福音！湿疹治疗新选择激素的替代疗法
新药Dupilumab被美国FDA认定为"突破性疗法"，用于成人局部治疗控制不佳或不适宜的中至重度特应性皮炎。Dupilumab还被设计用于治疗婴儿湿疹等疾病，副作用包括过敏和角膜炎等。FDA的批准是基于共纳入超过2100例外用药物不能充分控制的中度至重度的湿疹成人患者的三项临床试验。 新的希望 Dupilumab为全人源化单克隆抗体，其作用机理是结合α亚基白细胞介素-4受体。Dupilumab 以白介素-4 及白介素-13为靶点，这两种蛋白被认为参与炎症过程，可直接作用于白细胞介素-4受体α亚单位。IL-4α可阻滞来自IL-4和IL-13的信号。IL-4和IL-13为辅助性T细胞2免疫反应开始及维持所需要的关键细胞因子。Th2免疫反应被认为是特异性皮炎的关键通路。 此次FDA认定Dupilumab为"突破性疗法"是基于之前的Ⅰ、Ⅱ期临床试验的积极结果。2016年发布的两项试验结......阅读全文
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
美国FDA“突破性疗法”的前世今生
近些年，新药研发愈发困难，不仅仅是单纯的投资成本浩大，FDA对新药申请的越加严格更是全球各大药企所要面临的共性问题。能获得FDA的青睐与支持，对于任何一家企业来说都是一种奢求，而业界内似乎找到了一种较为实用的途径，那就是“突破性疗法”的认定。 “突破性疗法”在近几年可谓风头正劲，不论哪家企业的
肾病新药获美国－FDA－突破性疗法认定
日前，Omeros 公司宣布，该公司的主打在研药物 OMS721 获得 FDA 授予的突破性疗法认定，治疗免疫球蛋白 A 肾病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司开发的靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-
FDA授予OCA治疗NASH突破性疗法认定
根据制药公司的最新消息，FDA已授予Intercept制药公司的奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）突破性疗法认定。奥贝胆酸是一种治疗非酒精性脂肪性肝炎伴肝纤维化的有潜力的药物。 根据新闻稿，奥贝胆酸是一种胆汁酸类似物，是法尼酯X受体的全新激动剂。目前正在进行奥贝胆酸用于治疗非
Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定
在过去的10年中，HCC的发病率和死亡率在稳步上升，而中国是世界上肝癌发病率最高的国家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌总数的90%，在确诊时疾病的发展阶段对治疗手段和患者预后有很大影响。肝脏切除或肝移植这类潜在治愈性手段只能用于早期HCC患者。无法切除的HCC患者预后
抗真菌药物首次获美国FDA突破性疗法认定
日前，F2G公司宣布，美国FDA授予其首款候选药物olorofim突破性疗法认定，用于治疗侵袭性真菌感染患者，包括难治型曲霉病患者，以及受多育孢子虫（lomentospora prolificans），丝孢菌种（scedosporium），帚霉菌种（scopulariopsis）感染的其它罕见菌
中国自主研发抗癌新药首次获得美国FDA突破性疗法认定
1月15日，我国新药研发的领军企业百济神州（BeiGene）发布消息：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其在研抗癌新药——布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib——突破性疗法认定，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 突破性疗法认定既代表FDA
Molgradex拿下FDA突破性疗法认定
“剑指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性疗法认定 Savara公司宣布，美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
－20122015美国FDA突破性治疗药品大盘点
自2012年以来究竟有哪些新药获得了美国FDA突破性治疗药品认定呢？这些获得突破性治疗药品认定的新药具有哪些特点呢？ 自1988年起，美国FDA制定了多个新药加快审批计划，包括快速通道认定（1988）、加速审批（1992）、优先审评认定（1992），以加快患者需求的新药研发与审评。即便如此，由
诺华sIBM治疗药BYM338获得FDA突破性疗法认证
诺华公司日前宣布，美国食品药品管理局(FDA)已对散发性包涵体肌炎(sIBM)治疗药BYM338授予了突破性疗法认证。 突破性疗法认证是由FDA创建的，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。这项认证是基于一项II期概念验证研究的结果，该研究表明BYM338与安慰剂相比能使sI
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
治疗抑郁症－致幻蘑菇成分获FDA突破性疗法认定
今日（10月24日），COMPASS Pathways公司宣布，美国FDA授予该公司研发的赛洛西宾（psilocybin）疗法突破性疗法认定，用于医治治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression，TRD）。FDA将与COMPASS Pathways公司合作，加快
FDA授予治疗精神分裂症新药突破性疗法认定
5月24日，勃林格殷格翰（BI）宣布，FDA授予 BI425809用于治疗精神分裂症相关认知障碍（CIAS）突破性疗法认定（BTD）。该公司还宣布，计划启动一项创新型III期CONNEX临床试验，用于评估BI 425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和有效性。 认知障碍是精神分裂症
first－in－class胃癌一线疗法获FDA突破性疗法
安进宣布，美国FDA授予其在研first in class单抗bemarituzumab突破性疗法认定，与改良FOLFOX6化疗方案（亚叶酸钙、氟尿嘧啶和奥沙利铂）联用，一线治疗 FGFR2b过表达和HER2阴性转移性和局部进展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。这些患者经FDA批准的伴随诊断检测显示至
FDA授予百时美免疫疗法nivolumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）5月14日宣布，FDA已授予实验性PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab突破性疗法认定，用于治疗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治疗。 Nivolumab突破性疗法认定的授予，是基于一项正在复发性和难治性血液系统恶性肿瘤群体中开展
FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
－FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
罗氏免疫组合疗法Tecentriq+Avastin获美国FDA突破性药物资格
2018年7月18日讯 ，--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合安维汀（Avastin，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）一线治疗晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的突破性药物资格（
靶向补体信号通路－创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
美国FDA授予pegzilarginase突破性药物资格
近日，Aeglea BioTherapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见性、进行性疾病，可导致严重的并发症和早期死亡。 BTD
福音！湿疹治疗新选择－激素的替代疗法
新药Dupilumab被美国FDA认定为"突破性疗法"，用于成人局部治疗控制不佳或不适宜的中至重度特应性皮炎。Dupilumab还被设计用于治疗婴儿湿疹等疾病，副作用包括过敏和角膜炎等。FDA的批准是基于共纳入超过2100例外用药物不能充分控制的中度至重度的湿疹成人患者的三项临床试验。 新的希
治疗多发性骨髓瘤－传奇CART疗法获FDA突破性疗法认定
强生集团（J&J）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予该公司靶向B细胞抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-4528突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤患者。突破性疗法认定将加快这一创新疗法的开发和审评过程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京传奇公司和杨森公司共同
FDA授予诺华BYM338突破性疗法认定
诺华(Novartis)20 日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338(bimagrumab)突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，该药开发用于散发性包涵体肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM
美国FDA已优先受理默沙东Keytruda疗法
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国FDA已受理PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（中文商品名：可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA寻求批准Keytruda一个新的适应症，用于高风险
FDA批准美国首个溶瘤病毒疗法
10月27日，美国食品药品监督局（FDA）发文称，已经批准安进（Amgen）的溶瘤病毒疗法（oncolytic virus therapy）用于治疗病灶在皮肤和淋巴结，没能通过手术完全清除的黑色素瘤。该药物名字叫Imlygic（talimogene laherparepvec；T-VEC），是经
新进展！丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒感染患者中发生。丁型肝炎与乙肝相比，导致更严重的肝病，与加速肝脏纤维化，肝癌和肝功能衰竭相关。据统计大约4.3%-5.7%慢性乙肝患者会受到HDV感染，然而在某些地区这一比例更高，其中包括蒙古、中国、
施贵宝治疗丙肝口服鸡尾酒疗法获FDA突破性药物认证
制药巨头施贵宝公司日前宣布公司研发的以daclatasvir为基础的治疗丙肝口服鸡尾酒疗法获得了FDA突破性药物认证。去年施贵宝公司的另外一种丙肝鸡尾酒疗法同样得到了FDA突破性药物认证。此次获批的疗法是一种结合了daclatasvir(一种NS5A复制抑制物)和 asunaprevir(N
杨森双特异性抗体获FDA突破性疗法认定治疗特定肺癌患者
11日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予双特异性疗法JNJ-6372突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，他们在接受铂类化疗期间或之后疾病继续进展。目前，还没有FDA批准的针对