三联疗法对1个Phe508del等位基因的囊性纤维化疗效显著
美国德克萨斯大学西南医学中心Raksha Jain团队在最新研究中，探讨了利用Elexacaftor+Tezacaftor+Ivacaftor三联疗法治疗携带1个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者的疗效。10月31日，《新英格兰医学杂志》在线发表了这一成果。 囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜电导调节蛋白（CFTR）的基因突变引起的，近90%的患者至少有一个Phe508del-CFTR突变拷贝。在涉及Phe508del-CFTR突变和最小功能突变杂合子患者的临床2期试验中，新一代CFTR校正剂Elexacaftor联合Tezacaftor+Ivacaftor可改善Phe508del-CFTR的功能和临床结局。 研究组进行了一项临床3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，招募了403名12岁及以上，患有Phe508del最小功能基因型的囊性纤维化患者，并随机分组接受Elexacaftor+Tezacaftor+Ivacaf......阅读全文
3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90％的患者受益
囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。 这些I期和II期临床研究在携
三联疗法对1个Phe508del等位基因的囊性纤维化疗效显著
美国德克萨斯大学西南医学中心Raksha Jain团队在最新研究中，探讨了利用Elexacaftor+Tezacaftor+Ivacaftor三联疗法治疗携带1个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者的疗效。10月31日，《新英格兰医学杂志》在线发表了这一成果。 囊性纤维化是由编码囊性纤维
三联疗法治疗HIV
吉利德科技公司（纳斯达克：GILD）今天发表公告称，它们向美国食药监局递交了新药应用（NDA）调查申请，该新药是由Bictegravir(BIC)（50mg）、恩曲他滨及Tenofovir Alafenamide（200/25mg）混合组成，用于治疗成年人HIV-1感染，其中BIC是一种新药，整
Nature：胃癌的三联疗法
12月16日发表于《自然》的一篇论文显示，将免疫疗法与化疗和靶向药物联用，有望改善HER2阳性胃肿瘤患者的转归。该研究基于一项对III期临床试验开展的中期分析，已经促使美国食品药品监督管理局（FDA）批准该疗法的临床使用。 约有20%的胃腺癌或胃食管结合部腺癌晚期患者会过表达人表皮生长因子受
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
三联疗法获美FDA优先审查，治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。 该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的C
Vertex三联疗法(VX445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和
三联疗法增强免疫反应对抗脑瘤
根据约翰斯·霍普金斯Kimmel癌症中心科学家的一项最新报告，他们针对胶质母细胞瘤的一种三联疗法（两种类型的免疫治疗和靶向治疗），已显著延长了患脑瘤的小鼠的生存期。 报告显示，与那些仅仅接受两种类型免疫疗法、生存仅为24天的小鼠相比，那些被植入鼠源性胶质母细胞瘤、接受三联疗法后的小鼠平均存活
Genmab/强生Darzalex三联疗法获FDA批准
强生肿瘤产业管线近期收获一则重磅好消息，其CD38单抗Darzalex（daratumumab）获得FDA扩大适应症批准，将联合Celgene的Revlimid及武田的Velcade作为二线治疗方案，用于多发性骨髓瘤的治疗。 Darzalex（daratumumab）是一种人源化抗CD38单克
肺靶向基因疗法为肺囊性纤维化患者带来希望
CRISPR基因编辑疗法在克服了阻碍治疗的主要挑战后，有可能为肺囊性纤维化提供有效的、持久性的治疗。在近日一项发表于《科学》的研究中，研究人员成功利用基因编辑疗法，编辑了小鼠难以触及的肺干细胞DNA，并进行了至少22个月的修饰治疗，这个时长基本上是小鼠的一生了。“持续几个月的基因编辑治疗让我十分惊讶
突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，可治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤
显著改善肺功能－囊性纤维化新药达到3期临床终点
今日，Vertex Pharmaceuticals宣布其在研下一代矫正剂VX-659，与tezacaftor和ivacaftor构成的三联组合疗法，在两项治疗囊性纤维化（CF）患者的3期试验中，皆取得了积极顶线结果。该三联组合疗法统计显著地改善了CF患者的肺功能（检测标准为一秒用力呼气容积占预计
三联疗法有望为胃癌患者带来新希望
英国《自然》杂志发表的一项癌症学研究报告显示，将免疫疗法与化疗和靶向药物联用，有望改善被称为人表皮生长因子受体-2蛋白（HER2）阳性胃肿瘤患者的转归。该研究基于一项对Ⅲ期临床试验开展的中期分析，已经促使美国食品药品监督管理局批准该疗法的临床使用。 约有20%的胃腺癌或胃食管结合部腺癌晚期患者
强生Darzalex三联疗法获FDA优先审评资格
近日，强生公布Darzalex积极临床试验数据，表明该药物对所有阶段的多发性骨髓瘤患者均有显著效果，且有望被FDA批准扩大适应症。Daratumumab是一种人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快
强生公布RNAi药物JNJ3989双联疗法和三联疗法临床数据！
2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、
运用三联疗法治疗脱疽经验总结
中医学“脱疽”包括血栓闭塞性脉管炎、糖尿病足、动脉硬化性闭塞症等肢体动脉闭塞，导致患肢血流灌注失常，不能满足最基本的新陈代谢所需，而出现的肢端缺血性坏疽，它多发于足指，尤以下肢为多见。《黄帝内经》中记载：“发于足指，名脱疽，其状赤黑，死不治；不赤黑，不死”，已经清楚认识到这种病可使肢端组织发黑，坏死
Vertex囊性纤维化组合疗法获优先审评资格－或明年3月获批
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）。同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19
Vertex囊性纤维化组合疗法获优先审评资格－或明年3月获批
Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）。同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作
AstraZeneca三联疗法Breztri－Aerosphere日本获批，以缓解COPD
英国制药公司阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，Breztri Aerosphere已获日本批准，作为一种三联疗法，用于缓解慢性阻塞性肺病（COPD）的症状。临床数据显示，用于治疗中度至重度COPD患者时，Breztri Aerophere在肺功能方面提供了快速、持续、临床相关的改善。此
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G17
基因疗法治疗肺囊性纤维化效果明显－而且没有安全隐患
在最近出版的《柳叶刀·呼吸医学》杂志上，来自英国国家心肺研究所等多家机构的研究人员发表了他们对囊性纤维化（CF）基因疗法的二期实验报告，与使用安慰剂相比，基因疗法在稳定患者肺功能方面首次显出明显效果。 该基因疗法是通过基因技术，用可吸入DNA分子向肺细胞内导入一个能正常运作的基因，以代替变异基
三联疗法有望改善胃癌患者症状－促获批临床使用
国际著名学术期刊《自然》最新发表的一篇癌症研究论文显示，将免疫疗法与化疗和靶向药物联用(三联疗法)，有望改善人表皮生长因子受体-2蛋白(HER2)阳性胃肿瘤患者的转归。这项研究基于一项对III期临床试验开展的中期分析，已经促使美国食品药品监督管理局(FDA)批准该疗法的临床使用。 该论文称
三联疗法有望改善胃癌患者症状－促获批临床使用
国际著名学术期刊《自然》最新发表的一篇癌症研究论文显示，将免疫疗法与化疗和靶向药物联用(三联疗法)，有望改善人表皮生长因子受体-2蛋白(HER2)阳性胃肿瘤患者的转归。这项研究基于一项对III期临床试验开展的中期分析，已经促使美国食品药品监督管理局(FDA)批准该疗法的临床使用。 该论文称，约
三联疗法有望改善胃癌患者症状－促获批临床使用
中新网北京12月16日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表的一篇癌症研究论文显示，将免疫疗法与化疗和靶向药物联用(三联疗法)，有望改善人表皮生长因子受体-2蛋白(HER2)阳性胃肿瘤患者的转归。这项研究基于一项对III期临床试验开展的中期分析，已经促使美国食品药品监督管理
乳腺癌三联疗法获FDA批准，用于早期乳腺癌
近日，罗氏（Roche）集团成员基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA已批准Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）加赫赛汀（trastuzumab,曲妥珠单抗）和化疗（简称基于Perjeta的治疗方案）的三联疗法，作为HER2阳性、有高复发风险的早期乳腺癌（EBC）患者的
GSK单吸入器三联疗法新适应症在欧盟进入审查！
葛兰素史克（GSK）与合作伙伴Innoviva近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其提交的一份监管申请文件，该申请寻求批准每日一次的单吸入器三联疗法Trelegy Ellipta（fluticasone furoate/umeclidinium/vilanterol，糠酸氟替卡松/乌美溴
2024年科学突破奖揭晓
囊性纤维化是一种影响肺部和其他器官的遗传性疾病，三联药物Trikafta则让90%的囊性纤维化患者重获新生。现在，领导该药物研发的3位科学家获得了今年的科学突破奖，奖金300万美元。科学突破奖也是科学界奖金最高的荣誉。 这3位科学家Sabine Hadida、Paul Negulescu和Fr
如何诊断肺囊性纤维化？
实验室检查定量的毛果云香碱电渗入疗法汗试验。因为汗液中存在高浓度的NaCl，一般情况下，Cl-70mmol/L即为阳性，有诊断价值。再结合患儿有胰腺管等外分泌腺功能异常，大便量多，且以脂肪便为多，患儿经常容易发生呼吸道感染，呼吸道黏液性分泌物增多，容易引起气道阻塞，再结合家族史、X线、CT、MR
怎样治疗囊性纤维化？
针对囊性纤维化的临床表现和并发症，有许多可行的治疗方法。治疗的主要目标是防止感染，减少肺部分泌液的量和黏稠程度，改善呼吸，维持足够的营养。为了达到这些目标，囊性纤维化的治疗包括： 1.抗生素 对于囊性纤维化患者的肺部感染，新一代的抗生素可能更有效，比如抗生素喷雾剂，它可以将药物直接送到气道发
肺囊性纤维化病例分析
一名22岁女性，主诉咳嗽咳痰持续2天。既往病史：21岁前感染过肺炎，5年前感染过结核">肺结核，1年前感染肺非结核分枝杆菌病：脓肿分枝杆菌。以下为胸部影像学结果最终诊断：肺囊性纤维化胸片示双肺上叶有支气管扩张及空洞病变伴纤维化改变，位于胸膜内。胸部CT示双肺上叶弥漫性囊性支气管扩张伴支气管壁增厚，粘