Molgradex拿下FDA突破性疗法认定
“剑指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性疗法认定 Savara公司宣布，美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molgradex是一种重组人源GM-CSF的吸入制剂。它已经被美国FDA和欧洲药品管理局授予治疗PAP患者的孤儿药资格。目前，Molgradex还在被开发用于治疗因非结核分枝杆菌（NTM）导致肺部感染的患者。 该突破性疗法的认定是基于一项名为IMPALA的3期试验结果。该试验是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的关键性临床研究，旨在评估Molgradex治疗aPAP患者的疗效与安全性。试验的主要终点是治疗24周后，患者肺部磨玻璃样影（GGO）的评分，血清PAP生物标志物的变化。关键性次要终点包括：与基线相比的动脉-肺泡氧梯度（A-aDO2）的......阅读全文
Molgradex拿下FDA突破性疗法认定
“剑指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性疗法认定 Savara公司宣布，美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
FDA授予OCA治疗NASH突破性疗法认定
根据制药公司的最新消息，FDA已授予Intercept制药公司的奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）突破性疗法认定。奥贝胆酸是一种治疗非酒精性脂肪性肝炎伴肝纤维化的有潜力的药物。 根据新闻稿，奥贝胆酸是一种胆汁酸类似物，是法尼酯X受体的全新激动剂。目前正在进行奥贝胆酸用于治疗非
－FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
肾病新药获美国－FDA－突破性疗法认定
日前，Omeros 公司宣布，该公司的主打在研药物 OMS721 获得 FDA 授予的突破性疗法认定，治疗免疫球蛋白 A 肾病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司开发的靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-
FDA授予百时美免疫疗法nivolumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）5月14日宣布，FDA已授予实验性PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab突破性疗法认定，用于治疗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治疗。 Nivolumab突破性疗法认定的授予，是基于一项正在复发性和难治性血液系统恶性肿瘤群体中开展
Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定
在过去的10年中，HCC的发病率和死亡率在稳步上升，而中国是世界上肝癌发病率最高的国家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌总数的90%，在确诊时疾病的发展阶段对治疗手段和患者预后有很大影响。肝脏切除或肝移植这类潜在治愈性手段只能用于早期HCC患者。无法切除的HCC患者预后
FDA授予诺华BYM338突破性疗法认定
诺华(Novartis)20 日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338(bimagrumab)突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，该药开发用于散发性包涵体肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM
靶向补体信号通路－创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
诺华乳腺癌新药获FDA突破性疗法认定
诺华（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于与他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制剂联合，治疗绝经前期和围绝经期的激素受体阳性，人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。 绝经前乳腺
FDA授予GSK抗癌药Tafinlar突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)1 月13日宣布，FDA已授予抗癌药物Tafinlar(dabrafenib)突破性疗法认定，用于既往接受过至少一次含铂化疗方案的BRAF V600E突变阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗。目前，dabrafenib还未获批用于该种疾病环境。这是GSK获得
FDA授予辉瑞疫苗rLP2086突破性疗法认定
辉瑞(Pfizer)3月20日宣布，FDA已授予双价疫苗rLP2086突破性疗法认定，目前辉瑞正调查rLP2086用于10-25岁群体，预防B群脑膜炎奈瑟菌(Neisseria meningitidis serogroup B，MenB)导致的侵袭性脑膜炎球菌病。据估计，在全球范围内，M
抗真菌药物首次获美国FDA突破性疗法认定
日前，F2G公司宣布，美国FDA授予其首款候选药物olorofim突破性疗法认定，用于治疗侵袭性真菌感染患者，包括难治型曲霉病患者，以及受多育孢子虫（lomentospora prolificans），丝孢菌种（scedosporium），帚霉菌种（scopulariopsis）感染的其它罕见菌
FDA授予PB2452突破性疗法认定－用于止血
PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其创新疗法PB2452斩获美国FDA授予的突破性疗法认定，用于逆转抗凝血剂ticagrelor的效果，以在临床上进行紧急止血。 Ticagrelor是一款由阿斯利康带来的新药，它能有效预防血小板聚集形成血栓，因此能够保护急性冠状动脉综合征患
Vertex创新止痛剂获FDA突破性疗法认定
Vertex Pharmaceuticals公司今日宣布，该公司创新止痛在研药物VX-150在治疗因为小纤维神经病变（SFN）导致的疼痛患者的2期临床试验中达到主要终点。这是VX-150在第三项概念验证研究中获得积极结果，表明该药物的靶标NaV1.8可以用于治疗多种疼痛。该公司同时宣布美国FDA
新进展！丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒感染患者中发生。丁型肝炎与乙肝相比，导致更严重的肝病，与加速肝脏纤维化，肝癌和肝功能衰竭相关。据统计大约4.3%-5.7%慢性乙肝患者会受到HDV感染，然而在某些地区这一比例更高，其中包括蒙古、中国、
Savara公司吸入性GMCSF药物Molgradex获FDA突破性药物资格
Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。 近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定－用于镰状细胞疾病
诺华1月8日宣布，单克隆抗体候选药物crizanlizumab（SEG101）近日获得FDA突破性疗法认定资格，用于预防所有镰状细胞疾病（SCD）基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs）。图片来源于网络 镰状细胞疾病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中，红细胞血红
赛诺菲携手Alnylam－罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast
FDA着力关注，新式抗菌药获突破性疗法认定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美国FDA已经为其在研新药SYN-004（ribaxamase）颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是该公司开发的同类首个（first-in-cl
FDA授予淋巴瘤临床新药ADCETRIS突破性疗法认定
今天，生物技术公司Seattle Genetics宣布，美国FDA授予其已上市药物ADCETRIS（brentuximab vedotin）突破性疗法认定，用于治疗CD30阳性的蕈样真菌病（MF，mycosis fungoides）和原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）患者，他们需要全身
默沙东和卫材肾细胞癌联合疗法获FDA突破性疗法认定
1月9日，卫材和默沙东制药公司公布称，美国FDA授予卫材多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA？ (lenvatinib)联合默沙东抗PD-1疗法KEYTRUDA？ (pembrolizumab)用于晚期和/或转移性肾细胞癌（RCC）治疗突破性疗法认定。LENVIMA和Keytruda联合疗法是由
调查：FDA“突破性疗法”认定大大加快肿瘤药批准速度
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast
康方生物派安普利获FDA突破性疗法认定
康方生物宣布，由其与中国生物制药合作研发的抗PD-1单抗药物派安普利（安尼可）三线治疗转移性鼻咽癌，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定。 这是继派安普利获得FDA授予的三线治疗转移性鼻咽癌快速审批通道和孤儿药资格后，在美国取得的又一重要进展，也是康方生物继PD-1/CTLA
中国自主研发抗癌新药首次获得美国FDA突破性疗法认定
1月15日，我国新药研发的领军企业百济神州（BeiGene）发布消息：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其在研抗癌新药——布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib——突破性疗法认定，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 突破性疗法认定既代表FDA