GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的治疗领域是肿瘤学，1,855项试验里有1,254项（三分之二）；其次是心血管疾病，214项试验（11.5％）；之后是传染性疾病（6.5％）。 Informa Pharma Intelligence估计，未来基因疗法的发展在2个方面会有所增加。第一，临床试验会增加。部分原因是由于FDA通过《21世纪治愈法案》，正加紧推进再生医学先进疗法(regenerative medicine advanced therapies,RMAT)的研发和上市。第二，基因疗法的开发者数量会增加。据ARM统计，数量已经从2014年的69个增长到今天的2......阅读全文
GSK－BCMA靶向疗法获FDA突破性药物资格
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体-药物偶联物（ADC）GSK2857916作为单药疗法用于既往接受至少3种疗法治疗失败（包括一种抗CD38抗体疗法，以及对一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂难治）的多发性骨髓瘤（
傅盛谈中国企业出海：中国机器人在海外大有前途
“中国的机器人产业现在十分先进，在海外有充足的竞争力。对当地来说，中国企业过去建厂，对他们也有帮助，这是一种双赢。”猎豹移动创始人兼CEO、猎户星空董事长傅盛接受中新财经采访时谈及中国企业出海话题。 “同样产品我们能做到比别人便宜很多，而且质量也更好。”傅盛举例，我们的机器人现在韩国有不错的销路，
盘点－|－2018年全球医药行业规模最大的7笔并购交易
根据Refinitiv的统计数据*，大型制药公司、健康保险公司和医疗护理提供商在2018年已经达成了约4210亿美元的交易。这是历史上的最高纪录，约占今年并购交易总额的11%。 一些重要因素正在助长交易热潮。低利率以及今年大部分时间股市的上涨，为企业提供了大量的现金。此外，医疗保健公司寻求可提
蓝鸟生物将恢复启动Zynteglo临床试验
蓝鸟生物（Bluebird）一直在努力研发β-地中海贫血基因疗法Zynteglo，日前该公司表示将恢复启动Zynteglo临床试验。 本周一，该公司表示FDA已经取消了对蓝鸟生物基因疗法Zynteglo在输血依赖性β-地中海贫血（TDT）中的两项3期研究的临床搁置。这两项试验在今年早些时候，遭
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
新基与蓝鸟生物达成战略合作，开发抗BCMA－CART疗法bb2121
美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布，双方已达成一项合作协议，共同开发和共同推进bb2121，这是一种实验性抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的
盘点年度“九大科技事件”，基因编辑疗法在列
近日，知乎科技和科学领域的“破晓·2023 科技回望”活动引来大量关注。活动以前沿突破为触角，发布年度“九大科技事件”榜单，在与人们息息相关的科技应用层，展现2023年科学技术领域的“破晓时刻”。 2023年是科技行业焕发生机的一年。随着ChatGPT的横空出世，科技创新对社会和生活带来的无限
最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点
2017年是细胞和基因治疗领域具有里程碑意义的一年，在这一年里，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了首款CAR-T细胞疗法（Kymriah）上市，还批准了首款AAV基因疗法（Luxturna）上市。 近年来，已有数十款细胞和基因疗法获批上市，仅仅今年就有17款细胞和基因疗法在美国和欧洲获批
安全性良好－长期疗效持久－诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治
诺华基因疗法Zolgensma在3期临床试验中获得满意结果
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。 三周前，AveXis公司刚刚公
GSK股东批准与诺华的超200亿美元资产置换交易
路透社12月18日伦敦报道，GSK股东大会通过了一项与瑞士诺华资产置换的计划，两大制药公司将置换超过200亿美元的资产。 GSK在周四的会议上以绝对压倒性的方式通过了该项交易，交易预计将于2015年上半年完成。 交易内容包括：GSK收购诺华的疫苗业务，诺华收购GSK的抗癌药业务，两大集团在今
2023年FDA批准的新药
2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括38款新分子实体和17款生物制品。新分子实体中，小分子居多，占比约达55%（30款），其余包括多肽与核酸类；生物制品中，71%为抗体类（8款单抗、4款双抗），其余为酶替代疗法。 FDA生物制品评价和研究中心（CBER）
科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！
科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下简称“科济生物”）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法，用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作，开展了多项首个人体（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR
再生元投资蓝鸟生物1亿美元用于癌症治疗
Regeneron(再生元)制药公司于8月6日表示，将在Bluebirdbio(蓝鸟生物)项目上投资1亿美元，这是一项为期5年的合作项目，旨在开发和商业化新的癌症免疫细胞疗法。 该合作旨在结合蓝鸟生物的基因转移和细胞疗法与Regeneron VelociSuite®平台技术。 Vel
ASH2017年会上的赢家与输家
蓝鸟：物击中大满贯 蓝鸟生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大会上发表了三项引人注目的研究：CAR-T疗法bb2121治疗高度晚期多发性骨髓瘤的CRB-401研究的更新结果，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-
双喜临门－诺华抗癌药达拉非尼、曲美替尼报上市
根据中国新药研发监测数据库（CPM）显示，1月7日CDE受理了诺华「达拉非尼」和「曲美替尼」的上市申请。 达拉非尼和曲美替尼均为GSK研发，现归诺华所有。这是由于2014-2015年GSK与诺华的业务大互换，诺华以145亿美元收购GSK肿瘤业务，而诺华也将把除流感疫苗之外的疫苗业务，以71亿美
美国最贵药物（2023年）TOP－10，第一名350万/剂
基因疗法自诞生以来，由于有一次性治愈疾病的潜力，长期以来受到全球关注，在为罕见病患者群体带去治愈希望的同时，也不断刷新着“全球最贵药物”的纪录。2022年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基因疗法数量高达4款，其中3款为罕见疾病疗法。 从蓝鸟生物280万美元/剂地中海贫血疗法 Zynteg
GSK将登顶疫苗市场，诺华送了关键“助攻”(附Top10榜单)
在疫苗领域，一年时间就会发生很大的变化，尤其是涉及到大型交易行动时。在EvaluatePharma最新公布的针对疫苗销售额所做的一项分析报告中，葛兰素史克(GSK)到2022年将以80多亿美元的销售额跃居榜首，而去年其仅排名第四。 此前，EvaluatePharma曾预测，默沙东(Merck)
诺华：免疫疗法后制药工业干什么？
现在癌症免疫疗法成为制药工业的绝对中心，可以说是万千宠爱于一身。但是制药工业不可能永远只做免疫疗法，对于制药企业尤其是没有赶上癌症免疫疗法大潮的企业来说找到正在形成的下一个大潮是非常关键的。那么机会在哪呢？ 最近诺华CEO Joseph Jimenez发表文章讨论老年化社会给制药工业带来的机会
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之
丹纳赫拟收购CDMO领导者Catalent,罗氏、复星医药等高层变动
近日，罗氏制药全球CEO官宣；恒瑞医药领导层换届...，丹纳赫或将以超百亿美元收购CDMO巨头Catalent。人事变动1. 罗氏制药全球CEO正式官宣，来自基因泰克全球产品战略负责人上周，罗氏宣布，任命制药全球产品战略负责人Teresa Graham在3月接任罗氏制药全球CEO；直接向罗氏集团首席
FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
－FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
GSK新型哮喘疗法获批－改善患者使用体验
近日，葛兰素史克（GSK）宣布美国FDA已批准其哮喘疗法Nucala（mepolizumab）的新型使用方式。在这一批准下，Nucala成为了美国首个能在家自行使用的抗IL-5生物制剂。 这款疗法所针对是严重哮喘，它是指那些病情较为严重，在高剂量的糖皮质激素治疗下，依然需要第二种控制手段的哮喘
年终盘点：2018年基因编辑盘点
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
越挫越勇：2014年医药研发十大III期失败案例
近日，FierceBiotech网站盘点了2014年医药研发10大III期失败案例。其中，只有2个是小公司，其他全是制药巨头，包括：葛兰素史克、默克、诺华、礼来、罗氏、辉瑞、默沙东。葛兰素史克甚至2次上榜，不过该公司今年收获了多个新药批文，帮助缓和了失败的冲击。 在这些案例中，有些药物在临床上
盘点：那些“永生”的生物
永生，更像是诅咒而不是祝颂——蒂索诺斯这才幡然醒悟。这个神话里的特洛伊王子如此俊俏，以致得到曙光女神厄俄斯的眷顾，她恳请宙斯赐予他永生，好让她和他长相厮守。不过宙斯执文害意，蒂索诺斯死不了，但他会衰老。蒂索诺斯渐渐失去了自己姣好的容颜和青春的身体，厄俄斯很快就没了热乎劲。她最终把他独锁深闺，让
GEN1基因的结构特点和生理作用
该基因编码rad2/着色性干皮病g组核酸酶家族的一个成员，其成员具有n末端和内部着色性干皮病g组核酸酶结构域，然后是螺旋发夹螺旋结构域和无序c末端结构域。该基因编码的蛋白质参与了holliday连接的解析，holliday连接是一种中间的四向结构，在同源重组和双链断裂修复过程中共价连接dna。该蛋白
诺华与Pear合作开发数字化疗法
诺华（Novartis）和Pear Therapeutics近日签署了一项合作协议，为精神分裂症和多发性硬化症（MS）患者开发数字化处方疗法（Prescription digital therapeutics）。这项合作将联合诺华神经学，临床开发和商业化的专长，以及Pear Therapeutics
诺华CART疗法考虑采用“按疗效付款”
随着名为JULIET的二期临床试验结果的公布，诺华正着手为其CAR-T疗法制定付款策略，而“按疗效付款”的方式也在考虑范围。 JULIET试验主要验证诺华CAR-T疗法CTL019的有效性和安全性，共招募51名复发或难治性弥漫型大B细胞淋巴瘤患者(relapsed or refractory