Blood：干细胞基因疗法的主要障碍得以解决
转基因造血干细胞（HSC）移植是遗传病、HIV和癌症的一种有前景的治疗策略。然而，临床HSC基因治疗的一个障碍是，基因通过慢病毒载体（LV）传递到HSCs的效率有限。最近，科学家们解决了这个主要的障碍：如何绕过造血干细胞的自然防御系统，有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。 由美国斯克里普斯研究所（TSRI）副教授Bruce Torbett带领的一项最新研究报道称，药物雷帕霉素（rapamycin）——常用于减缓肿瘤生长和防止器官移植排斥反应，可使治疗剂量的基因能够传递到造血干细胞中，同时保护干细胞的功能。 这些研究结果发表在最近出版的国际著名学术期刊《Blood》，可能为血细胞疾病带来更有效和负担得起的长期治疗方法，在这类疾病中，DNA中的突变可引起异常的细胞功能，如白血病和镰状细胞贫血。 改进基因到造血干细胞的传递 病毒可通过将其自身遗传物质插入到人细胞，而感染人体。然而，在基因治疗 中，科学家们开发出一种“容易消......阅读全文
基因疗法有望治愈尼古丁成瘾
一项新研究显示，在小鼠实验中，一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部，从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示，这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。 当吸烟者吸烟的时候，烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径，然后附着在“奖励受体”
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
NEJM：基因疗法首次降伏HIV
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。
Nature：基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
基因疗法的问题及对策
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之
基因疗法，到底是什么？
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周
用基因疗法令心肌再生
据一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈
关于肿瘤基因的疗法介绍
基因疗法定点清除癌细胞从本质上来讲，癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。正常情况下，这两种基因相互拮抗，维持协调与平衡，对细胞的生长、增殖和衰亡进行精确的调控。在遗传、环境、免疫和精神等多种内、外因素的作用下，人体的这一基因平衡被打
基因疗法使寿命延长40％
一项研究表示：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。 这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and i
基因疗法的的方法用途
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
大脑基因疗法抑制酒精滥用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放，后者会影响我们的情绪反应，使多巴胺和其他激素进一步释放 图片来源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
－基因疗法：改良HIV为患者导入健康基因
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
癌症基因疗法亮点频现－用好基因修复坏基因
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
治疗心力衰竭干细胞疗法获得最标准试验
在心脏病发作之后，幸存患者和他们的亲人终于可以缓一口气，因为最紧迫的危险已经度过，但是在漫长的愈合过程期间形成的瘢痕组织却会导致持续性损伤。很多时候，它会限制心脏正常跳动、扰乱心率，最终导致心脏衰竭。然而，一种潜在的疗法或有助于让受伤的心脏重新焕发活力。 通过向衰弱的心脏中灌入一种干细胞混合物，
俄罗斯发现干细胞疗法对慢性下肢缺血有效
目前对付糖尿病或动脉粥样硬化引起的下肢缺血的疗法主要有药物治疗和血管分流术。能否在此基础上运用“细胞疗法”让病患部位的血管再生，从而恢复血流量呢?俄研究人员不久前用干细胞对大鼠进行了治疗实验并取得积极效果。 俄罗斯“基罗夫”军事医学研究院的专家在新一期俄学术刊物《细胞移植和组织工程》上报告
文件泄露使意干细胞疗法雪上加霜
患者支持Stamina基金会干细胞疗法。 一系列文件揭露了人们对于意大利Stamina基金会提出的备受质疑的干细胞疗法的安全性和有效性的深刻担忧。泄露的论文指出了该治疗过程的真实本质，这些资料一直被Stamina基金会主席Davide Vannoni所保留。其他公开披露的信息显示，Stam
干细胞疗法或可治疗老年性黄斑病变
老年性黄斑病变(简称AMD)是老年人失明的一大原因，目前尚未有根治方法。现有的治疗手段仅能缓解病症。德国波恩大学日前发表研究公报称，他们首次通过干细胞移植的方法在实验兔身上取代受损眼部细胞获得了成功。 老年性黄斑病变会使患者逐步丧失视觉的敏锐度，无法读书看报和驾车出行，视网膜色素上皮层细胞
Science医学：创新性激光诱导干细胞再生疗法
由哈佛大学领导的一个研究小组第一次证实了，利用低功率光线可触发机体内的干细胞再生组织，他们将这一突破性成果发布在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。 Wyss研究所核心成员David Mooney博士领导的这项研究，为一系列的牙科修复及更广
干细胞疗法有望成为“渐冻症”的破冰之举
2017年4月12日， Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验，将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品，被开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗，即世人关注的“渐冻症”。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞
日本将有条件批准这款干细胞疗法上市！
因意外造成脊随损伤的患者可能终生瘫痪、生活无法自理，至今尚无有效的治疗方法。若有什么方式能让他们恢复正常生活，这将帮助无数患者走出半身不遂的阴霾。 最近日本厚生劳动省（日本卫生主管部门）基于一项令人振奋的临床研究结果决议，有条件地准许运用“间充质干细胞”（mesenchymal stem ce
干细胞疗法呼之欲出，可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国，它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升，它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种，其中干性AMD是由于视网膜色素上
Cell－Stem－Cell：靶向癌症干细胞或可改善疗法效力
头颈部鳞状细胞癌是一种具有高度侵袭性的癌症，其通常会扩散到颈部淋巴结部位，当前顺铂是一种用于治疗这类癌症患者的标准疗法，然而仍然有超过50%的患者会对顺铂产生耐药性，而且患者还会经历癌症复发，患者的五年期生存期非常低，研究人员并不清楚引发头颈部鳞状细胞癌的机制，日前，一项刊登在国际杂志Cell
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎干
干细胞疗法五大最新进展！
1、SanBio签订干细胞治疗失智症的联合研究协议 专注于神经疾病再生医学的SanBio公司宣布与庆应义塾大学医学院达成关于SB623治疗失智症的联合研究协议。 SB623是一种再生细胞药物，正在美国进行慢性卒中的临床试验，在日本和美国进行治疗慢性创伤性脑损伤的试验。SB623由来自成体骨髓
全球首个治疗严重肢体缺血(CLI)的干细胞疗法！
--印度药企西普拉（Cipla）近日宣布，其合作伙伴Stempeutics Research私人有限公司已获得印度药品监督管理局（DCGI）的监管批准，将在印度推出Stempeucel®，该产品适应症为：用于治疗由伯格氏病（Buerger's Disease，BD）和动脉粥样硬化性外周动
骨关节炎干细胞疗法获CDE受理
随着新药审批的提速，我国细胞治疗技术的利好消息也不断。继治疗用生物制品人牙髓间充质干细胞注射液、注射用间充质干细胞（脐带）获得国家食药监总局药品审评中心（CDE）受理后，11月7日，在CDE官网上，西比曼生物集团（NASDAQ: CBMG）申请的CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液