艾滋病基因疗法动物试验获得成功
据美国物理学家组织网12月1日（北京时间）报道，加州理工大学的诺贝尔奖得主戴维·巴尔的摩领导的研究小组研发出一种以腺病毒（AAV）为载体的基因疗法，能使小鼠肌肉细胞产生多种强效中和性艾滋病病毒（HIV）抗体，保护它们免受感染。相关论文发表在11月30日的在线《自然》杂志上。 研究人员将一种腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中，作为载体来传递一段基因代码，通过这些代码详细指示抗体的生成，结果肌细胞能产生多种中和性抗体投放到循环系统中。这些抗体具有帮助机体抑制艾滋病病毒的作用，最初是在一些对艾滋病有抵抗力的患者体内分离得到的。根据小鼠血液样本显示，仅注射一次腺病毒后，它们就能产出高浓度的抗体；给小鼠静脉注射HIV之后，抗体能保护小鼠免受感染。 传统的抗HIV疫苗无论是以抗体的形式封锁感染，还是通过T细胞攻击被感染细胞，都是通过药物引发有效的免疫反应，而新方法直接由抗体来打前锋。研究领导作者、巴尔的摩实验室博士后阿莱简多·巴拉茨说：“......阅读全文
艾滋病基因疗法动物试验获得成功
据美国物理学家组织网12月1日（北京时间）报道，加州理工大学的诺贝尔奖得主戴维·巴尔的摩领导的研究小组研发出一种以腺病毒（AAV）为载体的基因疗法，能使小鼠肌肉细胞产生多种强效中和性艾滋病病毒（HIV）抗体，保护它们免受感染。相关论文发表在11月30日的在线《自然》杂志上。 研究人员将一种腺病
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
动物所等开发延缓衰老的“基因疗法”
人类基因组中有多少个衰老调控基因？这些基因参与衰老调控的分子机制是什么？能否在分子层面“操控”这些基因以延缓机体的衰老？围绕这些衰老领域亟待解决的重要科学问题，我国科研人员有了新的见解。 细胞衰老是器官乃至个体衰老的基础，这一过程受到遗传和环境等多种复杂因素的影响。尽管已有研究报道了一系列细胞
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。 研究团队此次在恒河猴
单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/506730.shtm
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
美国研究发现新型基因疗法－或有望攻克艾滋病
美国两项研究发现，根治艾滋病或许是可以实现的目标，研究者称，他们已经成功地将一项新的基因疗法用于12名患者。尽管只取得了初步证据，但依然让人们看到了希望的曙光。 今年的逆转录病毒及伺机感染会议(Conference on Retroviruses and Opportunistic I
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症
英法合作团队在7月25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称，他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法，成功治好了杜氏肌营养不良症（DMD），为下一步开展人类临床试验铺平了道路，向治愈人类DMD患者迈出重要一步。 DMD患儿均为男性。在新出生的男婴中，每5000人就有一人会患上此病。这些患儿在几岁时
国际会议深入研讨基因疗法治愈艾滋病病例
9月17-20日，第51届抗微生物制剂及化疗跨学科国际会议（）在美国芝加哥市举行。会议深入研讨了基因疗法治愈艾滋病及取得显著成效的几个病例，展示了医学界攻克艾滋病的最新研究成果。 德国柏林人Timothy Brown是迄今世界上唯一一位被治愈的艾滋病患者。Brown感染艾滋
新型基因疗法可对艾滋病病毒有长期免疫力吗
美国研究人员最新发现，一种基于改造自体造血干细胞的新型基因疗法，也许能长期提供抗艾滋病病毒的免疫力。加利福尼亚大学洛杉矶分校斯科特·基钦实验室等机构在新一期《科学公共图书馆·病原体》杂志上发表报告说，动物实验显示，它们的嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法不仅能有效识别和消灭艾滋病病毒，还能在机体中
数字PCR助力艾滋病疗法的开发
Bio-Rad公司于去年底推出了QX100微滴式数字PCR系统，市场反应不错。最近，Sangamo BioSciences公司的研究人员利用此系统产生了高度精确且重复的数据，离HIV功能疗法的开发又近了一步。 让我们听听Sangamo BioSciences资深科学家Gary Lee的评价。“QX
新抗体有望带来艾滋病新疗法
一个国际研究小组在10月14日出版的《科学》杂志上发表论文称，注射“α4β7”抗体与服用抗逆转录病毒药物相结合，或成为治疗艾滋病病毒（HIV）感染的新手段。恒河猴实验显示，采用此手段，恒河猴在停用抗逆转录病毒药物后，其体内的猴免疫缺陷病毒（SIV）依然会保持低水平。 抗逆转录病毒疗法是许多HI
最新研究：免疫疗法有望治疗艾滋病
近年来，免疫疗法治疗癌症成为研究热门。但新一期美国《新英格兰医学杂志》发布的一项研究显示，这种疗法也有望能用来治疗甚至功能性治愈艾滋病。 美国宾夕法尼亚大学等机构的研究人员给２４名艾滋病病毒携带者注射一种名为ＶＲＣ０１的广谱中和抗体，结果显示它能安全地诱导免疫系统产生大量这种抗体，从而在停药后
数字PCR助力艾滋病疗法的开发
Bio-Rad公司于去年底推出了QX100微滴式数字PCR系统，市场反应不错。最近，Sangamo BioSciences公司的研究人员利用此系统产生了高度精确且重复的数据，离HIV功能疗法的开发又近了一步。 让我们听听Sangamo BioSciences资深科学家Gary Le
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
基因“魔剪”成功灭活HIV基因－有望带来根治艾滋病的新疗法
科技日报东京5月22日电 日本神户大学近日宣布，该校龟冈正典准教授领导的研究小组利用基因“魔剪”CRISPR/Cas9编辑技术，开发出一种有效方法，能破坏艾滋病病毒（人类免疫缺陷病毒1型，HIV-1）的调节基因，成功抑制感染细胞内HIV-1的增殖。 HIV-1感染者现在主要通过多药联合治疗
CRISPR：首个大型动物研究证实－基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。 在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这
新干细胞疗法为绝症动物延寿
癌症是狗的主要死亡原因，当它们被诊断为晚期绝症时，通常没有可用的治疗选择。据最新一期《干细胞研究与治疗》杂志报道，新加坡研究人员开发出一种使用干细胞精密工程技术来治疗患癌犬类的新方法。 在这项研究中，新加坡国立大学癌症研究中心研究人员对能寻找癌症肿瘤的间充质干细胞(MSC)进行了改造。这些经过修饰
干细胞修复疗法动物实验获成功
干细胞疗法能使因创伤、疾病、老化而损伤的人体组织再生。据澳大利亚南威尔士大学（UNSW）最新消息，该校研究团队在这一领域取得突破性进展，成功进行了动物实验，这种疗法有望在几年内变成现实。相关论文发表在近期美国《国家科学院学报》上。 这种修复方法的原理类似于蝾螈的肢体再生，可用于修复多种组织类
新干细胞疗法为绝症动物延寿
癌症是狗的主要死亡原因，当它们被诊断为晚期绝症时，通常没有可用的治疗选择。据最新一期《干细胞研究与治疗》杂志报道，新加坡研究人员开发出一种使用干细胞精密工程技术来治疗患癌犬类的新方法。 在这项研究中，新加坡国立大学癌症研究中心研究人员对能寻找癌症肿瘤的间充质干细胞(MSC)进行了改造。这些经过
治愈艾滋病不是空话！长效CART基因疗法也出手了
HIV/AIDs来到这颗星球近40年了。如今，人们从早期的混乱和恐慌中走了出来。治疗手段的进步让HIV感染者能够而且确实过着健康长寿的生活。抗病毒药物能较好地抑制体内HIV病毒数量，让体内病毒载量低至无法检出水平。 美国艾滋病研究中心定义以下三个标准，若能同时达标，就被认定为“治愈”： a.
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工