小药企也有大突破，FDA授予Rhythm肥胖药突破性药物资格
医药行业里，肥胖和糖尿病这两种代谢性疾病研发领域较为特殊。为了确定新药的安全性和有效性，往往需要大量的研究、较长的周期和更多的研发投入，因此一般只有像赛诺菲、诺和诺德这样的医药巨头才能负担起高额的研发成本和漫长的研发周期，小型药企往往规避这样的研发项目。FDA的“突破性疗法”认定是美国政府为了加速一些具有良好治疗前景的药物审批过程而设置的。“突破性疗法”由制药公司向FDA申请，一旦被授予资格就可以进入快速审批通道，在药品市场竞争日趋激烈的今天，任何一个药企都明白其中的利害。然而遗憾的是，FDA此前一直未颁发“突破性疗法”资格给任何一个代谢和内分泌产品。近日一家位于波士顿的小型药企——Rhythm制药打破了这一僵局。 该药企名为setmelanotide的肥胖药获得FDA授予的“突破性药物”资格。目前setmelanotide正处于II期临床试验，主要针对POMC基因缺陷引发的肥胖。POMC为阿片黑皮素原，能够抑制食欲并......阅读全文
小药企也有大突破，FDA授予Rhythm肥胖药突破性药物资格
医药行业里，肥胖和糖尿病这两种代谢性疾病研发领域较为特殊。为了确定新药的安全性和有效性，往往需要大量的研究、较长的周期和更多的研发投入，因此一般只有像赛诺菲、诺和诺德这样的医药巨头才能负担起高额的研发成本和漫长的研发周期，小型药企往往规避这样的研发项目。FDA的“突破性疗法”认定是美国政府为了加
FDA授予GSK单抗药Arzerra－sBLA优先审查资格
葛兰素史克(GSK)和Genmab制药12月20日宣布，FDA已授予单抗药物Arzerra(ofatumumab，奥法木单抗)补充生物制品许可(sBLA)优先审查资格，同时，FDA已指定Arzerra sBLA的处方药用户收费法目标日期(PDUFA)为2014年4月19日。 GSK于今
美国FDA授予pegzilarginase突破性药物资格
近日，Aeglea BioTherapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见性、进行性疾病，可导致严重的并发症和早期死亡。 BTD
Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格
Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤儿药是指用
美国FDA授予AROAPOC3孤儿药资格,治疗FCS
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见
－FDA授予拜耳多吉美（Nexavar）sNDA优先审查资格
拜耳(Bayer)和Onyx制药8月27日宣布，FDA已授予多吉美(Nexaver，通用名：sorafenib，索拉非尼)补充新药申请(sNDA)优先审查资格，用于治疗局部晚期或转移性放射性碘(RAI)难治性分化型甲状腺癌。 该药sNDA的提交，是基于III期DECISION临床试验的数据
美国FDA授予卵巢癌在研新药孤儿药资格
今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药ZW25和ZW33孤儿药资格。 仅以美国为例，每年就有超过2.2万多的妇女被诊断患有卵巢癌，该疾病造成了多达1.4万患者死亡。目前，还没有针对 HER2 的卵巢癌靶向治疗方案获得批准，意味着
美国FDA授予罗氏Esbriet突破性药物资格
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）治疗无法分类的间质性肺病（uILD）成人患者的突破性药物资格（BTD）。ILD是一种致衰性的严重呼吸系统疾病，目前尚无FDA批准用于治疗uILD的药物。II期临床试验数据显示，治疗2
基因疫苗mRNA1893获美国FDA授予快速通道资格
Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其在研寨卡病毒疫苗mRNA-1893快速通道资格。目前，该公司正在开展一项I期临床试验，在健康成人中评估mRNA-1893预防
FDA授予杜氏肌营养不良基因疗法优先审评资格
11月28日，SarePTA Therapeutics公司宣布，FDA已经接受基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为2023年5月29日。 DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变所致的肌源性损伤，属于因X染
FDA授予罗氏抗癌药Zelboraf突破性药物资格和优先审查资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Zelboraf（vemurafenib，维罗非尼）治疗BRAF V600突变阳性Erdheim-Chester病（ECD）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查资格（PR
FDA授予再生元降脂药物evinacumab突破性药物资格
Regeneron近日宣布，美国FDA已授予其高胆固醇血症药物evinacumab突破性药物资格 Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的单克隆抗体，正在研发用于治疗患有纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶的抑制剂。该公
默克/辉瑞Bavencio获美国FDA授予突破性药物资格
辉瑞（Pfizer）与合作伙伴默克（Merck KGaA）近日联合宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份补充生物制品许可申请（sBLA）：将抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab）用于局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的一线维持治疗。FDA已授予Bavencio用于
FDA授予强生多发性骨髓瘤新药daratumumab优先审查资格
强生（JNJ）旗下杨森近日宣布，FDA已受理单抗药物daratumumab治疗多发性骨髓瘤（MM）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA寻求批准daratumumab用于既往已接受至少3线治疗（包括一种蛋白酶抑制剂PI和免疫调节剂IMiD）的MM患者或对PI和IMiD均难治性MM患者的治疗。这类
Galapagos公司创新药GLPG1792获美国FDA授予快速通道资格
Galapagos是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发具有新作用机制的小分子药物，其管线资产涵盖炎症、纤维化、骨关节炎和其他适应症的临床前至III期临床资产。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予GLPG1972/S201086治疗骨关节炎（OA）的快速通道资格。OA是
FDA授予Sigilon公司SIG001孤儿药资格，治疗A型血友病！
Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。 近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan D
Themis公司候选疫苗MVCHIK获美国FDA授予快速通道资格
Themis Bioscience是一家奥地利生物制药公司，专注于开发免疫调节疗法治疗感染性疾病和癌症。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选疫苗（MV-CHIK）预防基孔肯雅（chikungunya，CHIK）的快速通道资格。基孔肯雅热（Chikungunya fev
逆代谢新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。 孤儿药是指用于
FDA授予罗氏Perjeta早期乳腺癌术前治疗sBLA优先审查资格
罗氏(Roche)今天宣布，FDA已授予Perjeta(帕妥珠单抗)补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查资格，将一种Perjeta治疗方案用于HER2阳性早期乳腺癌患者的术前(新辅助治疗)治疗。FDA将于2013年10月31日作出审查决定。 Perjeta是FDA将要评估作为一种治疗选
FDA授予Celator公司白血病药物Vyxeos－突破性药物资格
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予Celator Pharma公司纳米尺度抗癌药Vyxeos（又名CPX-351）突破性药物资格，该药开发用于急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症的治疗。具体而言，FDA已授予Vyxeos用于治疗相关急性髓性白血病（therapy related AML，t
美国FDA授予辉瑞突破性乳腺癌新药Ibrance优先审查资格
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）突破性乳腺癌药物Ibrance（palbociclib）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已正式受理Ibrance的补充新药申请（sNDA）并授予优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2017年4月。此次sNDA，将支持I
吉利德Yescarta获美国FDA授予孤儿药资格，在中国优先审查
吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）开发的CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予了2个孤儿药资格（ODD），分别用于治疗：结外边缘区淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴结边
阿斯利康新型抗炎药Fasenra获美国FDA授予三个孤儿药资格
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性食管炎（EoE）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，FDA还授予了Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES
FDA授予sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病的孤儿药资格
Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。 olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，由Ironwood公司发现并拥有完全控制权，目前正处于II期临床，评估治疗SCD和贲
美国FDA授予rezafungin合格传染病产品资格和快速通道地位
Cidara Therapeutics是一家专注于开发包括免疫疗法在内的新型抗感染药物的生物技术公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗真菌药物rezafungin的合格传染病产品（QIDP）和快速通道地位。具体而言，QIDP资格授予静脉注射剂型rezafungin预防性治疗
长效C型利钠肽前体药物获美国FDA授予孤儿药资格
Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软
美国FDA授予Gazyva一线治疗滤泡性淋巴瘤优先审查资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Gazyva（obinutuzumab）的补充生物制品许可（sBLA），同时授予了优先审查资格。此次sBLA，寻求批准Gazyva联合化疗治疗后紧接着Gazyva单药治疗，作为
FDA授予默沙东PD1免疫疗法Keytruda治疗MSIH癌症审查资格
美国制药巨头默沙东（Merck & Co）免疫肿瘤学管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已受理PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）用于既往已接受治疗（经治）的晚期高微卫星不稳定性（microsatellite instability-high，
美国FDA授予强生预防性RSV高级疫苗突破性药物资格！
医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司预防性RSV高级疫苗的突破性药物资格（BTD），用于60岁及以上老年人群预防由呼吸道合包病毒（RSV）介导的下呼吸道疾病。RSV是一种高度传染性的、潜在危及生命的呼吸道感染，每年影响全球超过6400万人。老年人
PD1抑制剂达伯舒®获美国FDA授予孤儿药资格！
信达生物制药（Innovent Biologics）是一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司。 近日，该公司自主研发的创新PD-1抑制剂Tyvyt（达伯舒®，通用名：sintilimab，信迪利单抗注射液）获美国食品和药物管理局（FDA）授