全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法，还是首个直接注入大脑的基因疗法。 AADC缺乏症是一种罕见的遗传性神经系统疾病，由编码ADCC酶的多巴脱羧酶（DDC）基因变异引起。ADCC酶的缺乏会导致多巴胺和血清素无法被合成，而多巴胺的缺乏会导致患者出现运动障碍，包括运动功能减退、肌张力障碍等。遭遇该基因缺乏的儿童，将面临发育迟缓（尤其是运动机能）、生命缩短等问题，也会出现癫痫样眼科发作、频繁呕吐、睡眠困难等症状。 Upstaza是一种基于重组腺相关病毒血清型 2 (AAV2) 的一次性基因替代疗法，该重组载体含有功能正常的人类DDC基因。DDC基因可以传递合成AADC的指令。通过将重组质粒直接导入至大脑壳核，纠正潜在的......阅读全文
化学基因疗法给大脑装上药物开关
英国伦敦大学学院科学家最近找到一种“入侵”大脑的新方法：通过基因工程改造脑细胞，使神经元在遇到某种药物时会放电，以此治疗癫痫发作。这种化学基因疗法已在有类癫痫症状的小鼠身上进行实验，也将很快用于人类。相关论文在线发表于最近的《自然·通讯》网站上。 化学基因学以光基因学为基础。在光基因学中，打开
失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑
这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。 大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，
欧盟批准首个直接注入大脑的基因疗法上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法，还是首个直接注入大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一
细胞，基因结合疗法有效阻止乳腺癌细胞进入大脑
UCLA科学家成功运用细胞疗法和基因疗法相结合的方式在小鼠模型中开发出一种针对转移性乳腺癌的有效治疗方法。该研究发表在8月1日的Clinical Cancer Researc杂志上。 乳腺癌是女性中最常见的癌症。而癌细胞转移是导致死亡的重要原因。由于种种原因测量癌细胞的转移率是非常困难
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法，还是首个直接注入大脑的基因疗法。 AADC缺
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
新疗法助中风小鼠修复受损大脑
发表在最新一期《自然·医学》杂志上的一项中美合作研究表明，一种新疗法能有效提高中风小鼠的脑神经细胞数量，加速其运动和感觉功能的恢复。 这一疗法实际上是两种治疗手段的结合。第一种是通过手术将人类神经干细胞移植到受损脑区，它们会转变为神经元和其他脑细胞；第二种是向脑内注入一种名为3K3A-APC的
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
罕见病基因疗法的机遇及挑战 基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
再生大脑的关键：lunatic fringe基因
“我们的最初目标是寻找原代神经干细胞选择性表达的基因。依靠向公众开放的表达数据库，我们粗略筛选了750个潜在候选基因。经过艰苦细致的工作，系统地将目标锁定至一个单基因，”德克萨斯儿童医院儿科和神经科助理教授Mirjana Mirjana Maletić-Savatić说。“经过广泛的分析，我们确
大脑发育关键基因之谜解开
英国巴斯大学研究人员近日在《公共科学图书馆·遗传学》发表论文称，他们揭开了长链非编码RNA（lncRNA）子集基因与邻近基因相互作用的机制，这一机制可调节必需的神经细胞发育及功能。 lncRNA基因与其他基因不同，它不编码生命的基石蛋白质。但lncRNA在人类基因组中普遍存在，估计数量在180
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
基因疗法的的方法用途
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
用基因疗法令心肌再生
据一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈
Nature：基因疗法促进心脏再生
来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。 世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。 目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体
基因疗法的问题及对策
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
基因疗法，到底是什么？
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周