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据美国物理学家组织网12月1日（北京时间）报道，加州理工大学的诺贝尔奖得主戴维·巴尔的摩领导的研究小组研发出一种以腺病毒（AAV）为载体的基因疗法，能使小鼠肌肉细胞产生多种强效中和性艾滋病病毒（HIV）抗体，保护它们免受感染。相关论文发表在11月30日的在线《自然》杂志上。 研究人员将一种腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中，作为载体来传递一段基因代码，通过这些代码详细指示抗体的生成，结果肌细胞能产生多种中和性抗体投放到循环系统中。这些抗体具有帮助机体抑制艾滋病病毒的作用，最初是在一些对艾滋病有抵抗力的患者体内分离得到的。根据小鼠血液样本显示，仅注射一次腺病毒后，它们就能产出高浓度的抗体；给小鼠静脉注射HIV之后，抗体能保护小鼠免受感染。 传统的抗HIV疫苗无论是以抗体的形式封锁感染，还是通过T细胞攻击被感染细胞，都是通过药物引发有效的免疫反应，而新方法直接由抗体来打前锋。研究领导作者、巴尔的摩实验室博士后阿莱简多·巴拉茨说：“......阅读全文
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热
据国外媒体Gizmodo报道，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗（Timothy Ray Brown）成为现代医学的奇迹，他被诊断出感染艾滋病毒。12年后，这种病毒突然在体内消失了。他也患有白血病，并接受了干细胞移植治疗。 事实证明，他的干细胞捐献者体内存在一种罕见的名为CCR5-de
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了
美国《分子治疗》杂志近日刊登了美国天普大学华人科学家胡文辉等人的最新研究成果：他们利用基因编辑技术，从多靶点高效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，推动基因疗法治疗艾滋病向人体临床试验迈出重要一步。 在之前的研究中，胡文辉团队已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
George Church：分子技术专家，DNA研究领域的领军人物，哈佛大学遗传学教授，哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划，也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法，自动测序软件被成功开发，并在1994年第一次
美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。 此前，胡文辉等人已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒
环境突变致使人类基因组调整，人脑未来可能发生更大变化 作为地球物种的人类是否还在进化？传统的观点是，人类进化已经停止，甚至转向退化。然而，科学家的最新研究成果显示，在过去的5000年至1万年，人类进化的速度其实加快了100倍。 人类正以前所未有的速度进化，并且获得了新的遗传特点和能力，
基因疗法也好，CRISPR技术也好，和基因编辑相关的产品是未来的发展方向，而这也给FDA的监管带来了新的挑战——毫无疑问，为了让这些产品顺利上市，更精准的监管政策是必须的。近日，美国FDA局长Robert Califf博士和FDA政策办公室的高级政策顾问Ritu Nalubola博士在官方博客上
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现，但都不是现在这样。 2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣称，由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认，研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表，某种程度上真实性存疑，但
基因编辑更快更准更简单 1973年，斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法，成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末，博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造，使其带有一
“中药研究中需要做细胞实验吗？”如果这个问题换一下，“临床疾病研究需要做细胞实验吗？”大家的答案是什么呢。看下CNS上做疾病研究的文章，大家都很清楚了。我们先聊聊为什么疾病研究需要做细胞实验。这个跟疾病的研究历史，或者说疾病研究的发展程度相关的。1、任何疾病的发现，都是有个临床表型，哪里不舒服了，而
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
30多年来，全球科学家不懈探索，将人类对艾滋病病毒（HIV）的理解不断推向更深更广处。各种药物和疗法也如“雨后春笋”般冒出，除了传统的“鸡尾酒疗法”和目前广受关注的广谱中和抗体外，其他疗法在抗艾战争中也发挥了巨大作用。 疫苗 尽管科学家研制过上百种HIV疫苗，但只有3种疫苗完成了全部临床试验
美国 人脑研究取得新成果，医学与疾病防治取得多项重大突破，合成生物学成果纷呈。 2015年，美国科学家在人脑研究领域取得重大突破：8月，俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑，尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大，发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当，尚没有任何意识，但具备人脑绝大多数细
分析测试百科网讯 近日，Nature发布了“2019年度影响世界的十大科学人物”。我国学者，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁教授入选该榜单。 邓宏魁教授主要进行干细胞增殖分化的分子机理以及抗体工程等方面的研究。 邓宏魁教授发现艾滋病病毒（HIV）感染人体巨噬细胞所需的共受体CC
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准
回放： 12月6日，美国哈佛大学医学院附属布莱根妇女医院的研究人员宣布，两名接受骨髓移植后似乎被治愈的艾滋病患者病情复发。 这两名艾滋病患者因淋巴癌分别于2008年和2010年接受了骨髓移植手术进行治疗。接受手术8个月后，他们体内的艾滋病病毒消失。今年7月，美国波士顿布莱根妇女医院的
一种名为F16的抗体能够保护动物免遭一系列流感病毒的侵袭。图片来源： D. Corti和A. Lanzavecchia现在，研究人员提出了一个替代性方案，作为当流感病毒浮出水面时，可以采取的一个更快的策略：该方案只须将带有保护性抗体的基因注射到人们的鼻子里。研究显示，这个方法——借助于基因
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
如果不是国外媒体的爆炒，中国科学家团队关于“修改人类胚胎基因”的论文或许真的就“静悄悄”地发表在国内刊物上，不动声色地被翻过去了。 缘起——对人类胚胎基因动手术 基因编辑技术CRISPR/Cas9，这已不是一项陌生的技术了。在最近两三年里，科学家们普遍都用它作为编辑基因的“手术刀”。该技
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
以色列 研究抗癌、抗衰老疑难杂症 超高分辨率显微镜看到活细胞 本报驻以色列记者 毛黎 特拉维夫大学率先证明，通过CRISPR基因编辑技术能有效地破坏动物癌细胞DNA，同时保持周围其他细胞组织完好无损；舍巴医学中心在全球首次试验性采用“逆向个性化药物”（RPM）治疗癌症患者；特拉维夫大学研