FDA宣布授予Enzychem急性辐射综合征疗法罕见病地位
急性辐射综合症，也被称为辐射中毒或辐射病（ARS），是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群，症状可持续多达数个月。急性辐射综合征的发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况。剂量较小的辐射对消化系统产生影响，比如恶心，呕吐，血指数下降的相关症状如感染和出血。大剂量的照射会导致神经系统损伤症状和快速死亡。目前临床上并没有治疗急性辐射综合症的特效疗法，医生一般通过输血和抗生素来治疗这一疾病。 急性辐射综合征主要是指高剂量的辐射引起的急性医疗问题，而不是产生于长期辐射暴露的慢性辐射综合症。引发慢性辐射综合症的低剂量辐射，虽不能导致急性综合症，但经年累月的照射下也可能出现类似的症状。辐射暴露同时也会提升某些其他疾病的罹患机率，比如癌症。这些疾病有时也被作为辐射病来提及，但它们从不被包含在急性辐射综合症中。 据了解，美国政府出于对安全方面的考虑，大力鼓励生物医药公司开发相应的疗法以防范可能出现的生物恐怖袭击......阅读全文
FDA宣布授予Enzychem急性辐射综合征疗法罕见病地位
急性辐射综合症，也被称为辐射中毒或辐射病（ARS），是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群，症状可持续多达数个月。急性辐射综合征的发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况。剂量较小的辐射对消化系统产生影响，比如恶心，呕吐，血指数下降的相关症状如感染和出血。大剂量的照射会导致神经
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
FDA授予基因泰克肺癌PD1药物突破性疗法地位
在药物的临床实验中，Genentech使用母公司罗氏开发的免疫组化分析技术，描述了PD-L1在非小细胞肺癌患者中的表达状态。 “我们致力于个性化医疗，准备与伙伴一起测试开发像MPDL3280A这样的药物，这能帮助我们找出，哪些人适合使用我们的药物”罗氏公司首席医疗官Sandra Horning
FDA授予腺病毒基因疗法AVRRD02孤儿药资和罕见儿科病资格
Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了P
这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
－FDA：授予Spark夜盲症药物SPKRPE65突破性疗法地位
11月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予基因治疗药物创业公司Spark Therapeutics公司在研产品SPK-RPE65突破性疗法地位，用于治疗由于RPE65基因突变所导致的先天性利伯氏黑蒙症（Leber'scongenital amaurosis）患者的夜盲症（nyctalopi
EMA 和 FDA 同时授予 Therachon 蛋白质疗法 TA46 孤儿药地位
Therachon 是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）均已授予其先导药物 TA-46 治疗软骨发育不全（achondroplasia）患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障
美国FDA授予MB102治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗
－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前，Alnylam正开发ALN-
FDA授予TG－Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，开发用于视神经脊髓炎（NMO）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOS
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予AB
FDA授予Edison制药EPI743快速通道地位
Edison制药3月18日宣布，FDA已授予EPI-743用于治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich's Ataxia)的快速通道地位。此前，FDA已授予EPI-743治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药地位。 目前，该公司正开发EPI-743用于儿童和成人线粒体疾病，包括弗里德赖希共
赛诺菲携手Alnylam－罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
－“罕见病”的经济疗法
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
－FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
FDA授予OCA治疗NASH突破性疗法认定
根据制药公司的最新消息，FDA已授予Intercept制药公司的奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）突破性疗法认定。奥贝胆酸是一种治疗非酒精性脂肪性肝炎伴肝纤维化的有潜力的药物。 根据新闻稿，奥贝胆酸是一种胆汁酸类似物，是法尼酯X受体的全新激动剂。目前正在进行奥贝胆酸用于治疗非
FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克(GSK)与非营利组织“抗疟药品事业会”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹(tafenoquine)突破性疗法认定，tafenoquine是一种实验性药物，正开发用于间日疟(Plasmodium vi
FDA授予百时美免疫疗法nivolumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）5月14日宣布，FDA已授予实验性PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab突破性疗法认定，用于治疗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治疗。 Nivolumab突破性疗法认定的授予，是基于一项正在复发性和难治性血液系统恶性肿瘤群体中开展
2015年4月全球新药申报与审批数据
一、新药批准 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批准沙丁胺醇气雾剂用于哮喘治疗的上市申请。 2.2015年4月1日，艾伯维宣布欧盟委员会通过了阿达木单抗用于重度斑块型银屑病治疗的sNDA申请。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批准达比加群酯甲磺酸盐sNDA申请，获得其
FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加
FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
美国FDA认证瑞德西韦为新冠孤儿药却遇反转为哪般？
美国食品和药物管理局官网数据库显示，美国吉利德科技公司一款在研药、已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”，涉及适应症为新冠肺炎。瑞德西韦获得孤儿药资格 瑞德西韦是一种核苷类似物，原用于抗埃博拉病毒感染的临床试验，一些体外及动物研究显示，一定浓度下该药可对严重急性
FDA授予诺华BYM338突破性疗法认定
诺华(Novartis)20 日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338(bimagrumab)突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，该药开发用于散发性包涵体肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM
安进BiTE免疫疗法收获在望－全球首个BiTE疗法上市申请
癌症免疫疗法是当前癌症治疗的热门领域，是癌症治疗的最后希望，已吸引各大制药巨头纷纷投入巨资，该类疗法利用人体自身免疫系统攻击癌细胞，达到抑制甚至杀灭癌细胞的目的。在《科学》杂志评选的2013年年度10大科学突破排行榜中，癌症免疫疗法位列榜单。 安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet
FDA宣布将“扩大获取计划”扩展至罕见病患者
一项旨在挽救晚期肿瘤患者的同情用药计划，如今罕见病患者也可以适用。 这个被称为“扩大获取（Expanded Access，EA）”的计划，针对已经尝试了所有的可用的治疗方案，又不具资格或无法参加新药的临床试验的患者。 同情使用也被称为慈悲使用（Compassionate Use）， 指定患者
Mesoblast干细胞疗法获FDA优先审评资格
2日，Mesoblast公司宣布，美国FDA已接受其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将于今年9月30日前做出回复。 据新闻稿中的统
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上