JazzPharma新型重组欧文氏菌JZP458进入关键II／III期临床！
爱尔兰生物制药公司Jazz Pharma近日宣布，评估JZP-458的关键性II/III期临床研究已入组了首例患者，该药是一种重组欧文氏菌（Erwinia）天冬酰胺酶分子，使用了一种新型的假单胞菌荧光表达平台。该研究将评估JZP-458作为一种潜在疗法，用于对大肠杆菌源性天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）儿童和成人患者。据估计，在接受大肠杆菌源性天冬酰胺酶治疗的ALL和LBL患者中，高达30%出现过敏反应。 这项研究是一项单臂、开放标签、多中心、剂量确认和验证性研究，由Jazz公司与儿童肿瘤组（COG）合作开展，旨在评估JZP-458的安全性、耐受性和有效性，并预计在美国和加拿大的大约60个COG机构入组患者。研究主要目的是通过天冬酰胺酶活性测定JZP-458的疗效。 急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种血液和骨髓的癌症，如果不加以治疗，并且会迅速进展。白血病是儿童中最常见的癌症，其中......阅读全文
Jazz－Pharma新型重组欧文氏菌JZP458进入关键II/III期临床！
爱尔兰生物制药公司Jazz Pharma近日宣布，评估JZP-458的关键性II/III期临床研究已入组了首例患者，该药是一种重组欧文氏菌（Erwinia）天冬酰胺酶分子，使用了一种新型的假单胞菌荧光表达平台。该研究将评估JZP-458作为一种潜在疗法，用于对大肠杆菌源性天冬酰胺酶过敏的急性淋巴
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯，--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
诺华新型治疗特应性皮炎IL17C靶向抗炎药进入II期临床
瑞士制药巨头诺华（Novartis）与比利时生物技术公司Galapagos NV及德国生物技术公司MorphoSys AG近日宣布，启动II期临床研究GECKO，评估皮下注射配方MOR106联合局部类固醇用于中度至重度特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）患者治疗。 该研究将在
罗氏Perjeta/Herceptin－SC剂型III期临床达到主要终点!
近日，罗氏宣布评估Perjeta与Herceptin固定剂量组合皮下（SC）注射制剂治疗HER2阳性早期乳腺癌（eBC）的III期临床研究FeDeriCa达到主要终点。 这是一项国际性、多中心、双臂、随机、开放标签研究，在正接受新辅助治疗（术前）和辅助治疗（术后）的HER2阳性eBC患者中开展
CytoDyn新型单抗leronlimab申请开展II期临床试验！
CytoDyn是一家专注于开发新型人源化CCR5拮抗剂leronlimab（PRO140）用于多种治疗适应症的后期临床阶段生物技术公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药临床试验申请（IND），开展一项II期临床试验，评估leronlimab治疗对因感染新型冠状病
已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试
葛兰素史克贫血药daprodustat进入III期临床开发
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布启动实验性药物daprodustat治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血（anaemia）的III期临床开发项目。该项目包括2个III期研究（ASCEND-D和ASCEND-ND），将调查daprodustat相对于重组人促红细胞生成素（human eryth
首个鼻内CGRP受体拮抗剂vazegepant进入III期临床
Biohaven制药公司近日宣布，已成功完成与美国食品和药物管理局（FDA）关于vazegepant鼻内给药用于偏头痛急性治疗 II期临床和非临床的互动。该公司解决了FDA提出的所有问题，并将把10mg剂量vazegepant鼻内给药方案推进到一项双盲、安慰剂对照III期临床试验中。 根据Bi
勃林格EGFR靶向药物HM61713进入II期临床
近日，勃林格殷格翰发布消息称，将启动旗下第三代表皮生长因子受体（EGFR）靶向药物BI 1482694 (HM61713)的II期临床试验，评估其在EGFR -T790M基因阳性突变型非小细胞肺癌患者（NSCLC）中的疗效及安全性。 来自韩国成均馆大学三星医疗院血液肿瘤科的Keunc
我国重组蛋白新冠病毒疫苗I期、II期临床试验结果发布
我国已批准紧急使用的重组蛋白亚单位新冠病毒疫苗，I期、II期临床试验结果日前在国际医学期刊《柳叶刀·传染病》发布。结果表明，疫苗安全性良好，接种3剂次25微克疫苗的97%入组者产生了可以阻断活病毒的中和抗体，中和抗体水平超过康复患者血清。 该疫苗由中国科学院微生物研究所联合安徽智飞龙科马生物制
维立西呱在心衰儿童中的II/III期临床研究启动
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497114.shtm
梯瓦Austedo治疗抽动秽语综合征注册II/III期临床失败！
梯瓦制药（Teva Pharma）近日公布了II/III期ARTISTS 1和III期ARTISTS 2试验的结果。这两项试验在中度至重度抽动秽语综合症（tourette syndrome，TS）儿科患者中开展，结果显示，与安慰剂相比，Austedo（deutetrabenazine，片剂）未能
维立西呱在心衰儿童中的II/III期临床研究启动
2023年3月15日，拜耳公司及研发伙伴默沙东公司（美国默克公司）宣布VALOR II/III期研究首个患者已经入组。该研究将考察维立西呱在年龄大于28天至18岁的左心室收缩功能障碍的儿童患者中的疗效、安全性和药代动力学。VALOR是维立西呱在儿童心衰方面的关键性研究。 任何年龄都可能发生心衰
新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期临床成功
The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。 近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-
辉瑞泛选择素拮抗剂rivipansel关键III期临床失败
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日公布了评估rivipansel（GMI-1070）治疗镰状细胞病（SCD）相关血管阻塞性危象（VOC）的关键性III期临床研究RESET（B5201002，NCT02187003）的顶线结果。 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究，在6
阿斯利康/innate－NKG2A靶向抗体monalizumab进入III期临床开发！
法国制药公司Innate Pharma SA近日宣布，阿斯利康（AstraZeneca）将推进单抗药物monalizumab进入一项III期随机临床研究，评估monalizumab联合礼来的抗癌药Erbitux（cetuximab，西妥昔单抗）治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）患者
欧盟糖尿病肾病干细胞疗法进入III期临床实验
糖尿病肾病是糖尿病II型进一步发展导致的最致命疾病之一，历经从发炎肿胀、肾脏损害和组织疤痕纤维化，到最终功能完全丧失，每年造成欧盟近13万患者的死亡。截至目前，该病还没有有效的疗法，只能依靠昂贵的药物、肾透析或肾移植，进行高成本、副作用明显、疗效有限的“被治疗”。 欧盟“2020地平线”为此
重组人血小板生成素注射液的III期临床研究
在多中心III期临床试验的311例受试者中，92例接受化疗后小板减少的实体肿瘤患者采用随机交叉自身对照方法，治疗周期于化疗结束后6 ~24小时皮下注射rhTPO 300U/kg，每日一次，疗程7~14天，对照周期化疗不注射rhTPO作为自身对照。治疗周期与对照周期化疗后血小板下降的最低值分别为6
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药III期临床成功
英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司公布了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂治疗结节性硬化症（TSC）III期临床研究的数据。结果显示，与安慰剂相比
重组人血小板生成素注射液II期临床研究分析
62例接受化疗的实体肿瘤患者采用随机交叉自身对照方法，治疗周期于化疗结束后6 ~24小时皮下注射rhTPO 300U/kg，每日一次，疗程7~14天，对照周期化疗后不注射rhTPO作为自身对照。治疗周期与对照周期化疗后血小板下降的最低值分别为61±51×109/L和48±35×109/L (P
糖尿病肾病新药！第一三共esaxerenone关键III期临床成功
11月8日，第一三共宣布评估esaxerenone治疗2型糖尿病患者早期糖尿病性肾病的关键性III期临床研究达到了主要终点。 这是一项随机、双盲、两臂、平行组比较研究，在正接受一种血管紧张素II受体阻断剂（ARB）或血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂治疗、伴有微量白蛋白尿的2型糖尿病患者中开展，
激动人心！已经进入III期临床，干细胞新疗法有望上市！
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，不久的将来，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床
为何从未上市的Remdesivir在中国直接进入III期临床？
吉利德尚未获批的抗病毒药Remdesivir在美国首例新型肺炎患者治疗中发挥重要作用，Remdesivir即将在中国开展III期临床。此外，卫健委专家组已联系美国吉利德公司，并申请Remdesivir绿色通道。吉利德在研药物有望成抗新冠病毒肺炎特效药1月31日，吉利德科学全球首席医疗官Merdad
罕见皮肤病基因疗法！EB101进入III期临床，治疗RDEB
Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种
武田全球首个诺罗病毒疫苗TAK214进入II期临床开发
日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，该公司开发的诺罗病毒疫苗TAK-214在一项IIb期疗效临床实验中接种了首例受试者。值得一提的是，该疫苗也是唯一一个进入人体临床试验的诺罗病毒（norovirus）疫苗产品。 TAK-214采用了病毒样颗粒（virus-like paticle，VLP
Aimmune口服脱敏免疫治疗药物AR201进入II期临床开发
Aimmune Therapeutics是一家专注于开发创新疗法治疗潜在危及生命的食物过敏症的生物制药公司。近日，该公司宣布，评估AR201治疗鸡蛋过敏的II期临床研究已完成首例患者随机入组。AR201是一种通过口服免疫治疗鸡蛋过敏的生物药，是采用Aimmune公司专有口服脱敏免疫治疗（CODI
治疗系统性红斑狼疮候选新药进入II期临床研究
针对系统性红斑狼疮研发的候选新药马来酸蒿乙醚胺，是由中国科学院上海药物研究所左建平课题组和李英课题组共同研发的，是具有更强免疫抑制活性的水溶性青蒿素衍生物，已获得国家食品药品监督管理局临床试验批件。近期，通过上海交通大学医学院附属仁济医院的伦理审查，该药II期临床试验已在该院风湿免疫科开展。
抗肺动脉高压候选新药TPN171进入II期临床研究
近日，中国科学院上海药物研究所沈敬山、蒋华良、朱维良、许叶春和阿吉艾克拜尔·艾萨研究团队在美国化学会期刊Journal of Medicinal Chemistry 上发表了题为Pharmacokinetics-Driven Optimization of 4(3H)-Pyrimidinones