA (transactivating crRNA)和crRNA (CRISPR RNA)融合而来。 使用
遗传发育所在植物基因组编辑突变体筛选方法研究取进展
如何快速高效进行突变体检测和鉴定是植物基因组编辑技术迅速发展面临的重要问题之一。目前植物基因组编辑突变检测方法主要包括PCR/RE、T7EI错配切割、临界退火温度PCR (ACT-PCR)、Sanger测序和二代测序(NGS)等。以上所有的检测方法都基于PCR反应，且都有各自的不足之处。PCR/
科学家开发高活性迷你基因编辑工具
华东师范大学生命科学学院研究员李大力团队，开发了一种全新的高活性迷你基因编辑工具，可在小鼠体内实现高效编辑，丰富了基因编辑工具的应用场景，为将来用于体内基因治疗提供了高效的候选技术。相关研究发表于《分子细胞》，并被选为封面文章。以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，为基础生物学和疾病治疗带来
Genome－Biology：为CRISPR选择最佳向导
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas9 适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大
年终盘点：2018年基因编辑盘点
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
Nature－medicine－CRISPR–Cas9核酸酶免疫原性研究
Cas9核酸酶及其免疫原性S.pyogenes ca 9(Spcas 9)是第一个CRISPR相关核酸酶(Cas)，用于在特定DNA序列中引入双链断裂。由于靶点易适应性和显着效率，已经成为研究领域和潜在的临床治疗方法中最广泛使用的基因编辑工具。高保真度的Cas 9酶和Cas 9定向碱
三大顶级期刊分别报道CRISPR重要成果
随着CRISPR-Cas9技术平台在各个研究领域中的扩展，相信生物行业的很多人都熟悉了CRISPR，Cas9这些名词，但对于III型CRISPR-Cas系统、RT-Cas1、CRISPR样系统（MIMIVIRE）这些新词语，大家了解吗？ 近期Nature，Science，Cell三大著名期刊分
《细胞报告》：从“体内”唤醒“寂静”的基因
听力残疾位居我国各类残疾之首，其中60%的耳聋由遗传因素引起。基因治疗是治疗基因突变导致的遗传性耳聋的金钥匙，尤其是针对DNA的基因修复，更是被给予“治本”的希望。 7月12日，《细胞报告》发表了北京脑科学与类脑研究中心研究员（原清华大学生命学院副教授）熊巍团队与合作者的最新进展，他们首次在哺
Nature：点击“重置按钮”，解决导致疾病的基因复制问题
“我们不需要添加任何纠正性的遗传物质，相反，细胞将DNA缝合在一起，减去重复，这是基因矫正的捷径，具有潜在的治疗吸引力，”麻省大学医学院教授Scot A. Wolfe说。他们利用CRISPR/Cas9和一种很少使用的DNA修复途径来编辑和修复与微复制（microduplications）相关的特
Nature子刊：汤玮欣团队开发更高活性、更好序列兼容性的腺嘌呤碱基编辑器
芝加哥大学汤玮欣团队（博士后肖玉兰为第一作者）在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：An adenine base editor variant expands context compatibility 的研究论文。 该论文通过巧妙的定向进化设计，从野生型大肠杆菌的T
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
DNA碱基编辑工具的进步为疾病治疗带来了巨大的希望，可修复由单核苷酸多态性（SNPs）【1】引起的单基因遗传疾病。目前，胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器主要依靠脱氨酶将胞嘧啶（C）或腺嘌呤（A）转化为尿嘧啶（U）或肌苷（I），脱氨后的U和I会分别被识别为胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G），从而促进C