美国FDA将Ayvakit四线治疗审批延长3个月
Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib）一份新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期，该NDA寻求加速批准avapritinib四线治疗胃肠道间质瘤（GIST）患者。FDA将PDUFA目标日期由2020年2月14日延长至2020年5月14日。 Ayvakit于2020年1月获得美国FDA批准，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。 基石药业已与Blueprint Medicines达成独家......阅读全文
胃肠道间质瘤的治疗
胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠（GI）道最常见的肉瘤，这种疾病不常见，占所有胃肠道肿瘤的1％，GIST通常是成人疾病，中位年龄约为60岁，男性占优势。虽然GIST可能出现在从食道到直肠的任何地方，但胃是最常见的部位，其次是小肠。大多数小肠肿瘤存在于空肠和回肠中，少数在十二指肠中发生。该疾病的病理生理
胃肠道间质瘤(GIST)新药－已在中国上市
再鼎医药合作伙伴Deciphera制药公司近日宣布，英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准靶向抗癌药Qinlock（中文商品名：擎乐®，通用名：ripretinib，瑞派替尼），用于四线治疗胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。Qinlock适用于：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂（包括伊马替尼
2019基石药业研发论坛暨“JITRI基石药业联合创新中心”举办
基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，“2019基石药业研发论坛（以下简称“论坛”）暨‘JITRI-基石药业联合创新中心’签约揭牌仪式”今日在苏州成功举办。论坛秉持“锐意创新，携手共赢”的主题，旨在集结医药产业链各方力量，提升本土创新质量，响应
PNAS：胃肠道间质瘤恶性进展新机制
中国科学院上海营养与健康研究所-长征医院联合转化医学中心研究员王跃祥带领其团队，在国际上首次解析了胃肠道间质瘤恶性进展的新机制，鉴定出位于22号染色体的主要抑癌基因DEPDC5，解析了DEPDC5 抑癌基因的失活是间质瘤恶性进展的重要分子机制，提供了区分间质瘤恶性程度的分子标记物，为间质瘤的精准
Cancer－Res：罕见耐药胃肠道间质瘤的潜在治疗方法
近日，美国匹兹堡大学癌症研究所(UPCI)的科学家发现，老药物也许能够产生“新花样”。通过筛选FDA批准的抗癌药物库，以前不被认为是一种罕见癌症的治疗药物，UPCI科学家发现一些抗癌药潜在的新的功能。 这一发现刊登在Cancer Research杂志上，表明高通量筛选已经获得FDA批准
治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺癌
2月17日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的
基石药业普拉替尼用于治疗非小细胞肺癌的新药上市申请
3月18日，港股创新药企基石药业（HK：2616）宣布，其选择性RET抑制剂pralsetinib（普拉替尼）用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请已在中国香港获受理。 这是普拉替尼在今年取得的第三次重要突破，就在数日前，普吉华®（普拉
肝内原发胃肠道外间质瘤影像表病例分析
患者，女，77岁。2016年12月在外院超声体检发现肝占位性病变，随后来我院行CT、MR检查，肝左叶占位，截面直径约为5.0 cm，诊断为不典型血管瘤。2017年6月复查上腹部MR，病变信号不均，其周边可见多发分叶状病变，范围较前进展，大小为5.9 cm×5.0 cm×3.5 cm，余未见异常。期间
基石药业伙伴Blueprint公布pralsetinib肺癌阳性结果
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日公布了靶向抗癌药pralsetinib（BLU-667）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）I/II期ARROW临床试验的独立中央审查顶线结果。结果显示，在先前接受含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib治
拜耳牵手基石评估瑞戈非尼联合PDL1单抗CS1001新疗法
今天（6月10日），拜耳公司宣布与基石药业开展以中国为重点的全球临床合作，评估其口服多激酶抑制剂瑞戈非尼（以VEGFR，FGFR，CSF1R等为作用靶点）与PD-L1单克隆抗体CS1001联合治疗包括胃癌等多种癌症的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及抗肿瘤活性。这是两家公司合作进行的首次全球
彩色多普勒超声在胃肠道间质瘤诊断与鉴别诊断中的价值
胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumor，GIST）是一种胃肠道间叶源性肿瘤，传统概念错误认为GIST等同于平滑肌瘤。近年来，随着免疫组化、电镜以及分子生物学技术的发展与应用，发现该肿瘤是由于特异的酪氨酸激酶受体c-kit或血小板转化生长因子（PDGFRA）突变
基石药业pralsetinib全球I/II期注册试验完成
基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）近日宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发的在研产品pralsetinib的I/II期注册性试验，已完成首例既往未接受过含铂化疗的RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）中国患者给药。该试验是ARROW研究的一部分，旨在评估pr
科学家或鉴别出治疗胃肠道间质瘤的新型药物靶点
最近，一项发表于国际杂志Oncotarget上的研究报告中，来自加州大学圣地亚哥医学院和梅奥诊所的研究人员通过研究首次发现，刺猬信号通路（Hedgehog signaling pathway）或许对于胃肠道间质瘤（GIST）的形成非常重要，胃肠道间质瘤通常由KIT癌基因驱动形成。 研究者Jas
基石药业又一新药获批上市－商业化能力仍待市场检验
2月9日，基石药业（02616.HK）宣布公司第四款新药产品——拓舒沃®（艾伏尼布片）上市申请获批准通过。该药物为中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。 去年至今，基石药业陆续有多个新药获批上市。公司2021年半年报显
基石药业Blueprint完成FDA提交pralsetinib治疗肺癌上市申请！
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）递交pralsetinib治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市滚动申请（rolling NDA），并已提请FDA对该申请给予优先审评。一旦获得优先审评资格，上市审评将在6个月内
基石药业连续提交三个新药临床试验申请
近日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）在海外连续提交了三个其自主研发的新药临床试验申请，分别是新型抗细胞毒T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）全人源单克隆抗体CS1002、程序性死亡受体1（PD-1）抗体CS1003以及丝裂原活化蛋白激酶激酶(MEK)小分子抑制剂CS3
一例盆底超声诊断肛提肌胃肠道外间质瘤病例报告
患者，女性，55岁，因劳累后发现阴道内有块状物脱出，平卧位休息后肿块能回纳入阴道内，伴排尿困难，便秘等症状。经会阴部盆底三维超声检查：嘱患者做Valsalva动作后，可见膀胱后壁向阴道内脱出，同时右侧肛提肌外侧肌间隙内探及一呈类圆形团块，大小约2.3 cm×2.0 cm×1.5 cm，内部为
基石药业再传喜讯！精准治疗药物泰吉华®获批上市
3月31日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼片）的新药上市申请，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。该药是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变
什么是胃肠间质瘤？
胃肠间质瘤，大家从名字上就能听出来，就是长在胃肠道的间质细胞来源的肿瘤。间质细胞在哪里，我在以往的科普讲座中经常形象的比喻下，咱们也涮火锅，经常涮毛肚，大家知道这个肚就像人的胃，它有毛茸茸的一面，我们叫粘膜面，还有一面是光滑的，那一面我们医学术语称为浆膜面，那么来源黏膜面的肿瘤，我们叫做胃癌。那么来
强效激酶抑制剂avapritinib申请上市，基石药业国内开发
Blueprint Medicines是一家精准医疗公司，专注于开发新一代靶向和强效激酶药物，用于具有特定基因特征的疾病。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了靶向抗癌药avapritinib的新药申请（NDA）。该药是一种强效、高选择性KIT和PDGFRA抑制剂，此次NDA
小分子疗法
小分子疗法 15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多 16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
胃间质瘤的鉴别诊断
胃肠道间质瘤其临床表现多样，其大小也存在较大差异。因其非特异的临床表现，给胃肠道间质瘤的诊断带来困难。胃间质瘤的发现可能因消化道症状经内镜检出，但其诊断与分期基本依靠CT检查。GIST影像学表现多样，主要影像学诊断要点包括肿瘤与肠壁的关系，即生产方式，强化特点及其他图像特征，比如钙化、坏死等。G
纤维软骨间质瘤的介绍
纤维软骨间质瘤由两种不同组织组成，一种是软骨样组织，是良性的，相似于生长中的骺板；另一种是类似低恶性度纤维肉瘤组织。本病罕见。好发于男性，年龄9～23岁(平均13岁)。[1]
关于食管间质瘤的简介
食管间质瘤（esophageal stromal tumors）是原发于食管内除平滑肌瘤或神经源性肿瘤之外的另一类间叶源性肿瘤，其起源仍未统一意见。有研究表明，食管间质瘤具有胃肠道间质瘤某些相似生物学和形态学特征，多为良性，生物学行为较发生于胃肠道的间质瘤好；食管间质瘤体积小，由于早期出现吞咽困
分析食管间质瘤的病因
对于食管间质瘤的来源尚无统一认识，目前认为其可能来源有三： ①来源于原始多潜能干细胞； ②起源于胃肠道Cajal细胞（一种调节内脏运动功能的间质细胞）； ③来自树突状间质细胞家族。
胃间质瘤的治疗原则
择期行手术切除肿瘤治疗，手术方式主要采用胃楔形切除术。该手术方式适用于肿瘤位于胃底、胃体部位，且肿瘤突出于浆膜，肿瘤直径在1.0cm～3.0cm。
基石药业合作伙伴Agios宣布TIBSOVOIII期胆管癌试验告成
基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）合作伙伴Agios Pharmaceuticals，Inc.（以下简称 "Agios" ）宣布，TIBSOVO (ivosidenib) 全球III期ClarIDHy试验达到其主要终点。这项试验针对既往接受过治疗的携带异柠檬酸脱氢酶1 (
基石药业pralsetinibI/II期注册性试验完成首例中国患者给药
2月13日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发的在研产品pralsetinib的I/II期注册性试验，已完成首例既往未接受过含铂化疗的RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）中国患者给药。
基石药业CS3002在澳大利亚完成临床试验备案
基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）近日宣布收到澳大利亚人类研究伦理委员会签发的临床试验伦理许可，批准CS3002开展I期临床试验，并已经成功获得澳大利亚药品管理局（TGA）临床试验备案确认（eCTN）。该试验是一项开放性、多剂量、剂量递增与剂量扩展I期研究，旨在评价CS3002在晚
基石药业递交复发/难治性急性髓系白血病新药上市申请
基石药业宣布，已通过第三方向台湾“卫生福利部”食品药物管理署（TFDA）提交首款用于成人复发/难治性急性髓系白血病（AML）新药 --TIBSOVO（ivosidenib）的上市申请。这也是基石药业自2015年创立以来第一个新药上市申请。TIBSOVO 是同类首创的强效、高选择性口服突变型异柠