首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今年11月，BioMarin刚刚向欧洲药品管理局（EMA）递交valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请（MAA）。 A型血友病患者由于编码凝血因子VIII（Factor VIII）的基因出现变异，导致体内因子VIII水平不足。对于他们来说，轻微的受伤可能导致疼痛和可能危及生命的出血。严重血友病患者通常肌肉和关节会出现自发流血，可能造成永久关节损伤。目前，治疗严重A型血友病的标准疗法为预防性静脉注射因子VIII。患者不但每周需要接受治疗2-3次，而且即便接受治疗，仍然可能出现出血事件......阅读全文
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060临床获益
uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。
uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据
uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。 该研究是一项开放标签、单剂量、单臂
BioMarin公司valrox在美欧进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valro
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》（The New England Jo
BioMarin递交血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了
血友病需要终生治疗 基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
全球首个血友病基因疗法在欧美进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。
血友病需要终生治疗 基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一
A型血友病基因疗法已进入3期临床开发
在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水