每年批准1020个细胞和基因疗法FDA将推出那些新举措
日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。 声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过200份IND申请。目前FDA已经累计接收了超过800份细胞或基因疗法的IND申请。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个细胞和基因疗法产品。这反映了这一领域显着的科学进步和创新的临床影响。 这两位FDA的领导者认为细胞和基因疗法领域的现状和上世纪90年代末抗体药物开发加速的转折点很类似。如今单克隆抗体已经成为现代疗法的一大支柱。对于抗体来说，人源化抗体平台的应用和普及生成了完全人源化的单克隆抗体。这些抗体不会被人类的自身免疫系统排斥，奠定了抗体药物成为现代疗法主力军之一的基础。 在细胞和基因疗法领域，安全和有效的基因疗法递......阅读全文
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定－用于镰状细胞疾病
诺华1月8日宣布，单克隆抗体候选药物crizanlizumab（SEG101）近日获得FDA突破性疗法认定资格，用于预防所有镰状细胞疾病（SCD）基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs）。图片来源于网络 镰状细胞疾病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中，红细胞血红
细胞疗法治疗心肌缺血－FDA放行关键临床试验
BioCardia公司近日宣布，FDA批准其CardiAMP细胞疗法针对慢性心肌缺血（CMI）的临床试验器材豁免（IDE），使其可以开始利用CardiAMP细胞疗法治疗顽固性心绞痛（RA）的关键性临床试验。 在美国，估计有60到180万患者患有顽固性心绞痛，每年新发病例约有7万5千例。尽管血运
抗炎细胞疗法Ryoncil(remestemcelL)获美国FDA优先审查!
Mesoblast Ltd是一家总部位于澳大利亚墨尔本的生物技术公司，是同种异体（通用型）细胞疗法的全球领导者，致力于开发以细胞为基础的再生治疗产品，用于炎症性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
ruvant胎儿血红蛋白基因疗法获美国FDA罕见儿科疾病资格！
Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。 ARU-
FDA授予基因泰克肺癌PD1药物突破性疗法地位
在药物的临床实验中，Genentech使用母公司罗氏开发的免疫组化分析技术，描述了PD-L1在非小细胞肺癌患者中的表达状态。 “我们致力于个性化医疗，准备与伙伴一起测试开发像MPDL3280A这样的药物，这能帮助我们找出，哪些人适合使用我们的药物”罗氏公司首席医疗官Sandra Horning
美国FDA已优先受理默沙东Keytruda疗法
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国FDA已受理PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（中文商品名：可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA寻求批准Keytruda一个新的适应症，用于高风险
FDA推出“新冠病毒疗法加速计划”
为了加快应对新冠病毒病（COVID-19）疫情的发展，美国FDA日前宣布，为COVID-19潜在疗法制定了一项加速批准计划（Coronavirus Treatment Acceleration Program，CTAP）。该计划将利用一切可用的资源，尽可能快速地把新疗法带给广大患者，并同时评估其
FDA批准美国首个溶瘤病毒疗法
10月27日，美国食品药品监督局（FDA）发文称，已经批准安进（Amgen）的溶瘤病毒疗法（oncolytic virus therapy）用于治疗病灶在皮肤和淋巴结，没能通过手术完全清除的黑色素瘤。该药物名字叫Imlygic（talimogene laherparepvec；T-VEC），是经
Molgradex拿下FDA突破性疗法认定
“剑指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性疗法认定 Savara公司宣布，美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
生殖细胞基因治疗法介绍
生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短
推动细胞和基因疗法工艺标准的发展
Polyplus，萨多利斯集团的一部分，已同意与韩国细胞和基因疗法（CGT）的CDMO MarkHerz 合作，开发以降低治疗产品每剂的成本并提高质量为重点的新的CGT效率标准。团队将通过利用Polyplus产品和专业知识与MarkHerz的制造能力，努力提高工艺效率。Polyplus的e-Zyve
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！
Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近，美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发出一种技术，将加快干细胞衍生组织的生产。 这种方法可同时测量多个基因的表达，使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段，快速地描述细胞。该技术将帮助研究人员使用患者的皮肤，再生视网膜色素上皮细胞（RPE，眼睛后面的一种组织，在几种致盲眼疾中受影响）。
first－in－class胃癌一线疗法获FDA突破性疗法
安进宣布，美国FDA授予其在研first in class单抗bemarituzumab突破性疗法认定，与改良FOLFOX6化疗方案（亚叶酸钙、氟尿嘧啶和奥沙利铂）联用，一线治疗 FGFR2b过表达和HER2阴性转移性和局部进展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。这些患者经FDA批准的伴随诊断检测显示至
FDA授予百时美免疫疗法nivolumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）5月14日宣布，FDA已授予实验性PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab突破性疗法认定，用于治疗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治疗。 Nivolumab突破性疗法认定的授予，是基于一项正在复发性和难治性血液系统恶性肿瘤群体中开展
Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定
在过去的10年中，HCC的发病率和死亡率在稳步上升，而中国是世界上肝癌发病率最高的国家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌总数的90%，在确诊时疾病的发展阶段对治疗手段和患者预后有很大影响。肝脏切除或肝移植这类潜在治愈性手段只能用于早期HCC患者。无法切除的HCC患者预后
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
靶向诺奖信号通路，创新肾细胞癌疗法获FDA优先审评资格
速递 | 今日，默沙东（MSD）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为HIF-2α抑制剂belzutifan递交的新药申请（NDA），用于治疗Von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌（RCC）。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月15日之前做出回复。 Von Hippe
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
FDA批准首个巨细胞病毒(CMV)基因检测法
2012年7月5日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了首个巨细胞病毒（CMV）DNA检测法，用于评估实质器官移植患者的抗病毒治疗是否有效。在患者正在接受抗巨细胞病毒治疗期间，医师可以借助该方法评估治疗过程中患者血清样本中CMV载量变化情况。如果两次检测期间病毒载量显著降低则说明治疗有效，反之则应该
美国FDA“突破性疗法”的前世今生
近些年，新药研发愈发困难，不仅仅是单纯的投资成本浩大，FDA对新药申请的越加严格更是全球各大药企所要面临的共性问题。能获得FDA的青睐与支持，对于任何一家企业来说都是一种奢求，而业界内似乎找到了一种较为实用的途径，那就是“突破性疗法”的认定。 “突破性疗法”在近几年可谓风头正劲，不论哪家企业的