FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评（Priority Review）之后的又一个新药评审通道。获得“突破性疗法”认证的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。而据一项2015年的统计，癌症药物受益最多，占比40%。近日一项统计表明，与其它肿瘤疗法相比，获得突破性疗法认定的肿瘤药获批速度平均快三个月，这对提升药品竞争力的意义不言而喻。 近日，一个名为“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research）的非盈利组织仔......阅读全文
Vertex创新止痛剂获FDA突破性疗法认定
Vertex Pharmaceuticals公司今日宣布，该公司创新止痛在研药物VX-150在治疗因为小纤维神经病变（SFN）导致的疼痛患者的2期临床试验中达到主要终点。这是VX-150在第三项概念验证研究中获得积极结果，表明该药物的靶标NaV1.8可以用于治疗多种疼痛。该公司同时宣布美国FDA
Ⅰ型糖尿病创新性疗法获突破性研究
2月9日，美国科学院院刊在线预先版发表了由美国德克萨斯西南医学中心Diamond糖尿病中心、美国瑞美德生物医药有限公司、北京科信美德生物医药科技有限公司、美国德克萨斯西南医学中心生化系和细胞生物学系、美国圣母大学、瑞士日内瓦医学院以及北德克萨斯退伍军人管理医疗系统医学服务部联合研究撰写的科学文章
抗真菌药物首次获美国FDA突破性疗法认定
日前，F2G公司宣布，美国FDA授予其首款候选药物olorofim突破性疗法认定，用于治疗侵袭性真菌感染患者，包括难治型曲霉病患者，以及受多育孢子虫（lomentospora prolificans），丝孢菌种（scedosporium），帚霉菌种（scopulariopsis）感染的其它罕见菌
珍贵的案例解析：突破性的泌尿结石传统疗法
随着当今社会人们精神生活和物质生活的日益提高，食肥甘厚味、酗酒、熬夜的人越来越多，导致与之相关的疾病也越来越多，本次笔者重点论治一下泌尿系结实的中医治疗，尽管目前医学科技水平突飞猛进，开展体外碎石为一大优势，但是中医药治疗泌尿系结石仍然有其独到的优势。对于结石不甚大，尿路梗阻不甚严重，尤其是高年体虚
FDA授予GSK抗癌药Tafinlar突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)1 月13日宣布，FDA已授予抗癌药物Tafinlar(dabrafenib)突破性疗法认定，用于既往接受过至少一次含铂化疗方案的BRAF V600E突变阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗。目前，dabrafenib还未获批用于该种疾病环境。这是GSK获得
诺华乳腺癌新药获FDA突破性疗法认定
诺华（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于与他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制剂联合，治疗绝经前期和围绝经期的激素受体阳性，人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。 绝经前乳腺
让蓝鸟继续飞：地中海贫血基因疗法获FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步地向现实转变，整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。 什么是地中海贫血病？ 地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定－用于镰状细胞疾病
诺华1月8日宣布，单克隆抗体候选药物crizanlizumab（SEG101）近日获得FDA突破性疗法认定资格，用于预防所有镰状细胞疾病（SCD）基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs）。图片来源于网络 镰状细胞疾病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中，红细胞血红
辉瑞脑膜炎球菌疫苗再获突破性疗法认定
今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布其B型脑膜炎球菌疫苗TRUMENBA？获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于主动免疫预防B型脑膜炎奈瑟氏菌（MenB）在1至9岁儿童中引起的侵袭性疾病 。这是MenB疫苗获得的首个用于保护低至1岁儿童的突破性疗法认定。该疫苗曾于2014年获得突破性疗法认定，帮
FDA着力关注，新式抗菌药获突破性疗法认定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美国FDA已经为其在研新药SYN-004（ribaxamase）颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是该公司开发的同类首个（first-in-cl
亘喜生物宣布开展突破性TruUCAR疗法的临床研究
亘喜生物科技有限公司近日宣布开展GC027的临床研究。GC027是首个利用TruUCAR TM 技术平台开发的即用型CAR-T候选产品，用于治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤。 急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性极强的白血病，严重影响白细胞和骨髓生成健康血细胞的能力。T-ALL占ALL
FDA授予淋巴瘤临床新药ADCETRIS突破性疗法认定
今天，生物技术公司Seattle Genetics宣布，美国FDA授予其已上市药物ADCETRIS（brentuximab vedotin）突破性疗法认定，用于治疗CD30阳性的蕈样真菌病（MF，mycosis fungoides）和原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）患者，他们需要全身
赛诺菲携手Alnylam－罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast
【盘点】2015年免疫疗法领域突破性研究TOP10
近日，来自美国加州大学旧金山分校研究人员通过研究发现，一种利用患者自身免疫细胞的免疫疗法在治疗1型糖尿病的早期临床试验中显示出巨大前景。这种疗法利用I型糖尿病患者血液中一种叫调节性T细胞的免疫细胞，在证明安全性的I期临床试验中不仅没有造成严重副作用，而且这些细胞能在患者体内存在至少一年时间。
罗氏囊获第27项突破性疗法认定－哪些免疫学疗法值得关注
近日罗氏（Roche）公司宣布，该公司开发的CD20抗体Gazyva获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗狼疮性肾炎。这是罗氏公司获得的第27项突破性疗法。除了Gazyva以外，在本周“罗氏医药日”活动中，罗氏还介绍了另一款免疫学在研疗法etrolizumab。今天，药明康德内容团队将与读者分
RNAi治疗肝病Arrowhead第二代皮下RNAi疗法AROAAT突破性疗法!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。 肝脏 2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RNAi药物ARO-AAT（也称为TAK-999）突破性疗法认定（BTD），用于
治疗多发性骨髓瘤－传奇CART疗法获FDA突破性疗法认定
强生集团（J&J）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予该公司靶向B细胞抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-4528突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤患者。突破性疗法认定将加快这一创新疗法的开发和审评过程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京传奇公司和杨森公司共同
连下三城，诺华Ilaris®斩获三项突破性疗法认定！
4月27日，诺华宣布自身免疫疾病药物Ilaris® 获得了FDA授予的三项突破性疗法认定。能在一天之内斩获多项突破性疗法认定的药物屈指可数，诺华的Ilaris®也因此成为了众人关注的焦点。 Ilaris®此次获得的三个突破性疗法认定都与罕见病有关，适应症分别是肿瘤坏死因子受体相关周期热综合征(
诺华sIBM治疗药BYM338获得FDA突破性疗法认证
诺华公司日前宣布，美国食品药品管理局(FDA)已对散发性包涵体肌炎(sIBM)治疗药BYM338授予了突破性疗法认证。 突破性疗法认证是由FDA创建的，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。这项认证是基于一项II期概念验证研究的结果，该研究表明BYM338与安慰剂相比能使sI
阿斯利康非小细胞肺癌药物被授予突破性疗法称号！
近日，阿斯利康和MedImmune宣布，美国食品药品监督管理总局(FDA)授予Imfinzi(durvalumab)用于治疗接受了标准含铂方案的同步放化疗后，未发生疾病进展的无法手术切除的局部晚期非小细胞肺癌者突破性疗法称号! 突破性治疗称号旨在加速治疗严重疾病的新药物的开发和监管审查，这
诺华多发性硬化症新药获突破性疗法认定
诺华公司（Novartis）日前宣布，美国FDA已授予该公司的Gilenya（fingolimod）突破性疗法认定，用于治疗患有复发性多发性硬化症（MS）的少儿患者（10岁及以上）。Gilenya在美国已被批准用于治疗复发性MS成年患者，但尚未批准用于少儿患者。 MS是一种发生在中枢神经系统的
罕见病突破性疗法递交滚动上市申请，有望年底完成
专注罕见病创新性疗法开发的生物医药公司Enzyvant近日宣布，已启动向美国FDA提交RVT-802生物制剂许可申请（BLA）的程序。公司预计在2018年底完成BLA的提交。 RVT-802是一种在研的基于组织的再生疗法，旨在治疗与“完全DiGeorge异常”（cDGA）相关的先天性无胸腺引起
康方生物派安普利获FDA突破性疗法认定
康方生物宣布，由其与中国生物制药合作研发的抗PD-1单抗药物派安普利（安尼可）三线治疗转移性鼻咽癌，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定。 这是继派安普利获得FDA授予的三线治疗转移性鼻咽癌快速审批通道和孤儿药资格后，在美国取得的又一重要进展，也是康方生物继PD-1/CTLA
第一三共乳腺癌新药喜获FDA突破性疗法认定
29日，FDA正式授予日本第一三共制药乳腺癌新药DS-8201 突破性疗法认定，该药物是一种ADC药物（抗体偶联药物），用于治疗既往接受曲妥单抗、帕妥珠单抗以及经ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后出现病情恶化的HER2阳性，局部晚期或者转移性乳腺癌患者。 截
中国自主研发抗癌新药首次获得美国FDA突破性疗法认定
1月15日，我国新药研发的领军企业百济神州（BeiGene）发布消息：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其在研抗癌新药——布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib——突破性疗法认定，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 突破性疗法认定既代表FDA
调查：FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast
FDA授予百时美施贵宝单抗elotuzumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）和艾伯维（AbbVie）5月19日宣布，FDA已授予实验性单抗药物elotuzumab突破性疗法认定。elotuzumab是一种全人源化单克隆抗体，目前正调查联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）用于既往已接受1种或多种疗法的多发性
FDA授予百时美施贵宝单抗elotuzumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）和艾伯维（AbbVie）5月19日宣布，FDA已授予实验性单抗药物elotuzumab突破性疗法认定。elotuzumab是一种全人源化单克隆抗体，目前正调查联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）用于既往已接受1种或多种疗法的多发性
日本第一三共制药公司药物quizartinib获突破性疗法认定
8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。 公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示：“过去几十年来，对于复发/难治性FLT