2017年将启动世界首项“孕期母体基因疗法”临床试验
根据一项最新的研究，孕妇愿意接受母体生长因子基因疗法，用于治疗未出生婴儿的严重性早发性胎儿生长受限（FGR）。如果这项拟议试验得以进行，将是首个母体基因疗法临床试验。该研究由英国伦敦大学学院（UCL）、伦敦大学玛丽皇后学院（QMUL）以及其他8个英国高等教育联盟及来自EVERREST* 联盟的工业合作伙伴引领。该联盟于2013年开始合作研发FGR疗法，FGR影响了多达8%的孕妇。子宫血流量不足，学术上成为胎儿功能不全，在很多案例中成为潜在的异常伤害，目前还没有治疗的方法。 英国伦敦大学学院的Anna David博士及EVERREST*联盟领导表示：“EVERREST联盟旨在开展首个孕妇子宫基因疗法试验，对象为那些受胎儿生长受限严重影响的孕妇，试验目的是检测子宫基因疗法的安全性和有效性。我们希望这种方法将来可以减少死胎和新生儿死亡的死亡率，并能提高受影响胎儿将来的生活质量。这可能是首个在怀孕期应用基因疗法的试验，我们希望建立......阅读全文
基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑是在劫难逃吗？
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
基因治疗：英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
10大研究中心联合启动新基因疗法临床试验
美国俄勒冈卫生科学大学进行的一项新临床实验正在检测一类搭乘“无害病毒快车” 到达神经细胞的治疗性基因是否能够缓解帕金森症的症状。 俄亥俄和其他另外9个地点进行的为期一年的试验步骤包括将一种叫做AAV2的失活病毒与一个能使神经细胞制造neurturin的基因配对。Neurturin是一种可能改善产多
基因疗法阻止血友病临床试验血液事件
研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。 10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射，以输送一种叫作IX因子的基因，罹患B型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18个月之后，这些男性的肝脏平均生成的IX因子达到常规水平的34%。 研究人员在近日发表
2017年将启动世界首项“孕期母体基因疗法”临床试验
根据一项最新的研究，孕妇愿意接受母体生长因子基因疗法，用于治疗未出生婴儿的严重性早发性胎儿生长受限（FGR）。如果这项拟议试验得以进行，将是首个母体基因疗法临床试验。该研究由英国伦敦大学学院（UCL）、伦敦大学玛丽皇后学院（QMUL）以及其他8个英国高等教育联盟及来自EVERREST* 联盟的工
博雅辑因提交国内首个CRISPR基因编辑疗法临床试验申请
2020年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加
致命罕见病有望迎来首款基因疗法－已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeu
诺华基因疗法Zolgensma在3期临床试验中获得满意结果
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。 三周前，AveXis公司刚刚公
基因疗法联合PD1单抗的进击！脑瘤临床试验将启动
11月12日，Ziopharm Oncology公司公布称，其与再生元（Regeneron）达成了临床合作协议，将进行在研基因疗法Ad-RTS-hIL-12+veledimex联合再生元抗PD-1疗法Libtayo？ （cemiplimab-rwlc）用于复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的临床研究
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
利用光控制基因和神经元的新型疗法准备进入临床试验
每次一有东西戳小鼠的脚，它们就会产生疼痛性的条件跳跃，近日，来自Circuit Therapeutics公司的研究人员通过对小鼠腿部的神经打结来使得小鼠对触碰产生过敏反应，但当研究者戳动小鼠脚并且照射黄光时，小鼠就不会产生反应。 这种疗法是一种近年来利用光遗传学进行临床使用的方法，光遗传学是利
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
一名患儿在临床试验中死亡，辉瑞DMD基因疗法再遇挫
·一名杜氏肌营养不良患者在2期临床试验中去世，死于心脏骤停。这是辉瑞第二次宣布其DMD基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec在临床试验中出现死亡事件。当地时间2024年5月7日，美国制药公司辉瑞（PFE.US）对患者社群发出一封信函，称一名杜氏肌营养不良（Duchenn
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
骨质疏松新疗法临床试验结果积极
日前， Radius Health公司宣布了名为ACTIVExtend的临床试验结果。在这项临床试验中，在名为ACTIVE的临床3期试验中接受了为期18个月的TYMLOS (abaloparatide) 或安慰剂治疗的绝经期骨质疏松患者转为接受为期24个月的开放标签阿仑膦酸钠 (alendron
长效注射型HIV疗法通过临床试验
著名医学期刊《柳叶刀》近日刊登了一篇艾滋病治疗的重要成果：欧美多国研究中心合作进行的一项两年期临床试验证明，一种长效注射型HIV疗法，每月或每两月注射一次与每日口服抗逆转录病毒药物（ART）相比，阻止病毒反弹和传染性方面的疗效相当，甚至更好。HIV携带者每日口服药物或将成为历史。 临床试验在美
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
日将开展癌症新免疫疗法临床试验
日本一个研究团队计划明年1月开始针对一种新的癌症免疫疗法实施临床试验。这种疗法通过去除癌细胞周围起防御作用的细胞而产生疗效，被期待用于晚期肺癌和食道癌等目前难以治疗的癌症。 据日本《朝日新闻》网站报道，目前研发中的一些针对癌症的免疫疗法几乎都是着眼于提高免疫系统的攻击能力,但事实证明此类疗
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
日本首例:日本启动“癌症光免疫疗法”临床试验
据日媒报道，在日本国立癌症研究中心东医院(千叶县柏市)，日前启动了使用被称为“近红外线”的光线治疗癌症的“癌症光免疫疗法”国内首个临床试验。 报道称，该治疗法是美国国立卫生研究院(NIH)主任研究员小林久隆等研发的，由美国生物风险企业实施。临床试验以数名患有头部或颈部癌症的患者为对象来确认
临床试验表明：针灸疗法或有望帮助减肥
日前，来自香港浸会大学（Hong Kong Baptist University，HKBU）等机构的研究人员完成了一项利用针灸来进行体重控制的临床试验，在8周的治疗后，参与者的平均体重降低了2.47千克，最成功的参与者体重降低了7.2千克，其体重指数（BMI）也降低了3.2kg/m2，在这项临床
癌症治愈的希望，“免疫光疗法”进入临床试验
2016年，一只名叫Eliza的狗从癌症晚期的治疗中奇迹般地康复，成为了全国新闻。这只13岁的拉布拉多寻回犬在接受“免疫光疗法”后，多活了5个星期，这是一种实验性的治疗方法，是由杜克大学的研究人员和生物技术公司免疫光有限责任公司合作开发的。 在她死于自然原因之前的两年多时间里，它的癌症一直没有
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
治疗胰腺癌，“科幻级”疗法获准启动临床试验
Novocure近日宣布，已经收到FDA医疗器械临床试验豁免（IDE）的批准，以启动一项名为PANOVA 3的临床试验。这项随机3期关键临床试验旨在测试其新型胰腺癌组合疗法的有效性和安全性。这种新的组合疗法结合了Novocure的肿瘤治疗电场技术（TTFields），以及蛋白结合型紫杉醇（nab
英国已开展大规模新冠肺炎疗法临床试验
英国政府网站近日消息称，为尽快寻求新冠肺炎治疗方法，英国正在开展世界上最大规模的针对新冠肺炎潜在治疗方法的随机临床试验。一些有望成功的治疗方法正在试验中，一旦通过科学检验，将以最快速度用于医治英国国家医疗服务体系（NHS）的患者。此试验的最终结果预计将于数月内揭晓。 英国国立卫生研究院（NI
免疫疗法TG4050进入1期临床试验阶段
日前，Transgene公司联合NEC Corporation宣布，基于个体化免疫治疗平台myvac设计的免疫疗法TG4050进入1期临床试验阶段。TG4050是一种基于病毒的治疗性疫苗，它表达利用NEC公司的AI算法选择的肿瘤新抗原。TG4050将在两项临床试验中，分别用于治疗接受手术和一线化
古巴癌症免疫疗法首次北美临床试验初步结果喜人
日前，美国罗斯威尔帕克癌症研究所（Roswell Park Comprehensive Cancer Center）的研究人员在第19届世界肺癌大会上公布了古巴开发的肿瘤疫苗CIMAvax在北美进行的第一项临床试验的初步结果。这项仍在进行的1/2期临床试验的初步结果表明，CIMAvax表现出良好