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据报道，前美国国家航空航天局（NASA）研究员Zayner自行设计了一套基因疗法，试图通过注射去除抑制自己左臂肌肉发育的蛋白质，获得超强臂力。有媒体称，这是全球首例正式公开的基因改造人案例。Zayner表示，他相信，随着基因工程技术的推广普及，人类将演变为新的物种。 “绿巨人、金刚狼这些超级英雄要成为现实了吗”“双眼皮，高鼻梁……微整形要变微整基因了吗”“以后你能成为多‘好’的人，取决于你有多少钱”……记者随机采访的读者们脑洞大开。 相比于吃瓜群众的反应，科研人员们要淡定得多。“我觉得这个做法比较哗众取宠。”一位不愿意透露姓名的生物领域研究者告诉科技日报记者。 “这是个很有趣的事情，让高大上的生物技术平民化了，但这个人的行为更多是在制造新闻，或者说是个噱头，而不是严谨的科学研究。”中科院微生物所研究员娄春波也认为。 “他做的这个事情目前在技术上是不可行的。”合成生物技术公司Bluepha的联合创始人兼首席技术官张浩千......阅读全文
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（N
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
图片来源于网络 2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。 FD
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果，分享给大家！图片来源：www.pixabay.com 【1】JCI：新技术提高基因疗法治疗视力的效果 doi：10.1172/JCI129085 在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人
中国CAR-T临床研究数量已高居全球第一，但目前尚未有任何疗法获批上市。 作为癌症治疗的新选择，细胞和基因疗法受到越来越多的关注和期待。美国FDA（Food and Drug Administration，食品药品监督管理局）年前表示，将开启审批快车道，让更多细胞及基因疗法获批上市。 天价药
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
近日，《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。 基因疗法（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒
基因疗法不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因。科学家们希望它可以改写疾病治疗的范式，特别是罕见病。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物，填补领域空白！与此同时，基因疗法在拯救罕见病领域创造了多个奇迹！ 1、治疗镰状细胞贫血 2017年3月，《NEJM》发表文章揭示，
如果科学家们发现了一种预防疾病或克服不育的新方法，他们通常会受到称赞。但涉及到基因工程，就会引起许多争议。生殖医学中的基因工程尤其可怕，因为这关乎到改变后代的基因。任何新技术都会引发争议，即便是在比较开放的美国。故事是这样的，医生们利用一种相对较新的技术，帮助一对夫妇避免遗传基因突变，如果不干涉
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热
美国研究人员13日说，他们在猪身上测试了一种把基因直接输送至心脏的新型基因疗法，结果表明它可有效逆转心脏衰竭的过程。 心脏衰竭是指心脏过于虚弱，无法输出足够血量满足组织和器官代谢需求。几乎所有类型的心脏、大血管疾病都可能引发心脏衰竭。 美国伊坎医学院的研究人员当天在美国期刊《科学转化
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
CAR-T（T细胞嵌合抗原受体）作为一种免疫细胞治疗方案，在全球范围内吸引了包括学者、医生、患者、投资人的大量关注。然而CAR-T具体是什么，它的背后有什么样的故事、目前的研究状况如何，未来又将走向何方呢？ CAR-T带来的新曙光 自古以来，人们不断地与癌症进行斗争。科学家们考古发现的木乃伊
在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所（TSRI）和中国上海科技大学的研究人员开发一种方法将抵抗人类免疫缺陷病毒（HIV）的抗体附着到免疫细胞表面上，从而产生抵抗HIV的细胞群体。在实验室条件下，他们的实验证实这些抵抗性细胞能够快速地替换被HIV感染的免疫细胞，从而有助潜在地治愈HIV感染者
柏林病人和伦敦病人证明，通过基因剪刀改造HIV感染者体内的T细胞的治疗方式，是一个可以探索的治愈艾滋病的有效方法。 据报道，伦敦大学学院研究团队在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，或将成为继“柏林病人”之后全球第二例被“治愈