2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！
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－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国，约70万人患有该病，但在过去的几十年间，基于发生癌变免疫细胞的类型，淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局(F
美国FDA批准了Medicine’s－Company的注射抗凝药上市
今天美国FDA批准了Medicine’s Company的抗血小板注射剂cangrelor上市（商品名：Kengreal），用于避免成人患者在经皮冠状动脉介入治疗（percutaneous coronary intervention，PCI）过程中因凝血造成的冠状动脉堵塞。和其它抗血小板药物一样
ADC药戈沙妥珠单抗Trodelvy获美国FDA优先审评资格
2022年10月12日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 当地时间10月11日，吉利德公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理抗体偶联药物Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy)的补充生物制品许可申请（sBLA），用以治疗接受过多种前期治疗的HR
FDA禁止常州市金坛前药制药原料厂向美国出口原料药
鉴于常州市金坛前药制药原料厂对于美国FDA药品生产质量管理规范（Good Manufacturing Practice，GMP）的漠视，本月早些时候，美国FDA发布禁令，禁止其所有产品进入美国市场。 FDA在二月份对金坛前药制药原料厂的核查中发现，该公司作为美国药用活性成分（Active Ph
孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
美国FDA局长卸任信
美国现任FDA局长Margaret Hamburg博士将于2015年3月底卸任。今天她给全体FDA人员发了一封卸任信，信件内容翻译如下。Hamburg博士曾经是美国最年轻的医学科学院院士，任职期间提倡监管科学（Regulatory Science），她认为“监管科学为连接尖端
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，
瑞德西韦成为孤儿药－国内如何应对
3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。 根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的药
市场白热化－全球热销的重磅药物都在积累孤儿药认定
根据世界卫生组织的统计，全球约有5000-8000种罕见病，但治疗药物却异常紧缺，因此中国、美国等国家均发布了法律政策支持罕见病及其治疗药物的研发。但最近，有媒体Axios撰文指出，美国一些最畅销的品牌药物为了保护其ZL、避免仿制药竞争，通过获得孤儿药认定等法律批准途径，增加药物研究数量，延长Z
全球首创！光谷药企研发“孤儿药”有望国内率先上市
武汉晚报讯（记者李昕宇 通讯员康鹏）每一款“孤儿药”的研发上市都是对一个罕见病患者群体的解困。记者获悉，光谷药企纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物，目前已进入三期临床试验阶段。 “孤儿药”是对于预防、治疗、诊断罕见病的药品的称号，其研发过程
2015年4月全球新药申报与审批数据
一、新药批准 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批准沙丁胺醇气雾剂用于哮喘治疗的上市申请。 2.2015年4月1日，艾伯维宣布欧盟委员会通过了阿达木单抗用于重度斑块型银屑病治疗的sNDA申请。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批准达比加群酯甲磺酸盐sNDA申请，获得其
盘点：2014年9月份美国FDA审批药物亮点
2014年9月份美国FDA共审批通过13个新药，1类新分子实体药物2个，新生物药物2个，3类新剂型药物4个，4类新组合物药物1个，5类新规格或新生厂商药物3个，6类新适应症药物1个。2014年9月份美国FDA审批通过新药 药物分类：1类新分子实体；3类新剂型；4类新组合物；5类药物新规格或新生
14年近600项FDA申请总结，哪种加速通道最快？
11月1日，《美国医学会杂志》（JAMA）发表了一项分析了FDA在2008-2021年期间581项新药申请和新适应症申请（包括小分子和生物制品）的批准情况，其中包括孤儿药和非孤儿药，发现通过加速通道程序批准的新药申请（包括新适应症）比例大大增加，并预计这种增长趋势会持续下去。 FDA的加速通道
亚盛医药FDA孤儿药认定，APG115获ODD治疗IIBIV期黑色素瘤
7月21日，亚盛医药宣布，该公司原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115已获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。 据悉，这是APG-115继胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤后，获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认
默沙东Keytruda获美国FDA批准，单药治疗PDL1阳性患者
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）作为一种单药疗法，用于经FDA批准的一款检测方法证实肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）、并且
昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75％！
李咏的爱妻哈文，去年8月曾在微博发文： “艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？” 然而，在李咏离开的整整一个月后 终于，就在昨天 一款精准抗癌药，在美国FDA正式上市！ 针对17种肿瘤 有效率可高达75%！ 这是有史以来第一款TRK抑制药物 第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
－EC授予卫材单抗药amatuximab孤儿药地位
卫材(Eisai)1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已授予单抗药物amatuximab孤儿药地位，用于恶性间皮瘤(malignant mesothelioma)的治疗。 恶性间皮瘤是一种罕见肿瘤，在欧洲，每年的发病率为1/50000。研究表明，英国和爱尔兰发病率最高，而东欧发病率最低。
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
－罕见病成市场新宠－“孤儿药”产业亟待政策支持
一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。 孤儿药单品市场规模虽小，但
欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症
Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
鱼油Vascepa获美国FDA批准
Amarin是一家专注于改善心血管健康的爱尔兰制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准鱼油衍生药物Vascepa（icosapent ethyl，二十碳五烯酸乙酯）一个新的适应症和标签扩展。经过十多年的开发和测试，Vascepa现在是FDA批准的第一个也是唯一的药物——作
美国FDA认可新型药物支架
美国食品及药品管理局（FDA）日前通过对安全性、高效性等数据的评估，一致认可由美国库克医疗研发的Zilver PTX外周动脉药物洗脱支架，该支架是第一款可用于治疗股浅动脉等外周动脉疾病的产品，并有望不久后获得FDA批准在国上市。 创立于1963年的库克医疗一直致力推广介入治疗及研发介入药物，率
默克抗癌药tepotinib获孤儿药资格，有望实现精准治疗
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外
孤儿药新处境：如今的问题不在于少，而在于太多又太贵
2010年11月，David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 （每年诊断出的病例约为30,000例）几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是，事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月，Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。
SpringWorks－γ分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。 今年8月底，美国FDA还授予了n
A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）。 视网膜色素变性（RP）是遗传性失明的最常见形式之一
加科思抗肿瘤药JAB3068获美国FDA临床试验批准
2018年1月12日，北京加科思新药研发有限公司宣布，加科思自主设计开发、具有全球知识产权的小分子口服抗肿瘤药JAB-3068正式获得美国FDA新药临床实验批准，公司向中国CFDA递交的新药临床试验申请也启动审评。 尽管PD-1/PD-L1抗体在肿瘤免疫治疗方面取得巨大成功，但还是有约60