首款针对肺癌的吸入式基因疗法进入快速审批通道
据英国《新科学家》网站11日报道，全球首款针对肺癌的吸入式基因疗法，在临床试验中展现出积极疗效，已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予“再生医学先进疗法认定”，进入快速审批通道，有望加速上市惠及患者。美国克利夫兰诊所科学家近日在美国临床肿瘤学会年会上公布了试验结果。该疗法通过将免疫增强基因直接递送至肺部细胞，激活局部抗肿瘤免疫反应，从而缩小肿瘤或阻止其进展，为晚期肺癌患者带来新希望。这一疗法的独特之处在于：采用经改造的无害疱疹病毒作为载体，携带编码白细胞介素-2和白细胞介素-12的基因，通过雾化吸入的方式送入肺部。这两种天然存在于人体的蛋白能有效激发免疫系统攻击癌细胞，但常被肿瘤微环境抑制耗竭。基因治疗的目的，正是重启这些免疫因子的生产，恢复机体的抗癌能力。与传统口服或静脉给药相比，吸入式给药可将药物精准送达病灶部位。肺癌之所以成为最致命的疾病之一，一大原因在于口服或静脉注射药物很难到达肺部。自2024年起，团队就在其他治疗手......阅读全文
基因疗法有望治愈尼古丁成瘾
一项新研究显示，在小鼠实验中，一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部，从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示，这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。 当吸烟者吸烟的时候，烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径，然后附着在“奖励受体”
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
NEJM：基因疗法首次降伏HIV
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。
Nature：基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
基因疗法的问题及对策
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之
基因疗法，到底是什么？
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周
用基因疗法令心肌再生
据一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈
关于肿瘤基因的疗法介绍
基因疗法定点清除癌细胞从本质上来讲，癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。正常情况下，这两种基因相互拮抗，维持协调与平衡，对细胞的生长、增殖和衰亡进行精确的调控。在遗传、环境、免疫和精神等多种内、外因素的作用下，人体的这一基因平衡被打
基因疗法使寿命延长40％
一项研究表示：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。 这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and i
基因疗法的的方法用途
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
大脑基因疗法抑制酒精滥用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放，后者会影响我们的情绪反应，使多巴胺和其他激素进一步释放 图片来源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
－基因疗法：改良HIV为患者导入健康基因
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
癌症基因疗法亮点频现－用好基因修复坏基因
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
PharmaMar和Jazz耗资10亿美元开发肺癌口服创新疗法
PharmaMar和Jazz Pharmaceuticals公司联合宣布，双方就lurbinectedin的商业化发展签署了一项独家许可协议。Jazz将获得治疗晚期小细胞肺癌（SCLC）患者的lurbinectedin的开发和推广权益，扩大其在肿瘤学领域的产品组合。两天前，PharmaMar刚刚
免疫+化疗联合治疗广泛期小细胞肺癌新疗法获批
近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗新适应症上市申请。肺癌是目前我国发病率和死亡率均排名首位的恶性肿瘤。其中，大部分被诊断为ES-SCLC患者的中位生存期不足1年，2年生存率不到10%，仍是临
显著提高PFS－非小细胞肺癌患者有望迎来新组合疗法
3月13日，礼来（Eli Lilly）宣布，其抗血管生成的单抗药物Cyramza（ramucirumab）与罗氏（Roche）的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）Tarceva（erlotinib，厄洛替尼）构成的组合疗法，作为一线疗法，在治疗携带人表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的初治转移性非小
Dako公司宣布新的伴随诊断疗法获FDA批准用于肺癌
分析测试百科网讯 2015年10月5日，安捷伦科技子公司Dako公司宣布，美国FDA在10月2日批准一种新的伴随诊断法，该方法可以揭示晚期非小细胞肺癌患者是否有可能对新的治疗方式作出反应。PD-L1 IHC22C3 pharmDx的获批加强了Dako公司伴随诊断的产品组合以及公司在开发和商业化伴
Cell－Death－Differ：启动肺癌细胞自毁开关的新疗法
近日，英国癌症研究中心科学家们发现了一种药物组合，可以触发肺癌细胞的自毁过程，此项研究为新型治疗方法开发铺平了道路。 当健康细胞对机体不再有用，它们便引发一连串事件最终导致自我毁灭。但癌细胞则突然转向远离这个“自杀道路”，成为不朽，这意味着细胞生长失控，引起肿瘤的形成。 现在，英国癌症研究中
鼻内应用免疫调节分子：肺癌局部免疫疗法的探讨
实验概要肺癌是最常发生的癌症类型之一。在动物模型的初步调查，成功的肺癌患者的治疗需要有前途的治疗试剂。本试验描述了一种方法来诱发小鼠肺肿瘤和免疫分子，直接鼻内应用治疗肺。在这里，我们描述的L1C2和B16F10分别为诱导小鼠细胞系产生肺腺癌或转移性黑色素瘤。在这个模型中的肿瘤细胞小鼠尾静脉注射。监测
免疫+化疗联合治疗广泛期小细胞肺癌新疗法获批
近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗新适应症上市申请。肺癌是目前我国发病率和死亡率均排名首位的恶性肿瘤。其中，大部分被诊断为ES-SCLC患者的中位生存期不足1年，2年生存率不到10%，仍是临
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
与肺癌相关的ATM基因编码功能描述
ATM基因编码的蛋白属于PI3/PI4激酶家族，这种蛋白是一种重要的细胞周期检查点激酶，通过磷酸化调控下游一系列重要蛋白，包括抑癌蛋白p53和BRCA1、检查点激酶CHK2、检查点蛋白RAD17和RAD9以及DNA修复蛋白NBS1。ATM和与其密切相关的蛋白ATR被认为是在细胞周期调控以及DNA损伤