基因疗法治疗帕金森取得新进展，灵长类动物实验效果显著
中国科学院深圳先进技术研究院（SIAT）的科学家及其合作伙伴设计出一种靶向基因治疗方法，可减轻啮齿动物和非人灵长类动物帕金森病的主要运动症状。这项研究最近发表在《细胞》（Cell）杂志上。帕金森病以中脑多巴胺能神经元的丧失为特征，是老年人群中最常见的神经退行性疾病之一，影响着全球600多万人。 多巴胺受体 D1 表达中刺神经元和 D2 表达中刺神经元（分别为 D1-MSN 和 D2-MSN）占纹状体神经元的 90%。D1-MSN和D2-MSN都接受来自黑质（SNc）的多巴胺能神经支配，但在运动控制中却扮演着相反的角色。 投射到球状苍白球内节（GPi）和黑质网状旁（SNr）的 D1-MSN 构成直接通路并促进运动。相比之下，投射到球状苍白球外节（GPe）的 D2-MSNs 则构成间接通路，介导运动抑制。 在帕金森病中，多巴胺的耗竭会导致直接通路的低活性和间接通路的高活性，从而引起各种运动症状。当前疗法的局限性和新方法 ......阅读全文
基因疗法为帕金森氏症带来希望
法国科研人员在新一期美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在实验室中利用基因疗法治疗罹患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且未出现常见疗法所引起的副作用。 这项实验疗法是法国巴黎亨利-蒙多医院的科研人员进行的。他们给罹患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因，促使其大脑中特定细胞分泌化学
基因疗法开创！帕金森病终于有救了？
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。 他们结合基因工程和化学遗传学技术，成功开发出一种可以选择性调控帕金森病相关的特定神经回路的治疗方法。非人灵长类动物实验验证表明，这种治疗方法不仅可以有效缓解帕金森病症状，
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
多巴胺能提高帕金森患者“运动能量”
“帕金森病并不像它最初起病时那么简单，涉及多个神经递质网络的多系统变性，小脑网络的异常改变可能也参与某些运动症状的发生。幸运的是，多巴胺能提高运动能量，足以改善运动控制，但最终其他的退行性改变更加重要。”12日，在第一届中国帕金森联盟大会暨第三届运动控制与帕金森病国际研讨会上，美国国立卫生研究院
意大利科学家研发帕金森症基因疗法
帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病，会严重影响患者生活质量，并为患者和家庭带来沉重压力。从全球对老龄化社会的研究看，帕金森患病率逐年递增，为社会带来沉重负担。帕金森症的治疗，是当前国际生命健康领域重要研究课题之一。图片来源于网络 目前的研究认为，患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质
治疗帕金森病－基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。 帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出
FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森
脑细胞“重编程”：帕金森病人新福音
《自然·生物技术》杂志9日在线发表的一项研究报告称，科学家用一种特定分子组合处理非神经元脑细胞，从而产生了类似多巴胺的神经元。多巴胺神经元正是帕金森病所丧失的一种细胞类型，科研团队目前已经在人类培养细胞和帕金森病小鼠模型中演示了这种新的“重编程”方法。 分泌多巴胺的特殊神经元的进行性死亡，是帕
脑细胞“重编程”：－帕金森病人新福音
《自然·生物技术》杂志9日在线发表的一项研究报告称，科学家用一种特定分子组合处理非神经元脑细胞，从而产生了类似多巴胺的神经元。多巴胺神经元正是帕金森病所丧失的一种细胞类型，科研团队目前已经在人类培养细胞和帕金森病小鼠模型中演示了这种新的“重编程”方法。 分泌多巴胺的特殊神经元的进行性死亡，是帕
帕金森病研究重要突破，晚期治疗打开或成为可能
近日，顶尖学术期刊《自然》发表了一项临床前研究，为帕金森病晚期患者打开了一扇通向新疗法的大门。 帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，影响着数百万人的健康。过去几十年的研究指出，帕金森病患者的大脑中，释放多巴胺的神经元不断丢失，导致这些神经细胞调节的运动功能被破坏，由此出现动
帕金森氏症胚胎细胞疗法重启
近日，一名患有帕金森氏症的50多岁男性接受了将胚胎脑细胞注射进其大脑的治疗。他是近20年来首位以这种方式进行治疗的患者，并且将在大约5年后恢复对其动作的完全控制。 “治疗效果看上去还不错。”来自英国剑桥大学的Roger Barker介绍说。他正带领一个国际团队重启该治疗过程。 28年前，这种
日本开发帕金森氏症新疗法
日本京都大学iPS细胞研究所1月24日宣布，该机构研究人员利用与诱导多功能干细胞（iPS细胞）相关的生物技术，在灵长类动物身上进行治疗帕金森氏症的实验，效果显著，这一成果为此类疾病的治疗提供了新思路。 帕金森氏症是一种常见于中老年的神经系统疾病。与人体脑部的神经传导物质多巴胺减少有关。主要
2019年，你不容错过的帕金森干细胞疗法
细胞治疗帕金森的的最初思路很简单：这种进行性疾病的症状在很大程度上是由大脑深处产生多巴胺的神经元的死亡引起的。随着神经递质水平的降低，出现典型的震颤、僵硬和运动缓慢。 研究人员希望通过用新的多巴胺生产器替代那些失去的神经细胞，来重振大脑与人体肌肉的联系，并改善人的整体运动功能。 但在大脑中，
Nat－Neurosci：帕金森疾病的颠覆性发现！
和帕金森疾病相关的运动症状的关键因子往往会受到多巴胺神经元的逐步破坏，而神经胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）已经被证明在试管实验及帕金森动物模型中可以保护多巴胺神经元；GDNF及其“亲戚”—神经生长因子抗体通常用于严重帕金森患者的实验性疗法中，而且研究结果非常有前景，但往往在功效上相差很大
又一进步！基因疗法清除帕金森致病蛋白指日可待
帕金森病是一种慢性进行性运动障碍，影响身体控制运动的能力，目前尚无有效治疗方法。近日，由拉什医学院(Rush Medical College)的研究人员 Jeffrey Kordower博士领导的一个国际小组在帕金森治疗中迈出重要一步：利用基因疗法清除致病蛋白！DOI：https://doi
野百合也有春天，科学家用“猪脑子”治疗帕金森病！
把猪脑细胞移植到人类大脑中去，这主意听上去怎么样？尽管形容一个人笨时用“猪脑子”，看上去有点骂人的意思，但最新研究显示它治疗帕金森病初见成效。 帕金森病新疗法：换个“猪脑子”！ 据《新科学家》（NewScientist）杂志报道：位于新西兰奥克兰市的“活细胞技术公司”（Living Cell
野百合也有春天，科学家用“猪脑子”治疗帕金森病！
把猪脑细胞移植到人类大脑中去，这主意听上去怎么样？尽管形容一个人笨时用“猪脑子”，看上去有点骂人的意思，但最新研究显示它治疗帕金森病初见成效。 帕金森病新疗法：换个“猪脑子”！ 据《新科学家》（NewScientist）杂志报道：位于新西兰奥克兰市的“活细胞技术公司”（Living Cell
10大研究中心联合启动新基因疗法临床试验
美国俄勒冈卫生科学大学进行的一项新临床实验正在检测一类搭乘“无害病毒快车” 到达神经细胞的治疗性基因是否能够缓解帕金森症的症状。 俄亥俄和其他另外9个地点进行的为期一年的试验步骤包括将一种叫做AAV2的失活病毒与一个能使神经细胞制造neurturin的基因配对。Neurturin是一种可能改善产多
帕金森症新疗法在Sicence公布
根据最近由来自匹斯堡大学医学院作出的一项研究成果，一类在3%-4%帕金森症患者中表达的基因对于其疾病的发生具有重要的作用。这一基因叫做LLRK2，此前认为该基因的突变会导致疾病的发生。然而，根据最近的这项研究，研究者们认为其重要性比原先认为还要大。相关结果发表在最近一期的《Science Tra
帕金森病治疗突破星形胶质细胞重编程变身多巴胺神经元
瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员近日在寻找帕金森病疗法方面取得了重大进展。通过操控大脑中的非神经元细胞——星形胶质细胞的基因表达，研究人员能够诱导产生新的多巴胺神经元。该研究在小鼠和人类细胞中进行，发表在著名的科学期刊Nature Biotechnology上。 帕金森病（Parkinson’s
NBIb1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间
Neurocrine Biosciences与合作伙伴Voyager Therapeutics近日在2020年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）虚拟会议上公布了评估一次性基因疗法NBIb-1817（VY-AADC）治疗帕金森病（PD）疗效和安全性的一项为期3年的开放标签Ib期试验PD-1101
张素春教授Cell－Stem－Cell：当细胞疗法遇上CRISPR
来自威斯康星大学麦迪逊分校的神经科学家们将一种遗传开关插入到了神经细胞中，使得患者可以通过服用不影响任何其他细胞的设计药物来改变它们的活性。正在研究的细胞是可以生成神经递质多巴胺的神经元，其发生缺陷是广泛运动障碍帕金森病的罪魁祸首。 多巴胺是对协调运动至关重要的一种大脑化学物质。帕金森病标准疗
基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功
与对照组病人相比，运动能力改进并不明显，需要更多测试 据英国广播公司(BBC)3月17日报道，美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示，使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。 帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸(GABA)的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法
Sci－Transl－Med：科学家或开发出治疗帕金森疾病的新型疗法
日前，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自美国西北大学的科学家们通过研究利用患者机体衍生的神经元开发并检测了一种新型帕金森疾病疗法，其能通过减缓有害基因突变的效应来改善帕金森患者的治疗。图片来源：Wikipedia 某些针对遗传性障
新研究首次分析多巴胺缺失对大脑不同神经元的影响
帕金森症的一个关键标志就是由于大脑负责协调运动区域的多巴胺供应被切断而造成的运动迟缓。虽然科学家对这一点早就已经了解，但是导致这一问题发生的详细原因依然不清楚。 麻省理工学院(MIT)麦戈文脑科学硏究所(McGovern Institute for Brain Research)的Ann
或帮助开发治疗帕金森疾病的新型疗法
近日，发表于国际杂志PLoS Genetics上的一篇研究报告中，来自蒙特利尔临床研究学院的研究人员通过对患早期帕金森疾病的小鼠模型进行研究揭示了调节大脑中多巴胺水平的机制。 利用基因表达谱技术来测定成千上万个基因的活性，研究人员就可以调查中脑中的多巴胺能神经元，多巴胺能神经元可以利用多巴胺
《自然》：帕金森病细胞疗法获重要突破
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504776.shtm·“针刺创伤是神经系统细胞疗法中的普遍问题，不限于多巴胺能神经元细胞或帕金森病。我们的原理可以广泛应用于其他神经退行性疾病的细胞疗法，如阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（一种运动神经元疾
评估帕金森的常用影像学诊断手段不能反映真实情况！
尽管此前监控帕金森病情时通常用SPECT成像获得脑部多巴胺活性的信息，但是正如此前的研究推测的一样，一项在芬兰图尔库进行的最新研究表明SPECT成像观察到的多巴胺活性并不能反映黑质中的多巴胺神经元数量。 发生帕金森疾病时中枢神经系统最显著的改变就是黑质中生成多巴胺的神经元的缺失，这会引起大脑中
当前的帕金森疾病疗法似乎并没有那么有效
近日，来自宾汉顿大学的研究人员通过研究发现，当前治疗帕金森疾病的疗法或许并没有那么有效。图片来源：alsearsmd.com 研究者Lakshmi Hareendran是研究小组的成员之一，他们的研究小组主要调查帕金森疾病的药物疗法的治疗效果到底如何。 帕金森疾病是因大脑中化合物多巴胺的缺少