FDA表示不会为PCSK9类药物设置障碍
FDA表示在审核通过安进和赛诺菲等公司目前进行的PCSK类药物之前，FDA不会为此类胆固醇药物设立更高的门槛。据报道，FDA有意提高心血管病药物审批门槛，希望将降低LDL含量和血压作为替代性指标。最近几天，American College of Cardiology 和 American Heart Association曾经发表指南，鼓励更多新疗法的研发，因为目前的疗法在心血管健康方面较为薄弱。 不过FDA此次声明无疑为研制PCSK药物的公司吃下了一粒定心丸。目前Pfizer公司的RN-316和默沙东公司的Vytorin都正处于临床研究阶段。 ......阅读全文
科学家改变肝脏基因的功能可降低心脏病发作风险
最近，美国哈佛干细胞研究所（HSCI）与宾夕法尼亚大学科学家合作，通过基因组剪辑技术，转变一种叫做PCSK9的肝脏基因的功能，从而降低心脏病发作风险。据物理学家组织网报道，动物实验表明，只需打一针就能永久降低小鼠体内胆固醇水平，使心脏病发作风险降低40%到90%。相关论文发表在美国心脏协会杂志《
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
赛诺菲新型降脂药获欧盟批准，用于动脉粥样硬化患者
法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）一个新的适应症：通过降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平作为纠正其他风险因素的辅助手段，用于存在动脉粥样硬化性心血管疾病（
暂停一年后，基因编辑监管破冰！首款碱基编辑产品在美获批临床
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。 VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗
降胆固醇疫苗，为心血管疾病预防带来新希望
从出生起，我们就接触过水痘疫苗、乙肝疫苗、流感疫苗等一系列预防传染病的疫苗。但是，你听说过预防心血管病的疫苗吗？ 在小鼠实验获得成功之后，奥地利维也纳AFFiRiS生物技术公司开发的预防高水平胆固醇和动脉粥样硬化的疫苗——AT04A进入了I期临床实验。这一研究于近日发表在European Hea
安进PCSK9抑制剂evolocumab－III期显著改善HoFH血脂水平
安进（Amgen）近日公布了实验性降胆固醇药物evolocumab（AMG145）III期TESLA研究新的详细数据。该研究调查了evolocumab用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的治疗。数据显示，当添加至一种稳定剂量他汀类方案及其他降脂药时，在研究的第12周，与安慰剂相比，evolo
－ACC:－2014心血管领域大事件预测
美国可负担医疗法案强制个人购买医疗保险 该规定从2014年1月1日起生效，ACC 认为心脏科医师应对此密切关注。 永久性修复可持续增长率 ACC指出，“在通过修复存在缺陷的医疗保险支付医师服务费用计算公式的提议时，美国国会前所未有地团结。” PCSK9 抑制剂崛起
Repatha在HIV感染者中显著降低LDLC！
安进（Amgen）近日公布了PCSK9抑制剂类新型降胆固醇药物Repatha（瑞百安®，通用名：通用名：依洛尤单抗，evolocumab）IIIb期BEIJERINCK研究的阳性结果。结果显示，在接受最大耐受剂量降脂疗法但LDL-C仍无法充分控制的HIV阳性（HIV+）患者中，Repatha可安
基因编辑再创“首次”，这次造福的是心脏病患者！
图片来源：Nature Biotechnology 事实上，基因编辑灵长类动物并不新鲜。早在几年前，中国科学家就已经用著名的“DNA剪刀”CRISPR编辑了猴的胚胎，以产生具有改良基因组的动物模型，用于疾病研究。更具争议的是，研究人员还用CRISPR修复了早期人类胚胎中的致病基因。 除CRISP
PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期项目成功，显著降低LDLC！
The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。 ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究
时隔将近1年，FDA基因编辑监管破冰！
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布FDA解除了对其核心产品VERVE-101的临床搁置，Verve计划开始将美国患者纳入其基因编辑疗法 VERVE-101 的 Ib 期试验。 2022年11月，FDA暂停了 VERVE-101 的IND申请，时隔将近1年后，Ve
默沙东宣布新型口服PCSK9抑制剂Enlicitide在III期临床试验中取得积极结果
默沙东公司近日公布了其新型口服PCSK9抑制剂Enlicitide在III期CORALreef Lipids试验中的积极结果。该试验表明，与安慰剂相比，Enlicitide能显著降低患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，并在非高密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B和脂蛋白(a)等关键指标上也显示出显著
－JAMA：FDA药物审批标准弹性大
美国耶鲁大学医学院的一项研究显示，美国食品与药物管理局(FDA)批准新药所基于的临床试验质量因适应证不同而存在很大差异。该研究论文发表于2014年1月22/29日的《美国医学会杂志》。 许多患者和医生认为，新获批的治疗药物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，当前对于支持美国食品与药物管理
美国FDA批准肥胖治疗新药物
肥胖在世界范围内流行开来，已经成为一个越来越严重的公众健康问题得到大家广泛关注，目前肥胖在全世界内的发生率已经是1980年的两倍，而在美国，有大约8000万成年人发生肥胖，占到美国人口的35%。 美国内分泌学会制订的肥胖指南建议在减肥初期应以起始体重的5%~10%为目标。而最近一项研究发现每天
FDA批准首款PPMS药物Ocrevus
昨日（3月29日），FDA批准了罗氏CD20抗体、多发性硬化症（MS）药物ocrelizumab （商品名Ocrevus）用于治疗复发性（RRMS）和原发进展性（PPMS）硬化症。RRMS标签是根据两个分别叫做OPERA 1和OPERA2的临床试验。而PPMS标签则根据一个叫做ORATORIO的
首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活
FDA批准帕金森氏症新药safinamide
今天FDA批准了意大利生物制药公司Newron的单氨氧化酶B抑制剂safinamide（商品名Xadago）用于延长左旋多巴疗效。在两个共1200帕金森病人参与的三期临床试验中，safinamide延长左旋多巴有效时间并没有不自主运动副作用。 帕金森氏症是最常见退行性神经疾病之一，每年仅美国就
营养与健康所发现调控血液胆固醇水平的新机制
动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是世界上发病率和死亡率最高的疾病之一，降低血浆低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平可以降低动脉粥样硬化性心血管疾病的风险和死亡率。血浆LDL-C水平主要受低密度脂蛋白受体（LDLR）的调控，约70%的LDL-C通过肝脏LDLR的内吞作用被清除。由于LDLR在
PCSK9－抑制剂及－CETP－抑制剂
新兴治疗药物将再次振兴血脂异常治疗药物的市场，据新的研究称，目前血脂异常治疗药物受制于主导产品的ZL到期。新型前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂与胆固醇酯转移蛋白 （CETP） 抑制剂将在 2013-2023 年后半程**血脂异常药物市场出现显著增长，Decision Res
请注意，这些药物会恶化胆固醇水平！
任何升高“坏胆固醇”LDL-C的药物都可以使胆固醇水平恶化,任何降低“好胆固醇”HDL-C的药物也可以使胆固醇水平恶化。因为HDL-C对LDL-C的比率（好对坏的比率）也被认为是一个心血管疾病危险因素的预测因子。 以下是恶化胆固醇水平的药物： 1. 合成代谢激素类 包括睾丸激素，可升高LD
BMJ将就降胆固醇药物副作用调查
据信服用降胆固醇药可以减少心脏病和中风风险 《英国医学杂志》可能会撤回声称降胆固醇的药物他汀类药物(statins)不安全的两篇文章。该文章的作者已经收回了他们之前所说的，大约有20%服用这类药的人将可能损害肝脏和产生肾脏问题的数据。一些专家担心，这两篇在去年10月份刊登的文章可能会使人们不想再服
李建军：胆固醇——昨天、今天与明天
2015年8月7日，来自阜外医院心内科的李建军教授在2015年中国心脏大会上就“胆固醇——昨天、今天与明天”做了精彩报告，对胆固醇学说的发展及面临的挑战进行了介绍，同时对未来血脂治疗研究工作进行了展望。胆固醇学说的发展1973年，Akira Endo教授及其同事从桔青霉菌中分离出康白丁，并与1974
PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期研究成功，显著降低LDLC
The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）
研究发现治疗和预防心血管疾病新靶点
心脑血管疾病是人类健康的头号威胁，其根本病因是动脉粥样硬化。血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）水平过高显著加速动脉粥样硬化进展，降低血液中LDL-c含量是预防和治疗心脑血管疾病的重要手段。肝脏中低密度脂蛋白受体（LDLR）是清除血液中LDL-c的关键蛋白分子，是多个降脂药物的直接或间接靶点，
研究发现治疗和预防心血管疾病新靶点
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/3/474850.shtm 心脑血管疾病是人类健康的头号威胁，其根本病因是动脉粥样硬化。血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）水平过高显著加速动脉粥样硬化进展，降低血液中LDL-c含量是预防和治疗心脑血管疾
第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDLC＞50％！
The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次
Celgene关节炎药物获得FDA批准
Celgene生物技术公司开发的治疗关节炎药物apremilast获得了FDA的批准。FDA批准其作为治疗银屑病性关节炎的口服药物上市。这种将以Otezla为商品名上市的新药物是一种磷酸二酯酶抑制剂，能够减轻关节肿胀并改善关节部位的生理机能。在一项有1493名患者参与的临床研究中，apremil
FDA因致癌风险召回高血压药物
据美媒报道，美国食品及药物管理局(FDA)下令召回含有亚硝基二甲胺(NDMA)成分的缬沙坦(valsartan)降压药。图片来源于网络 FDA表示，降压药中含有的某些成分可能致癌。此次自主召回事件涉及的几种药物均为含有杂质亚硝基二甲胺的活性成分缬沙坦降压药，此种杂质被认为有致癌风险。 降压药
美国Achillion：丙肝药物临床获FDA批准
美国Achillion制药公司周二公告称，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准公司丙肝药物Sovaprevir进入每日最高200mg剂量的临床研究，公司股价首次消息利好促动，截止收盘上涨83.29%。 公司总裁Milind Deshpande表示，公司NS3/4A蛋白酶抑制剂S