mRNA递送方向研究取得进展
脂质纳米颗粒（LNP）是信使核糖核酸（mRNA）等核酸药物的重要递送载体，其体内传输行为高度依赖表面界面性质。聚乙二醇（PEG）修饰可提高LNP稳定性并促进其跨越生物屏障，但会削弱颗粒与细胞的相互作用，降低细胞摄取和胞内递送效率。由于LNP在体内运输与细胞递送阶段对表面性质的需求并不相同，传统静态PEG修饰难以兼顾，形成了制约递送效率提升的“PEG困境”。 近日，中国科学院化学研究所科研团队从分子设计出发，在PEG与脂质之间引入具有可调热裂解动力学的氧杂降冰片二烯（OND）连接基团，构建了一系列温度响应PEG脂质。该类PEG脂质在低温储存条件下结构稳定，在37℃下发生可控裂解，驱动PEG从LNP表面逐步脱落。研究通过调节OND连接基团的化学结构，可在不改变PEG主体和脂质锚定基团的基础上连续调控PEG脱落动力学，实现从快速到缓慢的程序化PEG脱落。 研究发现，PEG脱落速率可适配不同的mRNA递送方式。PEG快速脱落有利......阅读全文
mRNA递送方向研究取得进展
脂质纳米颗粒（LNP）是信使核糖核酸（mRNA）等核酸药物的重要递送载体，其体内传输行为高度依赖表面界面性质。聚乙二醇（PEG）修饰可提高LNP稳定性并促进其跨越生物屏障，但会削弱颗粒与细胞的相互作用，降低细胞摄取和胞内递送效率。由于LNP在体内运输与细胞递送阶段对表面性质的需求并不相同，传统静
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
Science重磅：全新mRNA递送SEND，开辟分子疗法递送新方法
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
科学家实现mRNA体内精准靶向递送
近日，中国科学院国家纳米科学中心成功创建了一种基于脂质空间构象的人工智能（AI）全新模型，通过精准解析可电离脂质的三维空间构象，成功攻克了脂质纳米颗粒（LNP）在mRNA药物递送中存在的转染效率低下与难以精准靶向两大难题，为下一代mRNA疗法的发展开辟了新路径。 传统LNP设计和AI模型构建多
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素
mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的，包括：(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力；(2)它们的佐剂性，可增强免疫应答；(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。 1、剂量 目前SARS-CoV-2临床试
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
Nature子刊：董一洲团队开发仿生纳米颗粒递送mRNA
针对T细胞共刺激受体的抗体目前已被开发用来激活T细胞免疫，并在癌症免疫治疗中应用。然而，肿瘤浸润性免疫细胞往往缺乏共刺激分子的表达，这可能阻碍抗体介导的免疫治疗。 癌症免疫治疗包括多种刺激抗肿瘤免疫反应的方法，包括癌症疫苗，基于细胞的治疗，免疫检查点阻断，单克隆抗体，基于mRNA的免疫治疗和纳
mRNA在癌症治疗中的靶向策略与未来方向
以色列特拉维夫大学的研究团队在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Clinical Oncology 上发表了题为：Targeting cancer with mRNA–lipid nanoparticles: key considerations and future
最新Science：全新mRNA递送平台SEND，开辟分子疗法新方法－
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
我国学者在药物与基因递送方向取得新进展
在国家自然科学基金项目（批准号：T2425021）等资助下，北京航空航天大学常凌乾教授团队，联合香港城市大学、北京大学第一医院、中国医学科学院肿瘤医院等单位，在面向内脏器官的精准药物与基因递送技术领域取得进展。研究成果以“一种用于精准细胞内递送的器官共形剪纸结构生物电子贴片（An organ-c
开发新型－－IVTmRNA－递送平台，用于潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。本研究开发了一种创新的(国际ZL申请中)方法，将ivt -mrna与蛋白转导域(PTD)技术相结合，作为一种高效的递送平台。 基于 PTD
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
Nano－Lett：研究发现递送mRNA可降低CART细胞疗法的毒副作用
新的癌症免疫疗法涉及提取患者的T细胞并对它们进行基因改造，这样它们就能够识别并攻击肿瘤。这项技术是一项真正的医学突破。自从2017年CAR-T细胞疗法获得美国食品药物管理局（FDA）批准以来，越来越多的白血病患者和淋巴瘤患者经历了完全的病情缓解。这种疗法并非没有挑战。对患者的T细胞进行基因改造既
COVID19大流行背景下的过去、现在和未来方向－mRNA疫苗
mRNA疫苗在抗击新冠肺炎疫情中备受关注。来自Moderna和BioNTech/Pfizer等公司的配方使人们能够慢慢缓解自2020年初以来普遍存在的社交距离措施、口罩要求和封锁措施。在过去的一年里，专注于mRNA疫苗的研究工作使这项技术成为公众认识和进一步研究的前沿，从而导致了生物纳米技术原理
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
张锋最新论文：这种人体天然蛋白可形成病毒样衣壳，可被改造为mRNA递送载体
基于RNA的治疗方法（包括mRNA疫苗），具有预防和治疗广泛疾病的巨大潜力。为了实现这一潜力，我们需要一套有效的递送载体，将治疗性RNA货物有效包装并安全地递送到特定的组织中。 目前已经开发出多种递送方式，包括非病毒递送载体，例如脂质纳米颗粒（LNP），以及病毒递送载体，例如腺相关病毒（AAV
基因递送的概念
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
基因递送的定义
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
基因递送的定义
中文名称基因递送英文名称gene delivery定 义利用某些载体或特定技术将特定的基因人工导入细胞或机体的过程。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
Polyadenylation－of－mRNA
Gene expression requires the coordination and integration of multiple processes, including transcription, splicing, polyadenylation, nucleocytoplasmic
mRNA工艺技术平台之mRNA制剂
mRNA疫苗或药物的生产工艺，主要分为质粒DNA原液制备、mRNA原液制备、mRNA制剂制备三个阶段。本文讨论第三阶段的工艺平台，也是当前挑战最大的环节。 关键的制剂技术突破解决了mRNA的成药性问题，使其从60年的科研之路走向临床商业化应用，并在此次新冠疫苗应用中大放异彩。据公开信息， BN
mRNA差异显示技术(mRNA－differetial－display)(1)
1.概 述mRNA差异显示技术（mRNA differetial display）是一种快速有效的克隆差异性表达基因的方法。 方法建立：1992年 Liang P和Pardee首次应用DD技术对比人类乳腺癌细胞与正常细胞所表达的mRNA，以此来克隆癌细胞所特有的基因 目前已应用于个各领域：
mRNA差异显示技术(mRNA－differetial－display)(2)
6.技术路线 mRNA 差异显示技术 The fluoroDD System •Builds on the HIEROGLYPH™ system –TMR-labeled anchored primers –Increased primer concentrations –I
mRNA的分离
与rRNA和tRNA不同的是，哺乳动物细胞的绝大部分mRNA在其3'端均有一poly(A)尾，因此可以用oligo(dT)－纤维素亲和层析法从大量的细胞RNA中分离mRNAdmonds等，1971;At Leder，1972）。在构建cDNA文库时， 必须经上述纯化步骤制备mRNA模板。进行
mRNA的纯化
实验概要本文介绍了mRNA的纯化方法。实验原理mRNA的分离方法较多，其中以寡聚（dT）-纤维素柱层析法最为有效，已成为常规方法。此法利用mRNA 3‘末端含有Poly（A ）的特点，在RNA流经寡聚（dT）纤维素柱时，在高盐缓冲液的作用下，mRNA被特异地结合在柱上，当逐渐降低盐的浓度时或在低
如何提取mrna
1 细胞总RNA的提取1）、6孔板细胞（CNE-2）汇合度为90-100%时,取出无菌室,去其上清,用PBS洗两次后,每孔加TRIZOL试剂（Gibco公司） 1 ml,摇匀,无菌罩内消化3-5分钟（观察：液体变粘稠,细胞脱壁）.2）、将各孔内消化好的细胞裂解液吸到一DEPC处理过的1.5 ml E