研究建议美取缔基因疗法审查小组
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值，而且负责人能够很好地管理伦理问题。报告称，基因治疗的长期危害可能并不明确，但一般风险似乎并不比其他实验医学领域高，因此现在是时候淘汰于1974年建立的旨在审查基因治疗的机构了，即DNA重组咨询委员会(RAC)。 IOM称：“最初很多人的恐惧与基因转移有关。”不过，由于基因疗法在治疗遗传性失明和血友病等疾病上的成功，公众看法已经在很大程度上由消极转为积极。该专家组敦促国立卫生研究院(NIH)停止RAC对个人基因治疗协议的审查。 IOM专家组称，旧的RAC被淘汰后，应该由另一个类似于RAC的机构来替代，并且该机构应该有更广泛......阅读全文
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病
镰刀细胞贫血症（sickle cell anemia）和β-地中海贫血（β-thalassemia）都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明，在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
基因疗法治疗一些罕见疾病取得进展
科研人员在刚刚过去的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。 基因是生命的设计者，负责编
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otofer
治疗帕金森病－基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。 帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出
美国批准首个基因疗法－癌症治疗迎来新篇章
美国政府３０日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。 美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗２５岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“
Nature：华人学者联手带来治疗耳聋的基因疗法
当32岁的贝多芬感受到听力衰退时，他在给兄弟的信中绝望地写下“正如秋叶凋零，我的生命也变得贫瘠”的字句。我们仍不知道贝多芬失聪的原因，但我们可以确认一点——耳聋极大地影响了患者的人生。CRISPR-Cas9系统的工作原理（图片来源：《自然》） 今日，哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
基因疗法治疗“泡泡男孩病”－Mustang达成合作协议
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-
国内首个治疗法布雷病基因药物临床研究启动
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512001.shtm
应用基因疗法治疗抑郁症将成为可能
最近来自西南医学中心的科学家们在大脑中找到了一个可能导致抑郁的蛋白，他们利用基因疗法对这个新靶点进行了干预，发现小鼠的抑郁症行为得到了改善。该研究将促进抑郁症新治疗方法的开发。 研究人员发现一类叫做HCN的通道蛋白减少会抑制小鼠的抑郁症类似行为。如果该结果可以复制到人类，将为几百万对现有治疗方
关于bcr/abl融合基因的免疫治疗法介绍
机体抗肿瘤免疫的机制包括细胞免疫和体液免疫两方面，对CML主要以细胞免疫为主。CML对免疫治疗有效，包括INF-α、造血干细胞移植和供者淋巴细胞输注（DLI），其机制为T细胞和其他免疫效应因子的参与。INF-α通过和细胞膜受体结合，激活大量信号传导途径，调控相应基因转录，抑制白血病细胞增生、促进
细胞移植和基因疗法双重作用治疗老年痴呆
下调β分泌酶基因表达的shRNA表达质粒转染前(A, B)后(C, D)神经干细胞的生存力未发生明显变化 中国中山大学中山医学院李峰教授领导的团队进行的一项研究，合成靶向淀粉样β蛋白合成的关键酶β分泌酶的寡核苷酸，并将其转入pSilenCircle质粒，构建下调β分泌酶基因表达的shRNA
Circulation－Res：基因疗法可有效治疗巴氏症候群
Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。 相关结果发表在《Circ
利用基因疗法治疗CPVT遗传性心律失常
在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能，而且也可能为治疗更为常见的心律失常（比如心房颤动）的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动，已完成首例治疗
四川大学华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。 法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
脱敏疗法的治疗方法
脱敏疗法首先要确定过敏源，然后将过敏原制成不同浓度的制剂，反复给相应过敏原皮肤试验阳性的患者进行皮下注射，剂量由小到大，浓度由低到高，逐渐诱导患者耐受该过敏原而不产生过敏反应。
细胞疗法的治疗优势
１、治疗范围广； ２、大多数治疗毒副作用小； ３、多种细胞治疗材料来源充足； ４、是未来最好的免疫治疗、基因治疗等载体。
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。 虽然这一疗法仅仅在一名法国青少年身上成功实现，但这一手术释放了一个非常积极的早期信号，或许能够推广给数百万名患有该种疾病的患者。 镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改变会导
MeiraGTx公司基因疗法获EMA批准PRIME资格－有望首度治疗色盲
近日，专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其基因治疗候选产品A002优先药品（PRIME）资格，用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物（Rare Pediatric Disea
科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
CRISPRCas9基因治疗法基础知识ABC
CRISPR-Cas9，一种基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。 研制经过 盖茨投资了生物医药公司Editas Medicine，这家公司开发出了一种名为CRISPR-Cas9的基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病，不过尚未进入人体试验阶段。[1] 2
抗炎细胞疗法Ryoncil(remestemcelL)获美国FDA优先审查!
Mesoblast Ltd是一家总部位于澳大利亚墨尔本的生物技术公司，是同种异体（通用型）细胞疗法的全球领导者，致力于开发以细胞为基础的再生治疗产品，用于炎症性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制