FDA连续更新5大指南癌症临床试验将迎来新变化
对于有些癌症患者来说，加入检验创新疗法的临床试验可能代表着挽救他们生命的最后机会。然而，有些患者会因为不满足临床试验严格的患者入组标准而无法加入临床试验。日前，FDA发布了4项关于癌症临床试验标准的指导文件草案和关于青少年患者入组成人肿瘤学临床试验的指导文件终稿。这些文件更新了癌症临床试验招募患者入组的标准，在澄清儿童和青少年患者入组标准的同时，有望让原先无法加入临床试验的患者获得入组的机会。 “过于严格的入组标准可能延缓患者注册过程，限制患者参与临床试验的机会，并且可能导致临床试验的结果不能完全代表药物在最终接受治疗的患者群体中的疗效。”FDA局长Scott Gottlieb博士说。 关于青少年（12-17岁）癌症患者入组成年癌症临床试验的建议 在这一指导文件中，FDA表明在青少年患者中，有些癌症（包括软组织和骨肉瘤、中枢神经系统肿瘤、白血病/淋巴瘤和黑色素瘤）的特征与成人中的肿瘤相似。而历史上这些患者需要等到成人临......阅读全文
麦科奥特新药MT2004临床试验申请FDA获批
继MT1002启动Ⅱ期临床研究之后，麦科奥特公司目前正式对外宣布，NASH新药 MT2004临床实验申请(IND)已经顺利通过美国食品药品监督管理局(FDA)的审评。MICOT计划在2019年Q4入组第1例。这是麦科奥特在同一年度中，连续有两个创新药物获得美国FDA临床试验申请(IND)审评获批
备受关注的“粪菌移植”被FDA警告，并计划叫停临床试验！
近日，美国食品和药物管理局（FDA）向医护人员和病人发出一份安全警告，表示粪菌移植疗法（fecal microbiota transplants，FMT）可能存在严重或危及生命的多重耐药菌感染风险，并计划暂停涉及该疗法的临床试验。 FDA的这项安全警告源于近期发生的“粪菌移植患者死亡事件”。
阿诺医药Buparlisib获FDA认可进入Ⅲ期临床试验，NDA有望提前
12月19日，阿诺医药宣布其用于治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的药物——Buparlisib (AN2025) 的Ⅲ期临床方案草案及统计分析计划草案获得美国FDA认可，即将进入Ⅲ期临床试验。同时，FDA同意阿诺医药在总有效率(ORR)的期中分析结果达到预设的统计学意义时提前递交NDA，并将加
癌症mRNA疫苗临床试验结果令人鼓舞！“BioNTech”最新成果
新冠疫情的爆发，让更多普罗大众认识了mRNA疫苗。mRNA疫苗技术的原理在于，能够设计靶向mRNA，并在对人体不造成伤害的前提下通过递送系统进入人体，让免疫系统识别病毒特征，从而产生抗体。事实上，mRNA疫苗并不是一项新的生物技术，科学家们几十年来一直在针对各种疾病研究和使用mRNA疫苗，而这一技术
临床试验显示新方法对抵抗常规癌症或有效
律师Mark Gorman第一个被确认的肿瘤是脖子左侧的一个小型黑色素瘤。医生移除其肿瘤后向他保证，癌症被治愈了。 然而8年后，医生在1998年例行体检时发现Gorman的腹部有肿块，黑色素瘤已扩散到肝脏，该肿瘤缠绕在下腔静脉上，不能动手术。晚期黑色素瘤患者在确诊后通常会活6到10
经加速审查后－FDA批准两款癌症治疗方案
美国有线电视新闻网报道，本周，美国食品和药物管理局(FDA)在加快审查后，批准了两种癌症治疗方法：Vitrakvi和Xospata。 Vitrakvi于11月26日获得批准，是一种针对具有特定遗传特征(生物标志物)的成人和儿童癌症患者的治疗方法。FDA在声明中说，这是第二种被批准的基于肿瘤生物
FDA给力！首个NGS癌症大panel基因检测获批
今日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布，已批准纪念斯隆·凯特琳癌症研究中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，简称MSK）基于二代测序技术的癌症基因检测分析平台MSK-IMPACT™，为癌症基因检测未来的学术研究及商业开发开创了先河，进一步拓宽了个体
伴随诊断医疗器械或FDA认可，有望用于癌症治疗
Caris Life Sciences公司近日宣布，美国FDA已经授予该公司开发的MI Transcriptome伴随诊断（CDx）测试突破性医疗器械认定。这一检测旨在发现实体瘤中的基因融合，帮助临床医生发现能够从特定靶向疗法中获益的癌症患者。Caris公司计划在今年晚些时候递交上市前批准（Pr
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
厦门大学教授原创抗癌新药获美国FDA临床试验许可批件
中组部“千人计划”专家、厦门大学药学院院长张晓坤教授领导团队研发的原创抗癌新药K-80003在2016年12月30日成功获得美国FDA的临床试验许可批件，正式进入了新药在被批准上市前必经的临床试验阶段，将开展在晚期结直肠癌患者中的临床测试。新机理、新靶点、新药物分子结构，这是我国真正意义上的自主
加科思抗肿瘤药JAB3068获美国FDA临床试验批准
2018年1月12日，北京加科思新药研发有限公司宣布，加科思自主设计开发、具有全球知识产权的小分子口服抗肿瘤药JAB-3068正式获得美国FDA新药临床实验批准，公司向中国CFDA递交的新药临床试验申请也启动审评。 尽管PD-1/PD-L1抗体在肿瘤免疫治疗方面取得巨大成功，但还是有约60
－膀胱癌新药或将问世－填补30年来治疗性药物的空白
近日，来自夏威夷大学癌症中心进行的一项膀胱癌药物临床试验已经越来越接近FDA的批准标准了，这种名为白介素15超拮抗剂复合物（ALT-803）的新型药物可以同卡介苗结合，有望有效治疗非肌层浸润性的膀胱癌患者，而非肌层浸润性膀胱癌是目前最为常见的一种膀胱癌。 研究者Charles Rosser表示
从FDA批准首个癌症消费级基因检测看中国市场
美国FDA宣布23andMe获得首个直接面向消费者（DTC）的癌症风险基因检测授权。这项检测的意义是什么，中国市场如何？基因慧就此专访了7位相关企业创始人，并分析相关市场趋势，供参考，欢迎留言讨论。 划重点 1. 此产品针对3个癌种的BRCA基因的3个突变 2. FDA对DTC基因检测政策
抗癌药物的伴随诊断，NGS伴有何种角色？
伴随诊断（CDx），是指采用体外诊断设备（试剂）或影像学工具，为治疗性的产品提供安全、有效的指示作用；显而易见伴随诊断已经成为肿瘤学家（肿瘤科医生）必不可少的工具。根据分析师的预测，全球体外诊断市场将从2014年的31.4亿美元增加到2019年的87.3亿美元。 在药物临床试验阶段，伴随诊断具
－四环医药治癌新药临床试验申请获批－拟向美国FDA申报
四环医药(00460)宣布，集团所开发的1.1类新药哌罗替尼的临床试验批准申请，已获得中国食品药品监督管理局接纳。作为第一款自主研发的肿瘤药物，哌罗替尼是集团创新药物开发的里程碑，标志着集团开拓肿瘤产品市场的能力。 哌罗替尼是一种第二代(pan-HER)抑制剂，用于治疗肺癌和乳腺癌。集团的
君实生物PD1新药JS001获美国FDA临床试验批准
据公司介绍，JS001是国内企业首个获得临床试验批准的抗PD-1单克隆抗体注射液。 其临床前研究数据表明该品种比国外竞争产品结合抗原后有更缓慢的解离和更高的亲和力。根据截至目前JS001在黑色素瘤、鼻咽癌、胃癌、尿路上皮癌患者中取得的临床数据，JS001的疗效和安全性相当或优于其它已经上市同类
FDA公布首个临床试验试点项目－治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这
我国首个肿瘤新生抗原mRNA疫苗LK101获FDA批准开展临床试验
近日，北京立康生命科技有限公司（以下简称“立康生命科技”）自主研发的肿瘤新生抗原mRNA疫苗产品——LK101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验申请（IND）批准。这是我国首个在FDA获批的肿瘤新生抗原mRNA疫苗产品。 LK101注射液基于患者个体肿瘤特异性突变，通过高通量测序
抗癌药物的伴随诊断
【导读】根据分析师的预测，全球体外诊断市场将从2014年的31.4亿美元增加到2019年的87.3亿美元。在药物临床试验阶段，伴随诊断具有很好的用药指导作用，一方面可以提高治疗的响应准确度；另一方面通过对患者的用药分层预测和识别用药人群，节省患者的用药开支。伴随诊断（CDx），是指采用体外诊断设备（
DelMar公司胶质母细胞瘤创新药获FDA快速通道认定
12月26日，专注于开发及商业化创新癌症疗法的生物医药公司DelMar Pharmaceuticals公布称，美国FDA授予公司在研主要候选药物VAL-083用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）快速通道认定。 DelMar公司临时首席执行官Saiid Zarrabian表示：“VAL-083
定了！美国国家癌症研究所所长将出任FDA代理局长
Norman Sharpless 当地时间3月12日，特朗普政府宣布，下个月将任命美国国家癌症研究所(National Cancer Institute，NCI)所长Norman Sharpless为美国食品和药物管理局(Food and Drug administration)代理局长。 就在
第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。 Pexidartinib是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这
美国FDA将做出30年来临床试验多样性最大变化
《自然》杂志发文称，美国FDA将很快要求相关机构提交一份确保临床试验多样性的计划。扩大临床试验受试者的范围和种类是测试药物适用性的重要方式，“这是过去三十年来，针对临床试验多样性方面的最大变化。”但对于FDA是否会充分执行此要求，科学家们还保持怀疑。当地时间2月16日，《自然》（Nature）杂志发
星锐医药呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获美国FDA临床试验许可
2024年3月8日，星锐医药（Starna Therapeutics），一家聚焦靶向递送技术及创新mRNA疗法的生物技术公司，宣布其自主研发及生产的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）批准，并将开展一期临床试验研究。
Alpha－DaRT获得了美国FDA授予的突破性医疗器械认定
近日，Alpha Tau Medical宣布，其开发的α-辐射癌症疗法Alpha DaRT获得了美国FDA授予的突破性医疗器械认定（Breakthrough Device Designation），该认定适用于治疗无治愈性标准疗法的皮肤和口腔鳞状细胞癌。 突破性医疗器械是美国FDA为加快审评进
呼气10分钟诊断癌症，革命性临床试验正在进行
基于人体健康状态和患癌状态下新陈代谢副产物——“挥发性有机化合物”（volatile organic compounds，VOCs）分子的变化，通过10分钟的呼吸检测即可进行癌症早期诊断。 目前，基于该技术的为期两年的呼吸检测试验将在剑桥Addenbrooke医院进行，试验计划招募1500名参
CART临床试验因死亡再次被叫停，为何还是脑水肿死亡？
临床试验再次被迫中断 Juno公司一直在进行CAR-T细胞治疗的临床试验，今日，他们传来的确实令人不安的消息。今天，他们宣布，又有两名急性淋巴细胞白血病在治疗过程中死亡。目前，正在进行的是二期临床试验，并且已经是今年的第二次。这也将使得期临床试验再一次中断。 公司的发言人在发布会上并没有提到
癌症的伴随诊断
在临床试验中，利用伴随诊断来指导治疗，可鉴定出最有可能响应特定疗法的患者群体，从而改善治疗反应。这些检测不仅能指示分子靶点的存在，还能提示治疗的脱靶效应，预测与药物相关的毒性和副作用。 伴随诊断(Companion diagnostics，CDx)是指体外诊断的设备或成像工具，能够为相
首个在实验室制造的癌症对抗血细胞在FDA获批
据了解，Kymriah是CAR-T癌症疗法的其中一种。医生首先要将病人的白细胞或T细胞从身体提取出来，然后往里添加一种叫做嵌合抗原受体(CAR)。这种受体能给T细胞带来攻击癌细胞的能力。随后，这些工程细胞被放回到病人体内。由于每一剂量都是为病人定制，所以它是一种高度个人化的药物。 试验结果显示